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Breve resumen de los ensayos clínicos actuales para la Enfermedad de Stargardt

 

25 de noviembre de 2020

Revisamos los datos que a fecha de hoy se pueden encontrar sobre ensayos clínicos para la Enfermedad de Stargardt en www.clinicaltrials.gov  y vemos que:

  • Hay 35 ensayos publicados
  • 17 están completos
  • 3 tienen publicados resultados
  • 9 están reclutando pacientes
  • 4 sin reclutar pacientes

Las terapias que se están evaluando son:

  • Fármacos para tratamiento oral
  • Terapias de sustitución con células madre
  • Terapia génica
  • Suplementación alimentaria

Las moléculas que se investigan son:

  • Emixuxtat
  • STG-001
  • ALK-001
  • Zimura
  • 4 Metil pirezol
  • SAR422459
  • MA09-hesc
  • Células madre de medula ósea
  • Omega-3, Azafrán, DHA

 

En las próximas líneas describimos, de forma breve, los estudios cuyos resultados han sido publicados.

Una historia natural de la progresión de la enfermedad de Stargardt : estudios retrospectivos y prospectivos (ProgSTAR) 16/01/2016

https://doi.org/10.1016/j.ophtha.2015.12.009

El objetivo del estudio era valorar la evolución de la enfermedad en pacientes diagnosticados de Enfermedad de Stargardt, con mutaciones en ABCA4.  El estudio incluyo 365 pacientes con edades iguales o superiores a los 6 años. El estudio recogía tanto cohortes retrospectivas como prospectivas. En el grupo  retrospectivo se valoraba la evolución de la enfermedad desde el momento del diagnostico hasta el momento de inicio del estudio, valorándose la evolución en función de informes clínicos, aportando informes médicos correspondientes a entre 2 y 4 visitas médicas, un seguimiento mínimo de 2 años y que al menos tuvieran alguna prueba de tipo OCT, microperimetría o autofluorescencia. En el estudio prospectivo (el paciente es valorado a partir del momento en el que se le incluye en el estudio), los pacientes elegibles fueron examinados al inicio del estudio utilizando un protocolo estándar, con visitas de seguimiento cada 6 meses durante  2 años.

Principales medidas

Estudio multicéntrico para determinar la progresión de STGD1 en 2 grandes cohortes internacionales retrospectivas y prospectivas. Se presentan las características iniciales detalladas de ambas cohortes

Resultados

En el estudio retrospectivo, se inscribieron 251 pacientes (458 ojos); el seguimiento medio ± desviación estándar fue de 3,9 ± 1,6 años (teniendo en cuenta que había pacientes con seguimientos de 2 años y otros de 5 años, estos datos indican la amplia variación entre el número de años de seguimientos que cada paciente tenia de su patología por parte de su oftalmólogo). Al inicio del estudio, el 36% tenía una pérdida de AV leve o nula y el 47% de los ojos del estudio tenían áreas de autofluorescencia disminuidas con un área de lesión promedio de 2,5 ± 2,9 mm 2 (rango, 0,02-16,03 mm 2 ), lo que indica una gran variabilidad en el tamaño de la lesión entre unos pacientes y otros. Doscientos cincuenta y nueve pacientes (489 ojos) se inscribieron en el estudio prospectivo. Al inicio del estudio, el 20% tenía una pérdida de AV leve o nula y el 64% tenía áreas de autofluorescencia disminuida con un área de lesión promedio de 4,0 ± 4,4 mm 2 (rango, 0,03–24,24 mm 2 ). La sensibilidad retiniana media con MP fue de 10,8 ± 5,0 dB.

Estudio de fase I / IIA de SAR422459 en participantes con degeneración macular de Stargardt

Investigative Ophthalmology & Visual Science June 2017, Vol.58, 3385. doi:

En la publicación referente a este trabajo se presentan  los resultados de un año de seguimiento en seguridad, agudeza y campo visuales de un ensayo de terapia génica que investiga el SAR422459 en pacientes adultos con SMD (degeneración macular de Stargardt) con mutaciones patógenas bialélicas  ( las mutaciones han de estar en el alelo paterno y materno) en ABCA4 .

SAR422459 es un vector lentiviral que codifica el gen ABCA4.

Los objetivos de este ensayo de escalada de dosis de fase I / IIa de 48 semanas en  son evaluar la seguridad y tolerabilidad del SAR422459 y evaluar la actividad biológica. Se inscribieron 22 pacientes en dos centros clínicos en 5 cohortes por grupos según la gravedad de la enfermedad y se trataron con dosis ascendentes de SAR422459 administradas mediante inyección subretiniana en el peor ojo.

Los participantes se dividen en tres grupos: A pacientes con agudezas visuales inferiores o iguales a 0.1 pero con electroretinograma que no muestra alteraciones o al menos no graves, B pacientes con agudezas ≤ a 0.1 pero cuyo retinograma muestra graves alteraciones y grupo C pacientes con agudezas ≤ 02 con retinograma anormal.

En los resultados, entre los diferentes grupos de pacientes en cuanto a la agudeza visual, se ve como los cambios en los números de letras leídas varia entre -1 y +7 letras para los ojos tratados y entre -2 y +5 para os ojos no tratados, Dado que entre los ojos no tratados hay mejorías equivalentes a la de los ojos tratados, los investigadores concluyen, que para que el resultado sea estadísticamente significativo, los ojos tratadas han de tener mejoría en letras superiores a +8, En cualquier caso el objetivo principal de este estudio es el de valorar la seguridad del tratamiento. Con respecto a esto los 22 pacientes experimentaron 125 eventos adversos asociados al  tratamiento (EA) y 2 EA graves (inflamación intraocular y presión intraocular elevada).

Eficacia de la acupuntura en enfermedades maculares (AMAD)

En referencia a este estudio, la información publicada se encuentra reflejada en Clinical Trials, y yo no he visto los datos publicados en ninguna revista.

En este estudio se incluyen 33 pacientes, se reclutaron 38, de los cuales 2 se negaron a participar y 29 completaron todo el seguimiento. Las condiciones que tenían que poseer los pacientes eran: DMAE, enfermedad de Stargardt o distrofia macular. Lo cierto es que a lo largo de los resultados publicados en Clinical Trials se hace referencia a pacientes con DMAE tanto en su versión seca como húmeda, pero no se hace referencia a pacientes diagnosticados de enfermedad de Stargardt, incluyen 8 ojos con distrofia macular y 3 miopía degenerativa.

En este estudio, no se discrimina a los pacientes en función de sus patologías y se mezcla todos, ya que el objetivo es tratarles con acupuntura y ver la mejoría en numero de letras, desde el inicio al final.

Según los resultados el 61% de los ojos mejoraron la agudeza visual.

 

Revisión:  Santiago Ruiz Cid

Retina Bizkaia Begisare

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