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Archive for ‘Últimas noticias’

Lotería de Navidad 2013

Ya está a vuestra disposición la Lotería de Navidad con el número 10.509

Lotería 2012_1

 Recalcar que de cada participación de 5 euros, 4 euros irán a la Lotería de Navidad como tal y el euro restante se destinará íntegramente al proyecto de investigación en RP que está llevando a cabo el Instituto Biodonostia.

Desde aquí queremos animarte a que participes en la compra de la lotería, para lo cual te pedimos que te pongas en contacto con nosotros a través del teléfono 943424385 o el móvil 676894157.

 

 

Las 21 líneas de investigación más interesantes para DR.

Rodrigo Lanzón, 22.10.2013

 

  1. Advanced Cell Technology , (hESCs) para stargardt y DMAE seca

Ensayo clínico: Terapias de células madre

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01344993

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01469832

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01345006

ACT actualmente está reclutando a pacientes en tres ensayos clínicos en los Estados Unidos y Europa para el tratamiento de Stargardt distrofia macular (DME) y degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD seco) con células derivadas de células de la RPE. Estos ensayos son estudios prospectivos, open-label, diseñados para determinar la seguridad y tolerabilidad de derivados de células RPE células sigue en pacientes con DMAE seca y  Stargardt, con un seguimiento de 12 meses, el criterio de valoración principal del estudio.

Los ensayos de la enfermedad de Stargardt y de la DMAE seca de Estados Unidos están en marcha en: Jules Stein Eye Institute de la Universidad de California, Los Ángeles; Bascom Palmer Eye Institute de la Universidad de Miami; y Wills Eye Institute de Filadelfia.

El ensayo de DMAE seca también se está llevando a cabo en el Massachusetts Eye and Ear Infirmary en Boston.

Un ensayo clínico para el tratamiento de ACT de la enfermedad de Stargardt también está en marcha en el Reino Unido. Siete pacientes han sido tratados hasta el momento, y uno ha recibido la dosis de 150.000-células.

2.    Sheila Nirenberg

En investigación: Retinas artificiales.

Sheila Nirenberg es un neurocientífico que cuestionaq preguntas fundamentales acerca de cómo el cerebro codifica la información visual y el desarrollo de un enfoque alternativo para la restauración de la vista después de la degeneración de las células fotorreceptoras. En el sistema sensorial visual en mamíferos, las células fotorreceptoras en la retina toman la información del mundo exterior, tal como una imagen o patrón visual. Esta información se pasa luego a través de la circuitería de la retina a las células ganglionares, que lo transforman en un código neural que el cerebro puede entender. En el caso de enfermedades tales como la degeneración macular y la retinitis pigmentosa, que afecta a aproximadamente 20-25 millones de personas en todo el mundo, la visión se pierde cuando las células fotorreceptoras deterioro ya no toman en señales visuales.

En lugar de tratar de sustituir la pérdida de células de fotorreceptores-un enfoque que es por lo general bastante invasiva y que ha mostrado un beneficio limitado para la etapa avanzada de la enfermedad Nirenberg ha desarrollado un método para pasar de las células fotorreceptoras dañadas por completo e interactuar directamente con las células ganglionares. Se cristalizó la compleja relación entre los estímulos visuales y la actividad de las células ganglionares correspondiente y descifrado los “códigos” neuronales específicas que se generan en respuesta a los patrones visuales espaciales y temporales dinámicos. Nirenberg inventó una prótesis ocular computarizada que transmite los códigos de las células ganglionares, que luego se envían los códigos para el cerebro. Aunque todavía está en las primeras fases de los ensayos clínicos, esta nueva estrategia, menos invasiva ha obtenido resultados muy prometedores en ratones.

3.     Oxford Biomedica: 

Ensayo clínico: Terapias de GEN

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01505062

Estudio de UshStat en pacientes con Retinitis Pigmentosa asociados con el síndrome de Usher tipo 1B.

El propósito de este estudio por primera vez en el hombre es para examinar la seguridad de un agente de transferencia génica experimental, UshStat diseñado para el tratamiento de la retinitis pigmentosa asociada con síndrome de Usher tipo 1B.

UshStat ® utiliza LentiVector ® tecnología para entregar una copia sana del gen MYO7A directamente a la retina. Sobre la base de los datos no clínicos, se anticipa que una sola administración de UshStat ® podría proporcionar una corrección a largo plazo o potencialmente permanente.  

