ASOCIACIÓN DE AFECTADOS POR LA RETINOSIS PIGMENTARIA DE GIPUZKOA

Ir al menú de navegación

Terapia farmacológica

Los factores neutróficos son un grupo de proteínas naturales que mantienen vivas y sanas a las células durante el desarrollo embrionario y también durante el periodo adulto. En los últimos años se han publicado trabajos científicos sobre nuevos factores que parecen funcionar con éxito en modelos animales de Retinosis Pigmentaria. Las investigaciones actuales tratan de desarrollar dispositivos de liberación lenta, como por ejemplo los sistemas de células encapsuladas.

Uno de los factores neurotróficos que más atención ha recibido es el CNTF, Factor Neurotrófico Ciliar, que es una sustancia que tiene un rol específico en la nutrición de las células nerviosas. Se ha demostrado el éxito del CNTF en la ralentización de la degeneración de la retina en modelos animales de retinosis pigmentaria. También se demostró que era seguro. Los ensayos clínicos en humanos han comenzado probando la seguridad y la efectividad del CNTF en personas con RP y síndrome de Usher. El CNTF es enviado a la retina a través de un implante ocular (implante ECT). Hasta el momento, estos ensayos están progresando satisfactoriamente.

La terapia de células encapsuladas (ECT) se refiere a la inserción de un pequeño aparato que contiene células de la retina, que van liberando la proteína CNTF al ojo. Se espera que este factor neurotrófico "rescate" los fotorreceptores (evite su muerte) y reduzca la pérdida de visión en pacientes con RP y Síndrome de Usher.

Se está avanzando para descubrir nuevos factores neurotróficos, entender cómo influyen a las células de la retina, su rol en las diferentes enfermedades de retina y en el desarrollo de métodos para enviar los factores neurotróficos al ojo. Esto puede que resulte en nuevas vías para la terapia.

ENSAYOS CLÍNICOS ACTUALES SOBRE TERAPIA FARMACOLÓGICA

Neurotech Pharmaceuticals, Inc., una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de innovadores productos terapéuticos para el mantenimiento de la vista en enfermedades crónicas de retina, está llevando a cabo los Ensayos Fase II/III sobre el NT-501, el producto líder de la compañía de Tecnología de Células Encapsuladas (ECT) para el tratamiento de la pérdida de visión asociada a la Retinosis Pigmentaria. Estos ensayos son parte de las serie de estudios clínicos RENOIR de la compañía. Un ensayo incluye pacientes en una etapa temprana de la enfermedad, mientras que el otro a pacientes en un estadio más avanzado de la misma.

El NT-501 es un implante intraocular polímero que contiene células humanas epiteliales de retina modificadas genéticamente para secretar el Factor Neurotrófico Ciliar (CNTF). El implante está diseñado para liberar continuamente CNTF directamente a la parte posterior del ojo durante periodos prolongados de tiempo. La compañía cree que el CNTF activa los fotorreceptores de la retina moribundos y los protege de la degeneración. Los ensayos en Fase II/III son estudios aleatorios, doblemente enmascarados, con rango de dosis de placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del implante CNTF y se están llevando a cabo en 14 lugares diferentes de EEUU.

Estudio en Fase II/III en etapas tempranas de Retinosis Pigmentaria

Este estudio aleatorio, multicentro, doblemente enmascarado, con control placebo está evaluando el NT-501 en 60 personas en etapas tempranas de RP. Cada sujeto recibe o bien una dosis alta o una baja del implante NT-501 en uno de sus ojos y un tratamiento placebo en el otro. La sensibilidad del campo visual es el objetivo de eficacia primario de este estudio.

Estudio en Fase II/III en etapas avanzadas de Retinosis Pigmentaria

Este estudio aleatorio, multicentro, doblemente enmascarado, con control de placebo evalÚa el NT-501 en 60 pacientes en etapas avanzadas de RP. Cada sujeto recibe bien una dosis alta o una baja del implante de NT-501 en un ojo y un tratamiento placebo en el otro. La agudeza visual es el objetivo de eficacia primario en este estudio.

Estudios Preclínicos

Los estudios de prueba de concepto llevados a cabo por Neurotech establecieron la utilidad para el ojo de la terapia de células encapsuladas probando la entrega basada en células del CNTF a la retina en diferentes modelos in vivo de degeneración de retina. Estos estudios probaron que la entrega de CNTF a través de secreción celular proporcionaba una protección importante sin ninguna complicación.

En colaboración con la Universidad de Cornell y la Fundación Fighting Blindness, fue probada la eficacia de las células que segregan CNTF en un modelo mutante canino (rcd1) para degeneración retiniana. Se implantaron prototipos ECT en uno de los ojos de cada perro afecto. El otro ojo no se trató. Después de varias semanas del implante de los aparatos, se consiguió una importante protección de los fotorreceptores, sin que hubiera complicaciones serias relacionadas con el procedimiento quirúrgico o con el CNTF. Este estudio demostró que la entrega de CNTF por medio de ECT era efectiva y segura en el modelo animal y que tenía el potencial para ser adaptada para el tratamiento de desórdenes oftalmológicos humanos.

Ensayos Clínicos Anteriores

El estudio clínico en Fase I del NT-501 para el tratamiento de la degeneración de retina asociada a la RP fue completado a principios del 2006. El objetivo primario de este estudio era investigar sobre la seguridad de los implantes NT-501 diseñados para secretar 2 niveles de dosis de CNTF durante un periodo de 6 meses de implantación en 10 casos de pacientes de etapas avanzadas de RP. Los resultados confirmaron que el CNTF puede enviarse con seguridad a la cavidad vítrea de los ojos de pacientes con RP y que todos los pacientes toleraron bien el aparato ECT. La agudeza visual mostró tendencias de mejoría pero variable según el estado basal, mientras que el brazo de control de la agudeza visual se mantuvo esencialmente sin cambios.