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Terapia con células madre para la pérdida de la visión: ¿Funcionará para ti?

23 de marzo de 2018 por la Dra. Mary Sunderland

En 2015, después de una oleada de titulares sobre avances de ensayos con células madre en los medios, escribí esta historia para responder a una de las preguntas que más frecuentemente recibimos sobre las terapias con células madre para la ceguera y la pérdida de la visión: ¿funcionarán para usted y para su enfermedad ocular?

El 19 de marzo de 2018, se publicaron los resultados de un innovador ensayo clínico con células madre para personas con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en la respetada revista biomédica Nature Biotechnology. Escribimos una historia sobre este último desarrollo en la web de FFB. Ahora, estamos recibiendo muchas preguntas sobre lo que significa este avance para las personas que viven con ceguera y para quienes se ven afectados por una variedad de diferentes enfermedades oculares que causan ceguera.

En respuesta a estas preguntas, estoy actualizando esta historia, que escribí después de que se iniciara el primer ensayo clínico de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para DMAE en el Instituto RIKEN en Japón. ¿Qué es una iPSC? Sigue leyendo para descubrir la respuesta y por qué es importante.

Esta historia está diseñada para ayudarte a encontrar una respuesta a la pregunta: ¿funcionará una terapia de células madre para mí? Para obtener una respuesta, te sugerimos que prestes atención a tres puntos clave cuando leas nuevas historias sobre descubrimientos sobre células madre o ensayos clínicos:

  • 1. El tipo de células madre es importante (células madre embrionarias, células progenitoras, etc.)
  • 2. El tipo de células oculares es importante (células “RPE”, célula fotorreceptora, etc.).
  • 3. El tipo de ensayo clínico es importante (Fase 1, Fase 2, aleatorizado, etc.).

• 1. El tipo de células madre es importante

Hay muchos tipos diferentes de células madre, incluidas las células madre embrionarias, las células madre neurales, las células madre sanguíneas, las células madre de la piel, las células madre oculares, las células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) – y la lista continúa. Es importante destacar que estos diferentes tipos de células madre pueden hacer cosas diferentes, por lo que es importa si un nuevo ensayo clínico involucra células madre embrionarias o células madre neurales. Es Importante porque las células madre embrionarias tienen la capacidad de producir todos los diferentes tipos de células que se necesitan para formar un cuerpo humano. Por el contrario, las células madre neurales solo pueden generar células cerebrales. Debido a que estas células tienen diferentes propiedades, existen diferentes preocupaciones sobre su seguridad. Por ejemplo, algunas personas están preocupadas sobre el uso de células madre embrionarias (CME) con fines terapéuticos porque tienen el potencial de producir el tipo de célula equivocado en el lugar equivocado. Una de las principales diferencias entre el ensayo clínico sobre DMAE en el Instituto RIKEN en Japón y el ensayo sobre DMAE en Moorfields Eye Hospital en Londres, es que el ensayo RIKEN utilizó células madre inducidas pluripotenciales iPSCs, que se derivan de la propia piel del paciente y por lo tanto no requieren ningún tratamiento inmunosupresor después del trasplante. Por el contrario, el ensayo de Moorfields utilizó un parche de células generadas a partir de células madre embrionarias. Como resultado, los pacientes que participaron tuvieron que tomar medicamentos para evitar que su sistema inmunitario rechazara las células extrañas.
Anteriormente, también escribimos una historia para explicar el ensayo clínico de células progenitoras retinianas de JCyte para la retinosis Pigmentaria (RP) con más detalle. En esa historia describimos la diferencia entre las células madre y las células progenitoras de la retina. Esta distinción es importante porque el ensayo no pretende regenerar el tejido perdido, que es una suposición que muchas personas suelen hacer cuando piensan en células madre. En el ensayo se inyectó una suspensión de células progenitoras de la retina en el vítreo del ojo para que estas células pudieran tener un efecto protector. Desde que publicamos esta historia por primera vez, el equipo que está ejecutando esta prueba en JCyte ha completado con éxito su prueba de Fase 1, que fue diseñada para probar la seguridad, y ha avanzado hacia una prueba de Fase 2, diseñada para probar si este nuevo enfoque funciona (para más información sobre los diferentes ensayos clínicos, sigan leyendo “Fases”).