Estado clínico: en colaboración con Sanofi

UshStat ® está en desarrollo Fase I / IIa. La etiqueta abierta en curso, la escalada de dosis estudio de fase I / IIa se inscribirán los pacientes con síndrome de Usher tipo 1B en la Oregon Health and Casey Eye Institute de la Universidad de Ciencia, Portland, Oregon. El estudio, dirigido por el profesor Richard Weleber, evaluará tres niveles de dosis para la seguridad, la tolerabilidad y los aspectos de la actividad biológica. Un segundo centro clínico en el Centro Hospitalario Nacional d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts en París, Francia se espera abrir en 2013 con el profesor José-Alain Sahel como Investigador Principal.

Ya en marcha en OHSU, y pronto en el Centro Nacional d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, el tratamiento ha sido seguro hasta ahora en cuatro pacientes. El Dr. Boye explicó que el gen defectuoso en USH1B afecta el movimiento de proteínas críticas entre los segmentos internos y externos de los fotorreceptores, que están conectados por una muy estrecha “carretera de un solo carril.” UshStat espera que pueda desatascar el tráfico por lo que los fotorreceptores pueden funcionar normalmente. Añadió que el tratamiento también se entrega a una capa de apoyo de células de la retina conocida como el epitelio pigmentario de la retina para reforzar el movimiento de los pigmentos que son importantes para la salud y la visión de la retina.

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01367444

Estudio de fase I / IIa de Stargen en pacientes con degeneración macular de Stargardt

Stargen ™ utiliza LentiVector ® tecnología para entregar una copia sana del gen ABCR directamente a la retina. Sobre la base de los datos no clínicos, se anticipa que una sola administración de Stargen ™ podría proporcionar una corrección a largo plazo o potencialmente permanente. 

Estado clínico: en colaboración con Sanofi

Stargen ™ está en desarrollo Fase I / IIa. El curso Stargen ™ abierto, de dosis escalada de la Fase I / IIa estudio a evaluar tres niveles de dosis para la seguridad, la tolerabilidad y los aspectos de la actividad biológica. En los EE.UU., el estudio está dirigido por el profesor David Wilson en la Oregon Health and Science University, Portland, Oregon. En Francia, el profesor José-Alain Sahel dirige el estudio en el Centro Hospitalario Nacional d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Paris.

4.     Identificado el modo de muerte de las células fotorreceptoras de cono en un modelo animal de retinitis pigmentosa (RP).

En investigación.

La investigación realizada en el Laboratorio de la angiogénesis en el Massachusetts Eye and Ear Infirmary, por primera vez, identificó el modo de la muerte de las células fotorreceptoras , conos ,en un modelo animal de la retinitis pigmentosa (RP). Este estudio pionero, dirigido por Demetrios G. Vavvas, MD, Ph.D., y que incluye Joan W. Miller, MD, Mass. Eye and Ear / Mass Jefe del Hospital de Oftalmología y Cátedra de Oftalmología de Harvard Facultad de Medicina, ha precisado que el receptor de proteína de interacción (RIP) quinasa actua como un objetivo potencial para el desarrollo de un tratamiento para la pérdida de visión en pacientes con retinitis pigmentosa.

Usando un modelo animal de RP, los investigadores estudiaron si la necrosis RIP mediada por quinasa está implicada en la muerte de las células fotorreceptoras, encontrando por primera vez que está implicada en la degeneración de conos y que una deficiencia de quiinasa RIP redujo la pérdida de conos. Además, el estudio encontró que el tratamiento con un fármaco que inhibe la quinasa RIP retrasó la muerte significativamente de conos y los mantuvo conservados.

5.     Retrosense Therapeutics.

En investigación. ( optogenetica )

Entrega de channelrhodopsin-2, mediante el uso de un componente de algas verdes entregado a través de un vector de virus adeno-asociado (AAV) directamente en la retina para restaurar la visión perdida.

RetroSense Therapeutics es una compañía de biotecnología con enfoques optogenética para tratar enfermedades de la retina tales como retinitis pigmentosa y la degeneración macular seca.

Optogenética se refiere a una técnica para la visión que utiliza “opsinas” para convertir genéticamente células de la retina que no lo eran previamente, o de forma nativa sensible a la luz para ser sensible a la luz, y de ese modo imitar la función de bastones y conos consiguiendo la restauración.

Por ejemplo, los pacientes con retinitis pigmentosa con pérdida  progresiva e irreversible de la visión debido a que los bastones y los conos de los ojos mueren. La técnica de Retrosense permite que otras células de la retina (por ejemplo, las células ganglionares) ocupen el lugar de los conos y bastones.

