Una esperanza para la ceguera hereditaria

09/10/2008. Archivado en Ciencia médica (EUROPA PRESS)

<p>(PD).- El director de la Unidad de Genética, Reproducción y Medicina Fetal del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, Guillermo Antiñolo, confió que el descubrimiento del gen ‘EYS’, el de mayor dimensión en el ojo humano y que causa la forma más común de ceguera hereditaria, la retinosis pigmentaria, ayude a detener y modificar la progresión de otras enfermedades de la retina.

De hecho, el hallazgo del equipo de Antiñolo, en colaboración con el grupo del científico británico Shomi Bhattacharya, actual director del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) y jefe de la Unidad de Genética Molecular del Instituto de Oftalmología de la Universidad de Londres, le ha valido su publicación ayer en la prestigiosa revista ‘Nature Genetics’.

En rueda de prensa en Sevilla, el investigador del Hospital Virgen del Rocío explicó que hasta hoy sólo se sabía que existía un importante número de genes implicados en la retinosis pigmentaria, si bien en la mayoría de los casos estudiados el papel de los mismos en la progresión de esta patología era escaso. Frente a ello, reveló que en un nuevo cohorte de familias estudiadas con retinosis pigmentaria autosómica se observó que en el 27 por ciento de los casos observados el gen responsable era el EYS.

Este hecho, subrayó, "es muy importante, ya que la retinosis pigmentaria afecta aproximadamente a una de cada 3.000 personas", por lo que en Andalucía los afectados rondan los 4.000 afectados. En cuanto a la disponibilidad de terapias que frenen esta patología, confió que en un plazo de 10 años se disponga de una terapia que frene la progresión.

"Éste es el cuarto gen más grande que se descubre en el genoma humano, aunque el de mayor extensión del ojo, ya que nunca habíamos encontrado un gen con dos millones de pares de base, lo que es una barbaridad", enfatizó Antiñolo, quien consideró que su tamaño revela que tienen "un papel muy importante en la estructura del cuerpo humano".

En cualquier caso, puntualizó que la cuestión "no es ya tanto que sea grande en sí, sino que probablemente detrás de ese tamaño estén algunas respuestas respecto a la estructura, desarrollo y función de la retina".

De hecho, detalló que la comunidad científica ya conoce que este gen no se expresa en algunos mamíferos, como la oveja o el ratón, mientras que en otros ha permanecido intacto, como es el caso de la mosca del vinagre o el ser humano.

"Ello es una cuestión bastante importante porque hasta ahora este tipo de genes no lo habíamos encontrado en nuestra especie, además de que tampoco tenemos claro por qué en algunos mamíferos este gen está activo y en otros no", reconoció este especialista, quien subrayó que dichas preguntas "son algunas de las comenzaremos a responder a partir de ahora".

APLICACIÓN CLÍNICA

En cuanto a las posibilidades que este hallazgo puede reportar a la aplicación clínica en humanos, detalló que su descubrimiento permitirá diagnosticar a muchos más pacientes, "lo que desde el punto de vista del consejo genético es fundamental, puesto que la retinitis pigmentosa es una enfermedad que se presenta muy difícil a la hora de hacer consejo, ya que hay muchos genes implicados y en la mayoría de los pacientes no teníamos un gen causal".

"Esto abre la puerta también a nuevas opciones terapéuticas, no se si a una terapia génica, pero si que estoy convencido de que en los próximos años tendremos elementos muy importantes relacionados con la degeneración de la retina en enfermedades más prevalentes, más que para la propia retinosis", estimó.

Así, indicó que la forma más prevalente de ceguera es la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) "y pensamos que genes de este tipo tienen un papel importante no ya en la aparición de la enfermedad, sino en su recuperación".

El gen EYS, "completamente desconocido hasta el momento", se expresa en la capa de fotorreceptores de la retina y al estar mutado provocaría fallos en la estructura de ésta, provocando su degeneración y la consiguiente ceguera en las personas afectadas.

El trabajo permite avanzar en la lucha contra la retinosis pigmentaria, la causa hereditaria más común de ceguera en la población, posibilitando el consejo genético de las familias, nuevos tratamientos, estudios de prevalencia, la búsqueda del origen de la enfermedad y datos de la evolución genética de los mamíferos.

