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¿Qué es un medicamento huérfano?

En numerosas ocasiones, la última vez motivado por la noticia publicada hace unos días http://www.begisare.org/retrosense-therapeutics-consigue-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-producto-rst-001-para-el-tratamiento-de-la-retinosis-pigmentaria/, personas afectadas de retinosis pigmentaria o relacionadas con la afección, nos preguntan qué significa exactamente la designación de medicamento huérfano. Este término causa a menudo confusión, ya que la palabra medicamento lleva a pensar, de forma errónea, en un tratamiento ya probado y comercializado.

La designación de medicamento huérfano es aplicable a un producto en cualquier fase de desarrollo, potencialmente beneficioso para tratar una enfermedad rara. La designación conlleva incentivos dirigidos a animar a la industria farmacéutica a invertir recursos en el desarrollo de dicho producto a pesar del reducido número de pacientes a tratar. Para que un producto designado como medicamento huérfano se pueda comercializar como medicamento, se tendrá que demostrar la seguridad, eficacia y calidad del mismo. Esto puede llevar varios años y, en muchas ocasiones, productos con designación de medicamento huérfano nunca llegan a ser autorizados para su comercialización como medicamento.

Ocurre, en ocasiones, que para un suplemento alimenticio, a veces incluso ya comercializado, se solicita y se consigue la designación de medicamento huérfano. Hasta que la empresa farmacéutica no demuestre la seguridad y eficacia del mismo en los correspondientes ensayos clínicos y reciba la autorización de comercialización como medicamento, éste solo se podrá vender como suplemento alimenticio dirigido a complementar la alimentación. Y, lo que es aún más importante, hasta entonces no habrá evidencia clínica de su eficacia en pacientes.

Según EURORDIS, la Organización Europea de Enfermedades Raras, los medicamentos huérfanos son productos medicinales dirigidos al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras, es decir, enfermedades que afectan a menos de 1 de cada 2000 personas.

Estos compuestos se denominan “huérfanos” porque, bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes. Por lo tanto, los gobiernos y organizaciones de pacientes de enfermedades raras abogan por incentivos económicos para animar a las compañías farmacéuticas a desarrollar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras.

Designación de medicamento huérfano

El primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara es obtener la designación de Medicamento Huérfano. Se puede recibir esta designación basado en unos criterios definidos que se resumen a continuación:
• El producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda 5 de 10.000 personas en la UE.
• La enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
• En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad.

La designación de medicamento huérfano es posible en cualquier fase del desarrollo de un medicamento, siempre que se demuestre la justificación científica de la verosimilitud del producto en la indicación solicitada.

La investigación puede ser pre clínica (todavía no probada en humanos) o puede haber alcanzado la fase de ensayo clínico en seres humanos.

La designación de medicamento huérfano no indica la aprobación del uso del medicamento para la condición designada. Primero se necesitan satisfacer criterios de eficacia, seguridad y calidad para la concesión de la autorización de comercialización.

Incentivos proporcionados por la Regulación de la Unión Europea

• Exclusividad de mercado en la Unión Europa
Si un medicamento huérfano recibe una autorización de comercialización de la EMA (Agencia Europea del Medicamento), no podrán comercializarse productos similares durante 10 años desde que se reciba la autorización de comercialización. En el caso de medicamentos de uso pediátrico se extiende a 12 años.

• Protocolo de Asistencia
La EMA proporciona protocolos de asistencia (consejo científico para los medicamentos huérfanos) a las industrias farmacéuticas en forma de consejo científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un medicamento. Se da esta información sin coste o con un coste reducido para optimizar el desarrollo de los medicamentos huérfanos y para asegurar un mejor cumplimiento de los requisitos reguladores europeos.

• Reducciones de gastos
Exención de pago y tarifas reducidas para el proceso de aprobación.

• Investigación financiada por la Unión Europea
Las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros, además de iniciativas que apoyen la investigación y el desarrollo. Esto incluye el Programa Marco de la Comunidad europea.

• Procedimiento centralizado de los Medicamentos Huérfanos a nivel europeo
Los pasos del procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos en Europa, desde la solicitud para la designación huérfana hasta la autorización de comercialización, se muestran en el siguiente esquema.

Medicamento huerfano

Más información en http://www.eurordis.org/es/medicamentos-hu%C3%A9rfanos

 

 

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