• 2. El tipo de células oculares es importante

Las células madre pueden crear varios tipos diferentes de células oculares. Por ejemplo, el último ensayo que ha provocado tanto titulares, implica el trasplante de un tipo de células oculares llamadas células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) para tratar la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE). Todos los ensayos clínicos en curso actualmente para la pérdida de visión involucran células RPE, o células progenitoras de la retina (descritas en la sección anterior). Las células RPE del ojo no son las células sensibles a la luz, son las células de apoyo. Los ensayos sobre células madre para DMAE pretenden reemplazar las células RPE en personas con DMAE húmeda que hayan experimentado recientemente una pérdida de visión rápida, con el único objetivo de reemplazar las células RPE dañadas y, como resultado, restaurar la visión perdida antes de que los fotorreceptores se dañen demasiado. Si esto funciona, sería un gran avance y podría cambiar la vida de las personas que diagnosticadas de DMAE. Este enfoque tiene el potencial de salvar la visión perdida antes de que sea irreversible.

Desafortunadamente, el trasplante de células RPE por sí solo no podrá restaurar la visión a las personas que actualmente viven con baja visión o que son completamente ciegas como resultado de una enfermedad hereditaria de la retina, como la Retinosis Pigmentaria , que ha dañado sus células fotorreceptoras, las células sensibles a la luz del ojo.

Para muchas personas, la única forma de restaurar la visión con células madre sería reemplazar los fotorreceptores dañados.
Hay dos tipos diferentes de fotorreceptores: conos y bastones. Se necesitan conos para una visión central de alta agudeza y se necesitan bastones para situaciones de baja luminosidad y para la visión periférica. En todo el mundo, los científicos están tratando de usar células madre para producir bastones y conos. ¡¡No es facil!! Los fotorreceptores son células más complicadas que las células del epitelio pigmentario. Afortunadamente, los científicos de todo el mundo, incluidos los científicos financiados por FFB, han logrado un progreso sorprendente.

En resumen, si está ciego o pierde la visión porque su enfermedad está dañando sus fotorreceptores, entonces debe estar atento a la investigación y ensayos clínicos sobre fotorreceptores, no solo células madre (porque a menudo estos titulares sobre células madre se refieren a células RPE y no fotorreceptores).

• 3. El tipo de ensayo clínico es importante

Hay muchos tipos diferentes de ensayos clínicos. En un ensayo clínico, los participantes reciben algún tipo de intervención (como medicamentos o células madre trasplantadas). Los ensayos clínicos implican dividir a los participantes en grupos para que la nueva intervención se pueda comparar con una alternativa, que puede ser un tratamiento existente o un placebo. El objetivo principal de un ensayo clínico es determinar si la nueva intervención es segura y efectiva. Se usa la palabra intervención en lugar de la palabra tratamiento para ayudar a las personas a recordar que el medicamento y / o la cirugía que el participante está recibiendo no es un tratamiento establecido. Un ensayo clínico no es un tratamiento; más bien es un experimento. No es sorprendente, sin embargo, que muchos participantes tengan muchas esperanzas de que un ensayo clínico los beneficie. Esta última prueba para tratar la DMAE húmeda es un ensayo clínico de Fase 1, lo que significa que evaluó la seguridad de este nuevo enfoque y también midió si había algún beneficio para el paciente. Una cosa importante que se debe recordar acerca de los ensayos clínicos es que nunca debe costar dinero participar. Se estaría participando en una investigación y esto se debe comunicar claramente.

Lea el FFB’s: Todo lo que necesita saber sobre recursos de ensayos clínicos para obtener más información.

¿Este nuevo tratamiento con células madre funcionará para ti? Sólo el tiempo lo dirá. En Foundation Fighting Blindness tenemos muchas esperanzas sobre el futuro de la terapia con células madre para tratar la pérdida de visión. Esta es la razón por la cual, gracias a los donantes de FFB, seguimos financiando investigaciones prometedoras sobre células madre. Y con cada nuevo avance, nuestra confianza en el futuro de los tratamientos basados en células madre para la pérdida de visión se fortalece. Pero también sabemos que llevará tiempo, esfuerzo y trabajo en equipo traducir de manera segura y apropiada la ciencia en terapias nuevas y accesibles.

¿Qué puedes hacer mientras esperas? Inscríbete en el Registro de pacientes de Foundation Fighting Blindness, que es una

herramienta diseñada para conectar a personas que viven con enfermedades retinianas hereditarias (IRD) con los ensayos clínicos. También puedes planear asistir a las sesiones educativas de FFB, Vision Quest, donde puedes preguntar a los científicos qué sucederá en el futuro. Y puedes ayudarnos a crear conciencia sobre la importancia de la investigación en la visión y la necesidad de nuevas terapias para salvar la vista. Sabemos que la investigación es una inversión a largo plazo, pero va a cambiar el futuro.

Traducido por Retina Bizkaia Begisare

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