En este hallazgo también han participado los investigadores Salud Borrego López, María Isabel Barragán Mallofret, Juan Ignacio Pieras Martín y Marcela Daniel Mena, miembros de la Unidad de Genética del Virgen del Rocío.

Europa Press</p>

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Fin de semana en Madrid

29/09/2008 Visita a la Escuela de Perros Guía y Turismo en Madrid

Salimos el jueves 18 de septiembre por la mañana con un día espléndido. Paramos a la altura de Burgos a comer y llegamos a Segovia hacia las cuatro de la tarde; dejamos las maletas en el Hotel Infanta Isabel, muy correcto y estratégicamente situado en la Plaza Mayor, (debido a la situación del hotel no es posible acceder con el autobús por lo que nos envían una furgoneta para llevar las maletas al hotel) y nos vamos a ver el Alcázar, cuya visita guiada fue muy interesante. Una vez fuera, parte del grupo se va a ver el Acueducto y otra parte vamos a tomar algo. Cenamos en el restaurante “La Taurina” un menú típico segoviano, que nos sirvió un cochinillo exquisito. Nos tomamos un café en la Plaza Mayor y a dormir.

Un jueves completo en el que destacamos la visita al Alcázar y la cena, junto con el Hotel que teniendo en cuenta que es un viaje largo, todos lo cogimos con muchas ganas.

Viernes por la mañana, otro día espléndido que comienza con un buffet muy completo en el que como punto oscuro podríamos poner que el comedor era quizás un poco pequeño lo que dificultaba el servicio. Por lo demás, hotel y alojamiento han superado nuestras expectativas con creces. Llegamos a Boadilla a la Escuela de Perros Guía que es nuestro objetivo principal. La visita dura hora y media y la exposición es realmente buena; en principio vemos las perreras y tenemos ocasión de achuchar a los perrillos recién nacidos y tras una explicación extensa y muy interesante nos hacen una demostración del adiestramiento de un perro guía de un año, que además resulta práctica para quien se anime a lo que se apuntan Ainhoa, Arantxa y Satur.

La escuela tiene aproximadamente 150 perros. Las razas que se emplean para perros guía son el Labrador, el Golden Retriever y el Pastor Alemán; este último en minoría. ya que los dos primeros son tranquilos y adaptables a los cambios y el pastor alemán no lo es tanto. Al mes y medio de nacer, los destetan y los llevan a una familia adoptiva hasta que tienen once meses si son machos edad a la que los castran y hasta tener el segundo celo si son hembras (aunque los celos los pasan en la escuela) edad en la que las esterilizan. La función de estas familias es múltiple:

– Que el perro se acostumbre a los ruidos
– Que el perro se acostumbre a la gente
– Que el perro se acostumbre a supermercados, lugares cerrados, etc
– Que el perro se acostumbre al metro, al bus, al tren, a las escaleras mecánicas, etc.

Cuando acaba el periodo de acogida el perro entra en las perreras, donde hacen grupos de cuatro perros aunque hay comunicación entre las demás perreras. Aquí comienza el adiestramiento que dura aproximadamente seis meses y después la instrucción que consiste en limar lo que se ha aprendido en el adiestramiento.
Una vez de que un perro se adjudica a un usuario, hay quince días de convivencia para adaptarse tanto el perro al usuario como el usuario al perro, así como para aprender los cuidados, la alimentación, etc.
Cuando un perro no sirve para guía por enfermedad , excesivo carácter, etc. se le busca una familia adoptiva para lo cual hay lista de espera al igual que para conseguir un perro guía.

Después de la visita nos vamos a Boadilla a 5 minutos en autobús y directamente al restaurante “Rodado” donde comemos estupendamente. Cogemos el bus para ir a Madrid lo cual nos cuesta un ratito debido principalmente al tráfico típico de Madrid en viernes por la tarde. Llegamos al Hotel AC que está muy bien y sin tiempo para descansar nos vamos al Museo tiflológico de la ONCE de Madrid. Visita muy interesante donde vemos y tocamos esculturas, torres, maquetas, puentes, etc representativos de todo el mundo, así como el museo tiflológico propiamente dicho con antiguos utensilios relacionados con braille, el cupón, la lotería, etc. Vemos también una sala con diverso material realizado por personas invidentes. Posteriormente nos vamos a cenar al restaurante “Cañas y Tapas” y directamente al musical de La Bella y la Bestia. Muy bonito, creo que a la gente le gustó bastante aunque hacía mucho calor. Nada más salir teníamos el autobús para regresar al Hotel..

