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El tratamiento con células madre para la ceguera se probará en pacientes.

Fuente: Margaret Creus             Traducción Begisare

El tratamiento con células madre para la ceguera se probará en pacientes.

Advanced Cell Technology está probando un tratamiento con células madre para la ceguera que podría preservar la visión y potencialmente revertir la pérdida de la visión.

Por Susan Young en 16 de abril 2014

WHY IT MATTERS

Millones de personas pierden su visión por la degeneración macular relacionada con la edad, y no hay cura.

Mantener la visión : Las células utilizadas en los ensayos clínicos de Advanced Cell Technology producen pigmentos oscuros y patrones empedrados que se pueden reconocer fácilmente en cultivos.

Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente fase de ensayos en humanos, hecho destacable no sólo para los millones de pacientes que podría ayudar, sino por su potencial para convertirse en el primer tratamiento basado en células madre embrionarias.

Este año, la compañía de Boston Advanced Cell Technology, planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión, a ensayos avanzados en humanos. La compañía ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver «Estudio de los ojos es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre » ), aunque un informe completo de los resultados del ensayo de seguridad aún no se ha publicado. Los ensayos planeados probarán si es eficaz . El tratamiento se pondrá a prueba tanto en pacientes con enfermedad de Stargardt ( una forma hereditaria de pérdida de visión progresiva que puede afectar a los niños ) y en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la causa principal de pérdida de visión entre las personas mayores de 65 años .

El tratamiento se basa en células del epitelio pigmentario de la retina(RPE) que han sido cultivadas a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células de RPE – más o menos la cantidad de líquido de tres gotas de agua – bajo la retina de un paciente, que se separa temporalmente para el procedimiento . Las células RPE mantienen a los fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y pasan la información al cerebro.

Aunque los datos completos de los ensayos de los tratamientos de ACT aún no se han publicado, la compañía ha informado de resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego. Ahora la compañía tiene previsto publicar los datos de dos ensayos clínicos que tienen lugar en los EE.UU y la UE en una revista académica revisada por pares. Cada uno de estos ensayos en fase inicial incluye 12 pacientes afectados por la degeneración macular o la enfermedad de Stargardt .

Los ensayos más avanzados tendrán docenas de participantes, dice el jefe de desarrollo clínico de la ACT, Eddy Anglade. Si demuestra ser segura y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. En 2020, con el envejecimiento de la población, cerca de 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, estiman los investigadores. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular relacionada con la edad seca.

El tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que Irina Klimanskaya, directora de “ biología de las células madre” de la compañía, hizo mientras trabaja con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard. Estas células tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula, y en cultivo a menudo cambian por sí mismas. Una neurona aquí, una célula de grasa allí, las células individuales en un plato tienden a tomar al azar caminos hacia diferentes formas de desarrollo. Suministrando a los cultivos nutrientes frescos pero por lo demás dejándolos a su suerte durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se desarrollan en células de pigmentación oscura que crecen en un patrón similar a adoquines. Ella sospechaba que se estaban diferenciando en células del EPR, y las pruebas moleculares lo confirmaron.

Ahora que su descubrimiento ha avanzado hacia un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que podría ser capaz de preservar y tal vez restaurar la vista. Ella recuerda un mensaje de voz que recibió durante su segundo año en la ACT: una persona ciega por una enfermedad hereditaria le dio las gracias por su trabajo, hubiera o no un tratamiento disponible para él. » Cuando recibes un mensaje como este, sientes que no lo estás haciendo en vano», dice ella.

 

www.technologyreview.com

 

 

 

 

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