Avances esperanzadores para la enfermedad de Stargardt

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Resultados positivos del ensayo STARLIGHT con la terapia MCO-010

14 de agosto de 2025 – La empresa biotecnológica Nanoscope Therapeutics ha publicado en la revista eClinical Medicine los resultados del ensayo clínico STARLIGHT de fase 2, que evalúa la terapia MCO-010 en personas con enfermedad de Stargardt.

Esta terapia optogenética se administra mediante una única inyección en el ojo y actúa independientemente del gen o mutación afectado, lo que significa que podría beneficiar a personas con diferentes variantes genéticas de la enfermedad, sin necesidad de pruebas genéticas previas.

Resultados destacados

  • Participaron seis personas con pérdida visual severa por enfermedad de Stargardt.
  • En el grupo con atrofia confinada a la mácula, la agudeza visual mejoró una media de 12 letras ETDRS sin ayudas y 32 letras con ayudas visuales portátiles, tras 48 semanas de seguimiento.
  • No se registraron efectos adversos graves.
  • Algunas personas notaron mejoría visual ya a las 4 semanas.

¿Por qué es importante?

Actualmente no existe un tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt, que provoca pérdida progresiva de visión central y afecta a más de 40.000 personas solo en EE. UU. Los resultados de STARLIGHT son los primeros que demuestran mejoría visual en esta patología.

Próximos pasos

Nanoscope planea iniciar a finales de 2025 un ensayo de fase 3 llamado STARGAZE, con un mayor número de participantes, para confirmar la seguridad y eficacia de MCO-010 y avanzar hacia su posible aprobación.

En Retina Euskadi Begisare seguimos de cerca estos avances científicos, que representan nuevas esperanzas para las personas y familias afectadas por distrofias hereditarias de la retina.

FUENTE: https://nanostherapeutics.com/2025/08/14/nanoscope-therapeutics-announces-publication-of-starlight-phase-2-study-evaluating-mco-010-gene-agnostic-therapy-in-patients-with-stargardt-disease/

4 respuestas a «Avances esperanzadores para la enfermedad de Stargardt»

Este artículo es muy esperanzador. La terapia MCO-010 podría ser una solución real para pacientes con enfermedad de Stargardt, independientemente de su genética. Los resultados del ensayo STARLIGHT son prometedores y demuestran una mejora visual significativa. ¡Son muchas ganas de los resultados del ensayo STARGAZE!zorse
nyt games

Muy emocionado por estos resultados del ensayo STARLIGHT. La terapia MCO-010 muestra una mejora visual significativa y sin efectos graves es una gran noticia. Espero que el ensayo de fase 3 confirme estos avances y ofrezca una luz de esperanza para muchas personas afectadas. ¡Un paso adelante importante!

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