Un viernes con buen sabor de boca por la visita a la escuela y la visita al museo junto con el musical; lo peor fue que debido al trafico anduvimos un poco apurados para hacer todo el programa. El Hotel estupendo y con minibar gratuito.

Sábado por la mañana, desayunamos tranquilamente con un buffet quizás más sencillo que el de Segovia pero el sitio mucho más amplio y cómodo. A las once partimos hacia Cibeles para realizar turismo guiado desde Cibeles a Colón, es decir, por el Paseo Recoletos.

Recorrido interesante que lo realizamos con otro grupo de la ONCE de Madrid. Comemos en el restaurante “Riazor”, muy correcto y muy bien y nos vamos a recorrer Madrid Medieval y de los Austrias con otra guía. Visita muy amena y bonita que rematamos con una cena en el Gula Gula seguido de un espectáculo de dragg-queens.

En contra, que la cena era buffet pero con buena voluntad y ánimo se acercaron las ensaladas a las mesas y cenamos sin tener que apenas levantarnos. En contra también el ruido y sonido excesivo para algunos del grupo. A favor, un ambiente diferente, una cena diferente y muy rica y unos chicos sensacionales. Entre lo que se ve y lo que uno se puede imaginar… El espectáculo estaba bien hecho y las chic@s tenían su gracia. El punto final lo dio el chófer que nos esperaba a la salida. Intentamos hacer algo de parrandilla pero no lo conseguimos, no era zona de copas, pero como el tiempo era estupendo, nos dimos un paseo.

Un sábado muy turístico y muy bien aprovechado con un remate final diferente y desde luego original.

Domingo por la mañana desayuno y despedida de Madrid. Salimos a las diez, paramos hacia la una a comer y para las tres y media paramos en Vitoria y seguidamente en Beasain, Donostia, Renteria e Irun dando fin a este estupendo viaje.

     

  

Avanzan en una terapia genética que mejora una forma grave de ceguera hereditaria

MADRID, 22 de septiembre del 2008 (EUROPA PRESS)

Una terapia genética en estudio ofrece una importante mejora en la visión nocturna y diurna en pacientes con una grave enfermedad hereditaria que provoca ceguera, según un estudio de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (Estados Unidos) que se publica esta semana en la edición digital de la revista ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’ (PNAS).

Según los investigadores, esta terapia ayuda a corregir el ciclo retinoide, que regenera las moléculas de vitamina A esenciales para convertir la luz en señales neurales en la retina. Las mutaciones en un componente clave de este ciclo, el gen RPE65, causan una forma grave de ceguera heredada conocida como amaurosis congénita de Leber (LCA).

Los científicos señalan que la terapia genética que reemplaza a RPE65 restablece la visión en animales con la enfermedad y los ensayos clínicos iniciales en humanos indican que el tratamiento es seguro y que podría mejorar ligeramente la visión.

Para evaluar el beneficio completo de la terapia con el gen RPE65, los investigadores inyectaron el tratamiento en uno de los ojos de tres jóvenes adultos con el trastorno. A los 30 días posteriores al tratamiento, los tres pacientes mostraron una mejora significativa de la visión en el ojo tratado.

Los investigadores, dirigidos por Artur Cideciyan, sugieren que la intervención podría aumentar el funcionamiento de los conos, las moléculas responsables del color y la visión diurna, hasta en 50 veces, y de los bastones, responsables de la visión nocturna, hasta 63.000 veces.

Los autores apuntan, sin embargo, que los pacientes mostraron una adaptación anormalmente lenta a la oscuridad. Sugieren que la terapia genética, aunque imperfecta, ofrece una importante mejora en la visión nocturna y diurna en pacientes con la enfermedad.

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Catedrática Roser González Duarte: Principales Avances en la Genética y la Terapia de la Retinosis Pigmentaria después de más de 20 años de estudio

Roser González Duarte, 6 de septiembre 2008

El pasado sábado 6 de septiembre la Catedrática Roser González Duarte impartió en BEGISARE la conferencia “Principales Avances en la Genética y la Terapia de la Retinosis Pigmentaria después de más de 20 años de estudio”.