6.     StemCells, Inc, para DMAE seca

Ensayo clínico: Terapia de células madre

NEWARK, California, 4 de octubre de 2012

StemCells, Inc. ha anunciado hoy que el primer paciente en su fase I / II de prueba clínica en la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD) ha sido trasplantados. El ensayo está diseñado para evaluar la eficacia de la seguridad y preliminar de propiedad de la Compañía HuCNS-SC producto candidato ® (purificada de células madre neurales) como tratamiento para la DMAE seca, y el paciente fue trasplantado con células ayer en la Fundación Retina del Southwest (RFSW) en Dallas, Texas, uno de los principales centros independientes de investigación de visión en los Estados Unidos.

7.     (JAPÓN) Kobe, el Instituto de Investigación Biomédica y la Innovación. El grupo de

Ensayo clínico: Terapia de células madre

investigación dirigido por Masayo Takahashi RIKEN en Kobe Institute y Yasuo Kurimoto del hospital, IPS para DMAE

Una comisión gubernamental japonesa ha dado su visto bueno para que se inicien en humanos los primeros ensayos clínicos con células madre reprogramadas o iPS. Los encargados de llevar a cabo estos ensayos serán científicos la Fundación para la Investigación Biomédica y la Innovación (IBRI), un centro hospitalario en Kobe (al oeste de Japón).

Las investigaciones comenzarán el próximo año, según han adelantado fuentes del ministerio de Sanidad, y se centrarán en el tratamiento de ladegeneración macular ligada a la edad, que es la primera causa de ceguera en las personas mayores de 55 años en los países industrializados y que afecta a unas 700.000 personas en Japón.

Las células iPS, también denominadas reprogramadas o pluripotenciales inducidas, son células creadas a partir de células adultas, que gracias a un ‘cóctel’ específico de células, se retrotraen a un estado primigenio, similar al embrionario.

A partir de ese estado, las nuevas células pueden volver a diferenciarse en cualquier tipo celular, en función del medio en el que se encuentren.

La solicitud del nuevo ensayo fue realizada el pasado mes de octubre. Tal y como confirmaba la investigadora Masayo Takahashi -una de las líderes del proyecto en la unidad de medicina regenerativa en IBRI-, durante un simposio en San Francisco (EEUU) celebrado el pasado año, se pretende probar la terapia en seis personas mayores de 50 años afectadas por degeneración macular, un trastorno que afecta a la parte central de la retina, denominada mácula. Se trata de obtener células iPS a partir de la piel de los pacientes y transformarlas en células de la retina para su posterior implantación.

Según informa el diario ‘Cebu Daily News’, este proceso de transformación podría tardar unoos 10 meses, tras los cuales las células ya estarán listas para su implantación. Posteriormente, los seis pacientes serán evaluados durante una media de cuatro años paa ver cómo reacciona su organismo y, sobre todo, para detectar cualquier posible transformación maligna de las células.

De hecho, se ha elegido la degeneración macular, como primera enfermedad a tratar con iPS, debido a que las células del ojo son menos propensas a desarrollar cáncer e, incluso si un tumor apareciera, se podría eliminar fácilmente. En cualquier caso, la propia doctora Takahashi ha querido ser cauta y ha insistido en que no quiere “generar excesivas expectativas”; el nuevo tratamiento, ha dicho, “es una esperanza para estos pacientes, pero probablemente pasarán años antes de que estas células puedan contribuir realmente a mejorar su visión”.

El gobierno japonés pretende invertir alrededor de 1.800 millones de dólares a lo largo de una década en el empleo de células iPS dentro del campo de la medicina regenerativa.

El año pasado, el investigador japonés Shinya Yamanaka y el británico John Gurdon, recibieron de forma conjunta el premio Nobel de Medicina por haber hecho posible la reprogramación célular, una técnica clave para el futuro de la medicina regenerativa.

El propio Yamanaka aseguraba en una entrevista concedida tras recibir el premio de la Fundación BBVA que el primer órgano reproducido en el laboratorio sería la retina.

Al contrario de lo que ocurre con otros linajes celulares, la utilización de células iPS no supone ningún problema ético fundamental, aunque se había puesto en duda su empleo debido al elevado riesgo de cáncerque se observó en las células adultas que se retrotrajeron a su estado primitivo.

Los trabajos con células iPS se han convertido en una prioridad de la investigación en Japón, cuyo gobierno ha destinado un importante apoyo económico a tal fin al considerar que se trata de un campo muy prometedor en el que los científicos del país deberían tomar la delantera.

 8.     Robert MacLaren Universidad de Oxford.

(En investigación.)

Ratones ciegos recuperan vista por inyecciones de células de detección de luz en el ojo, según el informe de los investigadores de UK.

