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Canadá destina 3 millones de dólares en terapia génica para tratar enfermedades degenerativas de la retina

Toronto 09.12.2008, Proporcionado por Andrés Mayor

La Fundación Fighting Blindness (FFB) se une con el Instituto Canadiense de Investigación sobre Salud en una subvención de 5 años que financiará un proyecto ambicioso de investigación para desarrollar terapias génicas innovadoras para varias enfermedades degenerativas de retina.

Esto es un hito en la historia de 34 años de la asociación benéfica. Se realizará con 5 grupos de investigación, 4 en universidades prominentes de Canadá y uno en EEUU. Es también la primera vez que el Instituto Canadiense de Investigación sobre Salud se une con una asociación benéfica de salud en una subvención para desarrollar terapias para enfermedades degenerativas oculares. La unión dará un impulso muy necesitado a la investigación ocular, que todavía recibe bastante menos fondos en Canadá que otras grandes áreas de enfermedades como la diabetes o el cáncer.

“Este es un hito enorme para la Fundación Fighting Blindness y representa un cambio histórico en el tipo de investigación de visión que se subvenciona”, dijo Sharon Colle, Presidente y CEO de FFB. “Estamos cogiendo el conocimiento generado a lo largo de décadas de investigación sobre las causas de estas enfermedades, y ahora estamos aplicándolo al desarrollo de las tan esperadas terapias.”

Los 5 grupos de investigación involucrados aportarán diferentes habilidades especializadas requeridas para el éxito en este proyecto de investigación. El proyecto será dirigido por el Dr. Robert Molday, un biólogo molecular y de células de la Universidad de British Columbia. El resto de expertos en terapia génica del equipo son el Dr. Jim Hu de la Universidad de Toronto, y el Dr. Bill Hauswirth de la Universidad de Florida. El Dr. Marinko Sarunic de la Universidad Simon Fraser será responsable para la formación óptica del proyecto. Como científico clínico del equipo, el Dr. Robert Koenekoop supervisará el test de la función visual y los análisis génicos, primero en animales y luego en humanos con diferentes degeneraciones de retina.

La estrategia es sustituir el gen defectuoso con un “nuevo gen sano” en modelos de animales específicos para enfermedades degenerativas de retina con el objetivo de ralentizar la muerte de fotorreceptores y la recuperación parcial de la visión. El éxito en estos modelos animales llevaría a futuros ensayos clínicos.

“Se investigará la aplicación de la terapia génica para 3 enfermedades degenerativas de retina: Distrofia macular de Stargardt, Amaurosis Congénita de Leber (LCA) y Retinosis Pigmentaria,” explica el Dr. Molday. “El éxito reciente de la terapia génica para el RPE65 ha sido altamente concluyente para la Amaurosis Congénita de Leber; creemos que podemos aprender de esto y avanzar todavía más rápido esta vez.”

Las mutaciones en el RPE65 son una de las causas de la Amaurosis Congénita de Leber. Tres grupos independientes de investigación han mostrado muy recientemente que al inyectar la versión sana de ese gen en jóvenes adultos se puede recuperar parcialmente su visión.

Institutos canadienses de Investigación en Salud (CIHR)

CIHR es la agencia del gobierno de Canadá responsable para financiar la investigación en salud de Canadá. Nueve proyectos fueron subvencionados a través del programa de CIHR llamado “Medicina regenerativa y nanomedicina – Subvenciones a grupos emergentes – Julio 2008.” Todos estos proyectos proporcionan una gran esperanza para las aplicaciones médicas en los campos de la nanotecnología, células madre, ingeniería de tejidos y ciencias rehabilitadoras. Para recibir una subvención, un equipo deberá mostrar una dedicación multidisciplinar para tratar problemas en la medicina regenerativa. El objetivo a largo plazo de este programa es el desarrollo de tratamientos innovadores que tengan una base científica y que estén socialmente validados.

La Fundación Fighting Blindness (FFB) es el mayor colaborador privado para la investigación sobre visión en Canadá, gracias a los generosos donantes y a los recaudadores de fondos anuales de largo plazo, Comic Vision & Ride for Sight. Desde su inicio en 1974 el FFB ha subvencionado docenas de descubrimientos de investigación para identificar las causas de las formas genéticas de ceguera en universidades y hospitales a lo largo de Canadá. Hoy, estos descubrimientos han ayudado a atraer a científicos a la investigación en visión tan prometedora, convirtiendo el conocimiento en tratamientos para recuperar el regalo de la vista. Para más información por favor visite: www.ffb.ca <http://www.ffb.ca>, o envíe un email: info@ffb.ca <mailto:info@ffb.ca>, o llame al 1-800-461-3331.

Sharon Colle, Presidente y CEO de Foundation Fighting Blindness

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