Roser nos explicó tanto los grandes avances en genética que ha habido a lo largo de estos años, como la importancia de hacerse el estudio genético para poder determinar el gen causante de la enfermedad. De esta forma se conseguirá un diagnóstico más preciso, un pronóstico de evolución de la enfermedad y el acceso a terapias eficaces cuando éstas estén disponibles.

La conferencia duró alrededor de hora y media y hubo un turno de preguntas muy interesante. Todos los asistentes quedaron encantados de la claridad con la que Roser supo trasmitir información tan compleja y científica.

Tras la exposición hubo un pequeño lunch que permitió conocer de manera más próxima a Roser. Después celebramos un almuerzo en un restaurante cercano que nos dio la posibilidad de intercambiar impresiones.

 

Estamos a las puertas de una terapia de la retinosis pigmentaria

Roser González-Duarte, 05/09/2008

¿Se conocen todos los genes que dan lugar a la retinosis pigmentaria?

En los últimos 20 años hemos avanzado en el descubrimiento de los genes que causan esta patología. Hoy conocemos 40 genes que pueden estar detrás de ella. Pero todavía resta un número importante por identificar, porque entre las familias con esta enfermedad que son objeto de nuestro estudio quedan un 40% de casos por conocer. Esto dificulta el diagnóstico, ya que un análisis manual es inviable y hay que pasar al estudio más complejo y automatizado diseñado para definir estos 40 genes de una vez. Nos hemos dedicado a esas estrategias para diagnosticar la retinosis pigmentaria.

¿Estamos al final del camino del análisis de las causas?

Más bien a mitad. En estos últimos años se están desarrollando terapias génicas y celulares, pero el hecho de que la patología pueda ser causada por factores distintos, también condiciona la terapia génica. Que falle uno u otro gen significa que en la retina ocurre algo distinto, lo que determina qué terapia aplicar.

Hace casi dos años se realizó en Gipuzkoa la primera selección embrionaria de sexo para evitar que una pareja tuviese hijos que desarrollaran la retinosis. ¿Esa acción preventiva es la solución?

Sólo se puede hacer en caso de que conozcamos el gen responsable de la patología en esa familia concreta. En este caso, era relativamente fácil, porque la enfermedad se debía a un gen situado en el cromosoma X. Por lo tanto, si el descendiente era mujer no iba a padecer la enfermedad pero sí iba a ser portadora. Si era un varón, como la enfermedad venía de la línea materna, seguro que iba a manifestarla. En otros casos es más difícil. Además, a nivel metodológico es complejo, laborioso y costoso, así como molesto para el paciente.

¿Qué situación se les plantea a quienes tengan esta enfermedad?

En general, las soluciones se centran a nivel de diagnóstico. Es decir, se trata de que cada familia sepa cuál es el gen que les está creando la patología. Esto permite, por un lado, hacer el diagnóstico de miembros que no manifiestan la enfermedad. Por otro, cada vez sabemos más la relación que hay entre el defecto genético y el pronóstico clínico. Esto le ayuda al paciente a establecer su plan de vida. En terapia, estamos a las puertas de comenzar con ella. Aún hoy, en España no se aplica ninguna. En fase clínica, sólo se hacen en Estados Unidos y Reino Unido.

¿Cuál va a ser la terapia del futuro?

Se centrará en tres campos. En la terapia génica, se tratará de sustituir el gen defectuoso. En la terapia celular, se intentará introducir células embrionarias en la retina para tratar de dar la vuelta a la deficiencia existente. En último lugar, se está ensayando con microchips que hagan la función de la retina, conectando la captación de la luz con la región del cerebro que elabora la imagen. En el primero y en el tercero es donde más se ha avanzado.

¿La retinosis será una enfermedad curable algún día?

La gente joven mantiene la esperanza de llegar a tiempo a una terapia. En un periodo relativamente próximo habrá distintas soluciones, pero resta saber si todo el mundo tendrá opción de beneficiarse de ellas. En cuanto a los mayores, es más difícil, porque cuando la retina pierde la mayor parte de las células funcionales, es muy complicado actuar. Hay que mantener la esperanza y creer en la ciencia, que en este caso es la única que puede arrojar luz y intentar frenar la enfermedad.