Unos ratones ciegos han vuelto a ver después de que un equipo de investigadores de la Universidad de Oxford trasplantara células en desarrollo al interior de sus ojos y comprobase que éstas podían volver a formar la capa completa de células sensibles a la luz en la retina.

Los videos filmados por los científicos del proyecto muestran como estos ratones, de vida nocturna, que antes no notaban en absoluto la diferencia entre luz y oscuridad, ahora se alejan de la luz y prefieren estar en la penumbra, al igual que los ratones con visión normal.

Si se cumplen las expectativas, este método de reconstrucción retinal podría servir para tratar a pacientes con retinitis pigmentosa, un trastorno en el que la población de células sensibles a la luz en la retina muere gradualmente, lo cual provoca ceguera progresiva.

El trabajo de investigación y desarrollo lo ha dirigido el profesor Robert MacLaren en el Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas en la Universidad de Oxford, Reino Unido, junto con el Dr. Mandeep Singh, un cirujano oftalmólogo del Hospital de la Universidad Nacional de Singapur.

Los investigadores trabajaron con ratones que estaban ciegos por la pérdida total de las células fotorreceptoras sensibles a la luz en sus retinas. Esto es, en ratones, la situación médicamente más parecida a la de pacientes humanos con ceguera causada por la retinitis pigmentosa.

Dos semanas después, las células trasplantadas dentro del ojo habían vuelto a formar una capa completa de detección de la luz sobre la retina y los ratones podían ver.

Las células usadas fueron células “precursoras” de ratón que estaban comenzando a desarrollarse como células de la retina.

Una prueba de contracción de la pupila indicó que, de los 12 ratones que recibieron el trasplante de células, 10 mostraron una mejor contracción de la pupila en respuesta a la luz. Esto indica que las retinas de los ratones estaban detectando la luz nuevamente, y que el nervio óptico estaba transmitiendo la información al cerebro.

El método, por tanto, permite, por regla general, que las células trasplantadas sobrevivan y se conviertan en células sensibles a la luz. Además, si se trasplantan suficientes células juntas, no sólo se convierten en células de detección de la luz, sino que también regeneran las conexiones necesarias para volver a formar el “cableado” en el resto de la retina que permite restaurar la visión.

 9.     JAPÓN, Unoprostona

Ensayo clínico: Fármaco

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01786395

Este estudio es un ensayo multicéntrico realizado en Japón, que consiste en un período de estudio comparativo y un período de administración continua.

Efecto del 0,15% UF-021 gotas en la mejora de la sensibilidad retiniana central con HFA se verificará en 52 semanas del período de estudio comparativo de un estudio controlado con placebo, doble ciego en pacientes con retinitis pigmentosa.

La seguridad de los mismos colirio también será examinada en 52 semanas del período de administración continua, en todos los pacientes que completaron el periodo del estudio comparativo.

 10.                       GenSight Biologics.

En investigación: Fármaco.

(Optogenetica)

tratamiento de optogenetica para la retinitis pigmentosa, gen GT038 como medicamento huérfano.

Genable Technologies haría ensayos clínicos en humanos para la retinosis pigmentaria en el 2014.

La FDA autoriza la terapia de gen GT038 como medicamento huérfano. En el 2010 recibió la misma designación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.

Esta terapia de gen sería aplicable para la retinosis pigmentaria de tipo autosómica dominante, (adRP), en la que intervienen diversas mutaciones y que afectan al gen que controla la actuación de la rodopsina (RHO).

Dicho medicamento seria aplicado por inyección subretinal, y que utiliza vectores AAV para obtener la expresión de moléculas de ARN que suprime la expresión del gen defectuoso, y se reemplaza con un gen que codifica de manera correcta la rodopsina.

Éste tratamiento forma parte del trabajo de Jane Farrar, Dr. Paul Kenna y Prof. Peter Humphries del Trinity College Dublin y que esperan poder iniciar ensayos clínicos en humanos en el 2014.

Lo que ha conseguido Genable Technologies es que a través del AAV se utilizan dos genes, primero se inyecta una represión génica que produce una proteína dejando en OFF toda la producción de rodopsina, y el segundo gen inyectado produce la rodopsina de manera correcta reemplazando al gen defectuoso.

 11.                       QLT091001

Ensayo clínico: Fármaco.

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01543906

El propósito de este estudio es:

Para evaluar si el tratamiento de 7 días con QLT091001 orales puede mejorar la función visual en sujetos RP con una mutación autosómica dominante en RPE65.

Para evaluar la duración de la mejoría de la función visual (si es observado) en sujetos RP con una mutación autosómica dominante en RPE65 después de 7 días de tratamiento oral con QLT091001.

