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La investigación continuada es la mejor vía para llegar a desarrollar terapias que permitan curar o al menos detener o frenar el progreso de la enfermedad.

No existe aún una cura para la Retinosis Pigmentaria (RP) ni tratamientos demostrados que ralenticen o paren la enfermedad de la degeneración a lo largo del tiempo. Existe un optimismo cauteloso y los ensayos clínicos indican que los tratamientos puede que comiencen a estar disponibles a lo largo de los próximos años.

Antes de considerar un tratamiento específico, se debe de tener en cuenta la condición de la retina en el ojo del paciente. ¿Quedan aún algunas células fotorreceptoras? O, por el contrario, ¿están todas o casi todas muertas? Las células fotorreceptoras son importantes porque captan la luz y convierten la energía lumínica (fotón) que entra en el ojo en una señal eléctrica. Las neuronas fotorreceptoras transmiten entonces la señal eléctrica a las neuronas secundarias subyacentes de la retina, que después procesan la señal y la transmiten a través del nervio óptico al cerebro para la síntesis final de una imagen visual. La existencia de células fotorreceptoras funcionales es por tanto crucial en el proceso visual. La terapia génica u otras técnicas dirigidas a los fotorreceptores no serán efectivas en restaurar la visión si las células fotorreceptoras están muertas.

Otra cuestión importante es saber cuál es el estado de las células no fotorreceptoras de la retina que habitualmente se usan para procesar la señal lumínica capturada por los fotorreceptores y transmitir dicha señal a través del nervio óptico al cerebro. Si esas células están enormemente desorganizadas o muertas debido a la evolución de la enfermedad, ninguna terapia puede ser efectiva ya que ninguna señal será transmitida al cerebro donde se lleva a cabo normalmente el procesamiento de la imagen visual.

Afortunadamente, tenemos un método seguro, efectivo y no invasivo para determinar el estado de las neuronas de la retina previamente a considerar una opción terapéutica en particular. Este es la OCT, Tomografía de Coherencia Óptica, una técnica no invasiva que ofrece al oftalmólogo una imagen visual del espesor de las diferentes capas de la retina. De esta forma, se puede determinar si quedan no sólo fotorreceptores, sino también neuronas secundarias en las capas internas de la retina.

Por tanto, ¿qué tratamientos serán efectivos en el primer caso, cuando queden fotorreceptores vivos, o, en el segundo caso, cuando todos o casi todos estén muertos?

Cuando al menos algunos fotorreceptores permanecen vivos se pueden usar tres opciones terapéuticas: 

Cuando todos o casi todos los fotorreceptores están muertos estas tres terapias no pueden ser efectivas por lo que debemos considerar enfoques que en realidad sustituyan a los fotorreceptores o al menos su función. Estos son:

 

 

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