URL: www.noticiasdegipuzkoa.com/ediciones/2008/09/05/sociedad/gipuzkoa/d05gip12.1236724.php

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Llegan los ojos biónicos

FERMÍN APEZTEGUÍA, Diario Vasco, 05/05/2008

Dos pacientes británicos que participan en un programa experimental han recuperado la visión gracias al implante de dos ojos biónicos, aún en desarrollo. Dos pequeñas cámaras de televisión, minúsculas, pero debidamente conectadas con su cerebro, les permiten ver de manera parcial a sus seres queridos, algo que es la principal aspiración de las personas invidentes. De momento, sólo serán capaces de reconocer sus rostros. Los científicos que trabajan en el proyecto -un equipo formado por investigadores europeos y norteamericanos- confían, sin embargo, en que en el plazo de «cuatro o cinco años», los pacientes seleccionados lleguen a disfrutar de una visión prácticamente normal.

Los primeros pasos para la consecución de este objetivo se dieron la semana pasada en un hospital londinense especializado en cirugía de la visión, el Moorfields Eye Hospital. Los seleccionados para la intervención resultaron ser dos británicos que fueron perdiendo la vista como consecuencia de una enfermedad hereditaria llamada retinitis pigmentosa. Quienes la padecen, unas 100.000 personas en el mundo, serán quienes se beneficien de los avances que se están dando en este campo de la biotecnología.

Las dos personas elegidas se habían quedado ya ciegas. La operación que se les practicó consistió en colocarles sendos implantes, uno en cada ojo, equipados con una cámara de vídeo y un transmisor montados sobre un par de cristales, que actúan como unas gafas. El dispositivo está conectado a una retina artificial capaz de aprovechar el nervio óptico humano para transmitir imágenes al cerebro.

Ven luces y sombras

«Los implantes se colocaron de modo satisfactorio en ambos pacientes, que se recuperan satisfactoriamente», dijo el cirujano ocular Lyndon Da Cruz, que dirigió las operaciones. Antes no veían nada y ahora han recuperado un nivel de «visión básico, rudimentario», gracias a esa pequeña cámara que hace que el ojo se mueva hacia el punto donde se dirige. Distinguen el movimiento, luces, sombras; es el comienzo de un largo proyecto bautizado con el nombre de Argus II. «Me parece excitante», consideró Da Cruz.

Pacientes norteamericanos ya habían sido sometidos a intervenciones de este tipo con implantes de 16 electrodos. Cada uno ilumina un punto. En Reino Unido se han colocado implantes de 60 y se quiere llegar a los 1.000 electrodos, según dicen los investigadores de California. En sólo unos años, cuatro o cinco, se sabrá más.

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Tratamientos presentes y futuros para enfermedades degenerativas de retina

Gerald J. Chader, original en inglés, abstract del Congreso Mundial RI 2008

Cada vez se sabe más y más sobre los factores básicos genéticos que influyen en la Retinosis Pigmentaria (RP) y en la Degeneración Macular Asociada a la edad (DMAE), así como sobre los mecanismos biológicos que llevan a la degeneración de los fotorreceptores. Por ejemplo, se estima que aproximadamente la mitad de las mutaciones genéticas que llevan a RP son conocidas, así como la mayoría de las mutaciones de gen que provocan DMAE. Gracias a esta información genética y conocimiento de los mecanismos básicos de la muerte de las células fotorreceptoras, se han diseñado estrategias para retrasar la pérdida de visión o incluso restaurar la visión. En algunos casos, se puede usar el mismo tratamiento para RP y DMAE seca.

Se están llevando a cabo o planeando ensayos clínicos tanto para la DMAE como para RP – incluyendo distrofias de retina raras tales como Stargardt o Síndrome de Usher. Las estrategias generales implican:

1. Terapia génica
La terapia génica ha mostrado un gran éxito (eficacia y seguridad) en modelos de animales de distrofias de retina. Los ensayos clínicos ya se están llevando a cabo para una forma específica de Amaurosis Congénita de Leber. Se están planeando diversos ensayos para otras formas de RP incluyen enfermedades de Usher y Stargardt.