Para evaluar la seguridad de QLT091001 orales administrados una vez al día durante 7 días en sujetos RP con una mutación autosómica dominante en RPE65.

 12.                       Neurotech Pharmaceuticals 

(Fármaco)

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01530659

NT-501

Este ensayo clínico es un sitio único, estudio de 30 pacientes a los participantes que tienen en fase inicial retinitis pigmentosa, o el síndrome de Usher (tipo 2 o 3). Fuente de Financiamiento – FDA OPDO y la Fundación Lucha contra la Ceguera

Estructura de fotorreceptores en un estudio de fase 2 de encapsulados Humanos NTC-201 implantes de células Releasing Factor neurotrófico ciliar (CNTF) para los participantes con Retinitis Pigmentosa utilizando las tasas de cambio en el espaciamiento y densidad de conos.

factor de crecimiento nervioso neurotrofina-3

Este ensayo clínico es un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado por simulación de 30 participantes en el estudio que tienen retinitis pigmentosa en etapa temprana, o el síndrome de Usher (tipo 2 o 3). El ensayo se llevará a cabo en la Universidad de California, San Francisco. Las personas con estas enfermedades experimentan un empeoramiento de la visión poco a poco que en última instancia puede conducir a la ceguera debido a una condición genética en la cual las células especializadas de la retina del ojo llamadas células fotorreceptoras dejan de funcionar y / o mueren. El estudio está diseñado para utilizar una tecnología relativamente nueva y no invasiva llamada AOSLO (óptica adaptativa oftalmoscopia láser de barrido) en combinación con un nivel de rutina de medición llamado la atención sdOCT (dominio espectral tomografía de coherencia óptica) para demostrar que cuando un aparato que segrega una fármaco en investigación llamado CNTF (factor neurotrófico ciliar) se coloca quirúrgicamente en el ojo del paciente, un tipo de fotorreceptor llamado “fotorreceptores de los conos” se conserva de tal manera que la pérdida gradual de la visión se detiene y, en menor medida, invierte.

 13.                       Universidad de Sao Paulo, RETICELL.

Ensayo clínico: Terapia de células madre

Trasplante de células de médula ósea autóloga para la Retinitis Pigmentosa.

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01560715

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a corto plazo y la eficacia de una única inyección intravítrea de células madre de médula ósea autólogas en pacientes con retinitis pigmentosa.

Una inyección intravítrea de una suspensión de células de 0,1 ml que contiene alrededor de 10×106 células madre de médula ósea mononucleares (BMMSC). Todos los tratamientos se realizaron por un único especialista en la retina utilizando gotas de proparacaína tópica en condiciones estériles (espéculo de párpado y povidona-yodo). Autólogo BMMSC se inyectaron en la cavidad vítrea con una aguja de calibre 27 insertada a través de la pars plana inferotemporal 3.0 – 3.5 mm por detrás del limbo. Después de la inyección, se confirmó la perfusión de la arteria central de la retina con oftalmoscopio indirecto. Los pacientes fueron instruidos para inculcar una gota de 0.3% ciprofloxacina en el ojo inyectado cuatro veces al día durante 1 semana después del procedimiento.

 14.                       Universidad de California, Davis (UC Davis).

Ensayo clínico: Terapia de células madre

ClinicalTrials.gov identificador: NCT01736059

ensayo clínico de fase I de CD34 + células madre de la médula (CMMo)

Este estudio piloto es determinar si sería seguro y viable para inyectar CD34 + células madre de la médula ósea en los ojos como tratamiento para los pacientes que son irreversiblemente ciego de diversas condiciones de la retina.

En este ensayo clínico piloto, los ojos con pérdida de visión irreversible de las condiciones degenerativas de la retina (degeneración macular o la retinitis pigmentosa) o enfermedad vascular de la retina (retinopatía diabética u oclusión venosa de la retina) serán tratados con la inyección intravítrea de autólogas de células madre CD34 + aisladas de aspirado de médula ósea En buenas condiciones prácticas de fabricación. Este estudio determinará si los hay mayores preocupaciones de viabilidad de seguridad y el uso de esta terapia. Los pacientes serán seguidos durante 6 meses después del tratamiento mediante un examen completo de la vista de orden complementados con varias imágenes de la retina y las pruebas diagnósticas.

 15.                       ARGUS II

Ensayo clínico (retina artificial)

 

El dispositivo incluye una pequeña cámara de vídeo, un transmisor montado en un par de anteojos, una unidad de procesador de vídeo y una prótesis de implante de retina.

Este nuevo dispositivo de asistencia por implante ofrece una opción a los pacientes que han perdido la vista debido a retinosis pigmentaria.

