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Aprendiendo sobre el nuevo ensayo clínico para la retinosis pigmentaria basado en células madre

 

Por la doctora Mary Sunderland

18 de agosto 2015 – El 12 de agosto la Universidad de California (UC), Irvine hizo un anuncio muy emocionante: “comienza el primer ensayo clínico de retinosis pigmentaria basado en células madre!” Dirigido por el Dr. Henry Klassen, de Gavin Herbert Eye Institute de la Universidad de California Irvine y el Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center, la noticia cuenta cómo la fase I / II del ensayo clínico evaluará la seguridad de la inyección de células progenitoras de la retina en la cavidad vítrea de pacientes con retinosis pigmentaria en etapa avanzada (RP). Además de evaluar la seguridad de la inyección de estas células, el ensayo permite determinar si trasplantadas tienen la capacidad de proteger los conos de la muerte. Si tiene éxito, el principal beneficio para las personas que viven con RP sería preservar los conos y, como consecuencia, el mantenimiento de su visión central y agudeza visual. Esto cambiaría la vida de las personas que se enfrentan a la ceguera inminente y que solo quieren proteger su visión restante. En total, 16 personas recibirán una inyección y serán supervisadas durante un año.

Cuando compartí esta noticia a través de Facebook y Twitter, hubo una enorme respuesta por parte de nuestra comunidad. Por supuesto, todos estamos entusiasmados con los nuevos ensayos clínicos … pero, en mi calidad de Director de Investigación y Educación de la Fundación Lucha contra la Ceguera, también quiero aclarar dos detalles importantes que pueden no ser evidentes.

  1. 1. Las células progenitoras de la retina no son células madre

Aunque esta conclusión se puede extraer de la historia, es algo confuso que el titular describa el ensayo como “basado en células madre.” Hay mucho entusiasmo sobre el potencial de las células madre para generar nuevos tipos de tratamientos para una variedad de enfermedades . Esto se debe principalmente a las células madre tienen dos cualidades muy especiales: 1) las células madre pueden hacer más células madre, y 2) las células madre pueden hacer diferentes tipos de células especializadas (como fotorreceptores de la retina). Científicos de todo el mundo están tratando de aprovechar la capacidad de manipular estas dos propiedades. De hecho, la capacidad de controlar totalmente las células madre sería una especie de santo grial médico La cosa es que todavía no estamos allí … pero ha habido algunos desarrollos muy interesantes, como estos:

.- Trabajo de trasplante de fotorreceptores derivados de células madre y restauración de la visión en ratones financiados por la fundación Dr. Derek van der Kooy.

.- Descubrimiento sobre cómo y cuándo se desarrollan los fotorreceptores financiado por Fundación del Dr. Michel Cayouette.

.- Resultados positivos de Advanced Cell Technologies con el trasplante de células epiteliales pigmentadas de la retina derivadas de células madre, en un ensayo clínico para las personas con Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad.

.- Empezando el primer ensayo clínico con células epiteliales pigmentadas de la retina derivadas de células madre pluripotentes inducidas para tratar la degeneración macular asociada a la edad.

Para una descripción completa de las células progenitoras de la retina que se están utilizando en el ensayo, puede ampliar la información en el sitio web de jCyte Inc., que es una empresa que fue fundada por el Dr. Klassen y sus colaboradores.

  1. Este ensayo clínico no pretende regenerar o reemplazar las células perdidas

Tuve la suerte de asistir a una charla del Dr. Klassen a principios de este año, cuando estaba de visita en Toronto. Fue increíblemente interesante e inspirador aprender sobre su trayectoria personal en la ciencia médica. Describió los planes para su próximo ensayo, posible gracias a la financiación del Instituto de California de Medicina Regenerativa (CIRM). Aunque la charla a la que asistí no se grabó, afortunadamente pronunció un discurso similar para CIRM que se puede ver aquí. En la charla, el Dr. Klassen ofrece una descripción clara de lo que está sucediendo en este ensayo. Durante el turno de preguntas y respuestas, se describe cómo las células progenitoras de la retina inyectadas liberan algún tipo de sustancia protectora que tiene la capacidad para rescatar conos (antes de que mueran completamente). Él explica cómo se dio cuenta de este efecto durante la investigación que tenía por objetivo regenerar las células perdidas y pensó – ¡esto es algo que podría ayudar a la gente ya! Con esa evidencia, su investigación sobre regeneración dio un giro para centrarse en el estudio del efecto protector que estas células progenitoras de la retina tienen sobre los conos.

Ésta es una línea importante que debemos seguir, ya que llama la atención sobre todas las piezas que deben unirse para conseguir un ensayo clínico! Es también un recordatorio dónde encontrar los detalles, sobre todo si está considerando la inscripción en un ensayo clínico. Felicitaciones al Dr Klassen y su equipo. Estamos pendientes de las actualizaciones, y ¡le deseamos mucho éxito!

http://ffb.ca/research/research_news/RetinalProgenitorRPTrial.html

Traducción: Retinosis Gipuzkoa Begisare

Nota: En la fuente original existen links que amplían la información que aparece en la noticia.

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