2. Terapia farmacológica
Está en progreso un ensayo clínico (Neurotech Co.) que usa una aproximación farmacéutica terapéutica. En este caso, un factor neurotrófico (CNTF) se proporciona a la retina usando una pequeña capsula implantada en el ojo para ralentizar la degeneración de los fotorreceptores. Se ha completado con éxito la fase I de este ensayo y están en proceso los ensayos de fase 2 para RP y DMAE.

3. Trasplante de fotorreceptores / células madre
Se está llevando a cabo un ensayo de trasplante de fotorreceptores pero todavía no se han obtenido muchos resultados satisfactorios. Por otro lado, el trasplante de células madre ofrece una gran esperanza para tratamientos futuros de tanto la RP como la DMAE.

4. Nutrición
Se están desarrollando diversas estrategias nutricionales basadas en el hecho de que parece que ocurre un daño oxidativo severo en la retina de personas con distrofias de retina. Se ha mostrado que los antioxidantes han ralentizado de forma remarcable la muerte de células fotorreceptoras en modelos animales de RP y se está llevando a cabo un ensayo clínico en España usando un grupo especial de antioxidantes (RetinaComplex).

5. Aparatos Protésicos Retinianos
En los casos en los que todos los fotorreceptores han muerto, la prótesis eléctrica de retina podría reinstaurar la visión funcional. Los resultados de diferentes diseños de prótesis de diversos grupos en el mundo son alentadores. Existen nuevos ensayos clínicos en humanos sobre aparatos protésicos que podrían ser útiles tanto para pacientes de RP como para los de DMAE.

Para DMAE húmeda, se están empleando estrategias farmacéuticas para parar y posiblemente reinvertir el daño debido a la neovascularización coroidal. Las inyecciones de Lucentis, por ejemplo, son efectivas en la ralentización del proceso de la DMAE húmeda. Para la DMAE seca, se están usando diferentes métodos para desacelerar la muerte celular de los fotorreceptores. Ya está en uso el suplemento antioxidante del estudio sobre la enfermedad ocular asociada a la edad (AREDS). Un nuevo ensayo, AREDS2, probará la eficacia de los carotenoides luteína y "zeathanthin” en ralentizar la progresión de la DMAE.

Resumiendo, hoy en día se sabe mucho sobre las degeneraciones de retina heredadas. Específicamente, se sabe suficiente para demostrar prueba de principio científica en animales con distrofias retinianas diciendo que dichas intervenciones son tanto eficaces como seguras. Basado en esto, se están llevando a cabo ensayos clínicos, cuyo número aumentará en los próximos años.

URL: http://www.retina.fi/congress/en/index.php

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Ensayos clínicos en Fase II/III del NT-501 de Neurotech para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria

Extractos de notas de prensa y explicación de producto NT-501 publicados por Neurotech

Neurotech Pharmaceuticals, Inc., una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de innovadores productos terapéuticos para el mantenimiento de la vista en enfermedades crónicas de retina, está llevando a cabo los Ensayos Fase II/III sobre el NT-501, el producto líder de la compañía de Tecnología de Células Encapsuladas (ECT) para el tratamiento de la pérdida de visión asociada a la Retinosis Pigmentaria. Estos ensayos son parte de las serie de estudios clínicos RENOIR de la compañía. Un ensayo incluye pacientes en una etapa temprana de la enfermedad, mientras que el otro a pacientes en un estadio más avanzado de la misma.

El NT-501 es un implante intraocular polímero que contiene células humanas epiteliales de retina modificadas genéticamente para secretar el Factor Neurotrófico Ciliar (CNTF). El implante está diseñado para liberar continuamente CNTF directamente a la parte posterior del ojo durante periodos prolongados de tiempo. La compañía cree que el CNTF activa los fotorreceptores de la retina moribundos y los protege de la degeneración. Los ensayos en Fase II/III son estudios aleatorios, doblemente enmascarados, con rango de dosis de placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del implante CNTF y se están llevando a cabo en 14 lugares diferentes de EEUU.

Estudio en Fase II/III en etapas tempranas de Retinosis Pigmentaria

Este estudio aleatorio, multicentro, doblemente enmascarado, con control placebo está evaluando el NT-501 en 60 personas en etapas tempranas de RP. Cada sujeto recibe o bien una dosis alta o una baja del implante NT-501 en uno de sus ojos y un tratamiento placebo en el otro. La sensibilidad del campo visual es el objetivo de eficacia primario de este estudio.