La Administración de Drogas y Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el Sistema de Prótesis de Retina Argus II, el primer dispositivo de implante para tratar a los pacientes adultos que padecen de retinosis pigmentaria (RP). El dispositivo, que incluye una pequeña cámara de vídeo, un transmisor montado en un par de anteojos, una unidad de procesador de vídeo (VPU, por su sigla en inglés) y una prótesis de implante de retina (una retina artificial), reemplaza la función de las células degeneradas de la retina (una membrana dentro del ojo) y puede mejorar la capacidad del paciente para percibir imágenes y movimiento. La unidad VPU transforma las imágenes de la cámara de vídeo en datos electrónicos que se transmiten de manera inalámbrica a la prótesis de retina.

La FDA revisó los datos que incluyeron un estudio clínico de 30 participantes con retinosis pigmentaria que recibieron el Sistema de Prótesis de Retina Argus II. Los investigadores monitorearon a los participantes en busca de eventos adversos relacionados con el dispositivo o la cirugía del implante y les evaluaron regularmente la vista por lo menos dos años después de recibir el implante.

Los resultados del estudio clínico muestran que la mayoría de los participantes pudo realizar mejor sus actividades básicas con el Sistema de Prótesis de Retina Argus II que sin él. Algunas de las actividades evaluadas incluyeron localizar y tocar un cuadrado en un campo blanco; detectar la dirección de un movimiento; reconocer letras, palabras y oraciones grandes; detectar las aceras; caminar en la acera sin salirse de ella y hacer pares de calcetines negros, grises y blancos.

Luego de la cirugía del implante, 19 de los 30 pacientes del estudio no experimentaron ningún evento adverso relacionado con el dispositivo o la cirugía. Once de los sujetos del estudio experimentaron un total de 23 eventos adversos serios, que incluyeron la erosión de la conjuntiva (el recubrimiento transparente de la bola del ojo), dehiscencia (abertura de una herida en la sutura quirúrgica), separación de la retina, inflamación e hipotonía (baja presión intraocular).

 16.                       Dompé, recombinante humano factor de crecimiento nervioso (rhNGF)

(Fármaco)

RhNGF, el factor de crecimiento nervioso humano recombinante desarrollado por Dompé, es el mismo tipo de proteína como la producida naturalmente por el cuerpo humano que fomenta el desarrollo y la supervivencia de neuronas como células de la retina. NGF ha demostrado para ser eficaz en la inhibición de la degeneración retiniana en varios modelos animales en retinitis pigmentosa. Complementando el NGF producido por el cuerpo humano, NGF humana recombinante puede mejorar la supervivencia de las células retinales, ralentizar la progresión de la enfermedad y ayudar a preservar la visión.

 17.                       Retina Implant alemana desarrolla el aparato, llamado alfa IMS

(retina artificial)

Retina Implant AG , líder en el desarrollo de implantes subretinianas para pacientes ciegos por retinosis pigmentaria (RP), anunció hoy que su tecnología de implante subretiniano inalámbrica, el Alfa IMS, ha recibido la Marca CE .

La tecnología, lo que ha sido en los ensayos clínicos en todo el mundo desde 2005, está diseñada para restaurar la visión útil en pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP).

El Alfa IMS es un microchip subretiniano que consiste en un microchip de 3×3 mm con 1.500 electrodos, implantados debajo de la retina, específicamente en la región macular.

A principios de este año, los resultados del segundo ensayo clínico en humanos de la Compañía fueron publicados en Proceedings of the Royal Society B, encontrando que los pacientes con el chip IMS Alfa fueron capaces de reconocer caras y leer las señales en las puertas.

Del mismo modo, los resultados del primer ensayo clínico en humanos de la compañía publicado en Proceedings of the Royal Society B en 2010 mostraron que la colocación del implante debajo de la fóvea proporciona resultados visuales óptimos, permitiendo a los pacientes reconocer los objetos y las expresiones faciales, así como leer palabras y ver los puntos en un par de dados.

Retina Implant AG es el líder en el desarrollo de los implantes subretinianas para los pacientes con deficiencia visual y ciegos. Después de una extensa investigación con los hospitales universitarios alemanes e institutos que se inició con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Educación e Investigación en 1996, Retina Implant AG fue fundada por el Dr. Eberhart Zrenner y sus colegas en 2003 con los inversores privados con el objetivo de desarrollar un implante de retina electrónica plenamente operativo para restaurar la visión útil a los ciegos.

Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005 y comenzó un segundo ensayo clínico en 2010.

