Archive for agosto, 2019

Un nuevo hito en la investigación clínica para las enfermedades retinianas hereditarias: Primer estudio en humanos de una terapia CRISPR / Cas9

Allergan, una compañía farmacéutica global, y Editas Medicine, un desarrollador de terapias de edición de genes, han comenzado el reclutamiento de pacientes para un ensayo clínico de fase 1/2 para un tratamiento CRISPR / Cas9 para personas con amaurosis congénita Leber 10 (LCA10). El tratamiento se dirige a una mutación específica (c.2991 + 1655A> G en Intron 26) del gen CEP290. (más…)

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