Estudio en Fase II/III en etapas avanzadas de Retinosis Pigmentaria

Este estudio aleatorio, multicentro, doblemente enmascarado, con control de placebo evalúa el NT-501 en 60 pacientes en etapas avanzadas de RP. Cada sujeto recibe bien una dosis alta o una baja del implante de NT-501 en un ojo y un tratamiento placebo en el otro. La agudeza visual es el objetivo de eficacia primario en este estudio.

Estudios Preclínicos

Los estudios de prueba de concepto llevados a cabo por Neurotech establecieron la utilidad para el ojo de la terapia de células encapsuladas probando la entrega basada en células del CNTF a la retina en diferentes modelos in vivo de degeneración de retina. Estos estudios probaron que la entrega de CNTF a través de secreción celular proporcionaba una protección importante sin ninguna complicación.

En colaboración con la Universidad de Cornell y la Fundación Fighting Blindness, fue probada la eficacia de las células que segregan CNTF en un modelo mutante canino (rcd1) para degeneración retiniana. Se implantaron prototipos ECT en uno de los ojos de cada perro afecto. El otro ojo no se trató. Después de varias semanas del implante de los aparatos, se consiguió una importante protección de los fotorreceptores, sin que hubiera complicaciones serias relacionadas con el procedimiento quirúrgico o con el CNTF. Este estudio demostró que la entrega de CNTF por medio de ECT era efectiva y segura en el modelo animal y que tenía el potencial para ser adaptada para el tratamiento de desórdenes oftalmológicos humanos.

Estudios Clínicos

El estudio clínico en Fase I del NT-501 para el tratamiento de la degeneración de retina asociada a la RP fue completado a principios del 2006. El objetivo primario de este estudio era investigar sobre la seguridad de los implantes NT-501 diseñados para secretar 2 niveles de dosis de CNTF durante un periodo de 6 meses de implantación en 10 casos de pacientes de etapas avanzadas de RP. Los resultados confirmaron que el CNTF puede enviarse con seguridad a la cavidad vítrea de los ojos de pacientes con RP y que todos los pacientes toleraron bien el aparato ECT. La agudeza visual mostró tendencias de mejoría pero variable según el estado basal, mientras que el brazo de control de la agudeza visual se mantuvo esencialmente sin cambios.

URL: www.neurotechusa.com

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Resultados Positivos de los Primeros Ensayos Clínicos en Humanos para LCA/RPE65

Original publicado en inglés en la web de Retina International

<div>En la Reunión Anual en ARVO, se publicaron dos éxitos principales de la investigación, ambos muestran resultados positivos en los primeros ensayos clínicos para terapias génica en enfermedades degenerativas de la retina que causan ceguera en niños.

Los resultados de los grupos de investigación del Prof. Jean Bennett de EEUU y del Prof. Robin Ali de Gran Bretaña se publicarán simultáneamente en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra (New England Journal of Medicine). Ambos grupos informaron de que se demostró que el tratamiento era seguro y que llevó a algunas mejorías en la visión. Sin embargo, éste es un primer tratamiento experimental y todavía no está disponible para pacientes.

Estos resultados representan un gran paso hacia el tratamiento de las enfermedades hereditarias de retina.
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URL: www.retina-international.org/index.php?menuid=43

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Neurotech emprende la Fase II/III del ensayo clínico para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria usando un implante de ECT

Texto original en inglés extraido de la web Retina International

La terapia de células encapsuladas (ECT) se refiere a la inserción de un pequeño aparato que contiene células de retina que secretan una proteína llamada factor neurotrófico ciliar (CNTF) en el ojo. Se espera que la proteína “rescate” a los fotorreceptores y reduzca la pérdida de visión en pacientes con Retinosis Pigmentaria (RP), Síndrome de Usher tipo II y III y coroideremia.

Ha comenzado la inscripción para la Fase II/III del estudio clínico para comprobar la efectividad del ECT y su seguridad, controlar los efectos secundarios, compararlo con los tratamientos usados comúnmente, y recoger información que permitirá usar el tratamiento de una forma segura. La empresa farmacéutica Neurotech está llevando a cabo ensayos clínicos en 14 lugares diferentes de EEUU.

W. Tao, Neurotech USA, Inc, Rhode Island, EEUU

URL: www.retina-international.org/index.php?menuid=43

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