 18.                       Los Investigadores del centro de Regulación Genómica (CRG) de Barcelona han logrado regenerar la retina en ratones con reprogramación neuronal

El Investigador Pia Cosma y su equipo han utilizado el mecanismo de fusión de la célula para reprogramar las neuronas en la retina. Este mecanismo consiste en la introducción de células madre de médula ósea en la retina dañada. Las nuevas células no diferenciadas que se fusionan con las neuronas retinianas y éstos adquieran la capacidad de regenerar el tejido.

El estudio demuestra que la regeneración del tejido nervioso, utilizando medios de fusión celular es posible en los mamíferos y esta nueva técnica describe como un mecanismo potencial para la regeneración del tejido nervioso más complejo.

A pesar de la investigación está en las primeras etapas, pero el laboratorio Ferrer está interesado en poder continuar el trabajo y llevarlo a un nivel más aplicado.

 19.                       Moorfields Eye Hospital y University College London, Prof Robin Ali, demuestra que la parte del ojo que realmente detecta la luz puede ser reparada en animales utilizando células madre.

La posibilidad de revertir la ceguera ha dado un salto significativo, según los científicos en el Reino Unido.

Un estudio publicado el 21 de Julio de 2013, en la revista Nature Biotechnology, demuestra que la parte del ojo que realmente detecta la luz puede ser reparada en animales utilizando células madre.

El equipo de Moorfields Eye Hospital y University College London aseguran que ensayos en humanos son ahora, por primera vez, una perspectiva realista.

Expertos lo describen como un “importante avance” y el “gran salto” hacia adelante.

Los fotorreceptores son las células de la retina que reaccionan a la luz y la convierten en una señal eléctrica que puede ser enviada al cerebro.

Sin embargo, estas células pueden extinguirse en algunas causas de ceguera como la enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad.

Ya hay ensayos en las personas para utilizar células madre para reemplazar las células “apoyo” en el ojo, que mantienen vivos los fotorreceptores.

 20.                       ReNeuron.

(terapia de células madre)

La terapia ha recibido la designación de medicamento huérfano en Europa y los Estados Unidos por la Comisión Europea y la Food and Drug Administration, respectivamente.

La designación de medicamento huérfano normalmente se concede a los tratamientos que proporcionan un beneficio significativo en pacientes con enfermedades raras que son peligrosas para la vida o crónicas debilitantes. Tratamientos con esta designación beneficiarán de importantes ventajas comerciales y regulatorias como la exclusividad de mercado por 10 años desde la aprobación en la enfermedad interesada, contra otros tratamientos que no ofrecen ninguna ventaja terapéutica mayor.

ReNeuron está utilizando sus células progenitoras de retina humana como propietario de su candidato terapéutico ReN003 apuntando a la retinitis pigmentosa, un grupo de enfermedades hereditarias del ojo que conducen a la pérdida progresiva de la visión debido a las células de la retina se dañen y eventualmente mueren. Retinosis pigmentaria afecta a aproximadamente 4 de cada 10.000 personas en la UE y Estados Unidos.

 21.                       Alga Dunaliella Bardawill.

(Complejo vitamínico)

El ensayo clínico aleatorizado en Israel incluyó 29 pacientes que se sometieron a un régimen de 90 días de cuatro cápsulas diarias de 300 mg  9 – cis β-caroteno- rico en alga Dunaliella bardawil (polvo de β-caroteno, aproximadamente 20 mg) contra un placebo que comprende polvo de almidón.

www.retinosispigmentaria.wordpress.com

Demuestra una manera ingeniosa para recuperar la vista en el caso de personas con cierto tipo de ceguera

Sheila Nirenberg es una neurobióloga investigadora del departamento de fisiología y biofísica del Colegio Médico Weill en la Universidad Cornell de Nueva York (http://physiology.med.cornell.edu/faculty/nirenberg/lab/). En esta charla de TED, demuestra una manera ingeniosa para recuperar la vista en el caso de personas con cierto tipo de ceguera, conectando las señales captadas por una cámara al nervio óptico y enviándolas directamente al cerebro.
Recientemente ha sido galardonada con el premio Mc Arthur, consistente en una beca para investigación de 625.000 dólares que se concede a individuos que han demostrado una creatividad excepcional en su trabajo.
El proyecto de visión artificial que nos presenta es extremadamente interesante puesto que no requiere cirugía invasiva, y obtiene imágenes de una calidad impensable hasta el momento.
Estamos traduciendo una entrevista que le realizaron en Septiembre y que os presentaremos proximamnete. De momento os dejamos disfrutar de este vídeo que ya se puede ver subtitulado en castellano.

Ver entrevista

 

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Investigadores dan el primer paso hacia una terapia génica para la distrofia macular

MADRID, 16 Oct. (EUROPA PRESS) –

   Investigadores de la Universidad de Pennsylvania (Penn o Upenn), en Filadelfia, Estados Unidos, informan en la revista ‘Plos One’ de resultados «alentadores» que marcan el primer paso claro en el desarrollo de una terapia génica que podría prevenir la pérdida de visión o su restauración en personas que sufren distrofia macular viteliforme.

   La distrofia macular viteliforme, también conocida como enfermedad de Best, pertenece a un grupo de condiciones llamadas bestrofinopatías, que afectan a niños y adultos jóvenes. Causadas por mutaciones heredades en el gen BEST1, estas patologías provocan reducciones graves en la visión central conforme el paciente crece.

   La investigación, dirigida por Karina E. Guziewicz y D. Gustavo Aguirre, de la Escuela de Medicina Veterinaria de Penn, se realizó en perros, que pueden desarrollar naturalmente una enfermedad similar a la de Best. «El primer paso en el diseño de una terapia génica para estas condiciones es asegurarse de que podemos apuntar a las células que se ven afectadas. Eso es lo que nuestro estudio ha hecho», explicó Aguirre.

   El laboratorio de Aguirre ha diseñado previamente terapias exitosas para otras formas de ceguera tanto en perros como en humanos, incluyendo la retinitis pigmentosa, la amaurosis congénita de Leber y la acromatopsia. La versión de la enfermedad de Best en los perros se llama retinopatía multifocal canina (CMR) y comparte muchas de las características de la condición humana.

   Sabiendo que la enfermedad de Best y la CMR, como los otros problemas de visión, son condiciones hereditarias atribuibles a mutaciones en un solo gen, los investigadores de Penn intentaron entregar una copia sana del gen BEST1 a una parte de la retina para sustituir la copia que funciona mal. Lo realizaron mediante un vector, un virus inofensivo genéticamente modificado para transportar material genético específico, y la carga incluía tanto la versión humana como la canina de BEST1.

   Los científicos inyectaron el vector bajo 18 retinas en 12 perros, con copias normales de BEST1 o una copia normal y una mutada. Para asegurarse de que el gen inyectado se ubicaba de forma correcta en la retina, el vector se etiquetó con una proteína fluorescente verde, que ilumina donde se introdujo el gen sano.

   Se probaron dos vectores diferentes, llamados rAAV2/1 y rAAV2/2, ambos bajo consideración para su uso en ensayos clínicos en humanos para otros tipos de terapia de genes relacionados con la visión.

   Tras la inyección del vector bajo la retina, los investigadores siguieron la expresión de la proteína hasta seis meses y encontraron que culminó entre cuatro y seis semanas después de la inyección, y se mantuvo estable durante seis meses, una señal de que la terapia sería duradera.

   Sin embargo, los científicos se sorprendieron al ver que los perros que recibieron inyecciones del vector rAAV2/1 tenían algunas «divertidas células verdes», según Aguirre. Cuando lo investigaron más a fondo, encontraron lo que parecía ser un daño en las células de cono, que posibilitan la visión en color y la agudeza visual central, como resultado del tratamiento.

   «Fue un hallazgo fortuito, ya que cuando nos fijamos en secciones de la retina se veía perfectamente normal –describió Aguirre–. Pero cuando nos centramos en estas células verdes encontramos que todos los conos estaban muertos. Si esta terapia se da en toda la retina, podría tener consecuencias importantes para la discapacidad visual, la capacidad de ver colores y la función de la luz brillante».

   Así, el resultado plantea interrogantes sobre la utilidad potencial del vector rAAV2/1 en las terapias futuras. «Uno de los objetivos de nuestro estudio fue comparar los dos vectores –matizó Guziewicz–. Ahora vemos que el vector rAAV2/2 es el claro candidato para la terapia génica y advertimos que rAAV2/1 requiere una evaluación adicional si se va a tener en cuenta».

   Tanto las versiones humana y canina de BEST1 se comportaban de la misma manera, por lo que este enfoque podría traducirse en los seres humanos. Aunque la enfermedad de Best es relativamente poco frecuente, afectando a aproximadamente a una de cada 10.000 personas, los tratamientos que el equipo de Aguirre y Guziewicz están perfeccionando para tratarla podrían extenderse a otras enfermedades maculares.

   «Algunas de las características de la enfermedad son compartidas
–apuntó Guziewicz–. Si esto funciona, podríamos aplicar nuestro método para beneficiar a otros tipos de degeneración macular que afectan a las células del epitelio pigmentario de la retina». «Nuestro trabajo previo nos hace sentir muy optimistas», concluyó Aguirre.

 

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