La compañía biotecnológica estadounidense Ocugen, Inc. ha anunciado resultados prometedores del ensayo clínico Fase 1 del programa GARDian con su terapia génica experimental OCU410ST, diseñada para tratar la enfermedad de Stargardt, una distrofia macular hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión central y para la cual no existen tratamientos actualmente aprobados. Qué es OCU410ST […]
1. ¿Qué es el medicamento NPI-001? NPI-001 es una tableta que contiene N-acetilcisteína amida (NACA), un antioxidante diseñado para proteger las células de la retina del daño causado por el estrés oxidativo. Este daño es una de las principales causas de la retinosis pigmentaria (RP), una enfermedad genética que deteriora progresivamente la visión. 2. ¿En […]
Esta categoría “agnóstica al gen” tiene como objetivo restaurar la función visual mediante la expresión de fotoreceptores artificiales en neuronas retinianas supervivientes Por: Lauren M. Ciulla, MD; Thomas A. Ciulla, MD, MBAOphthalmology Management, 1 de julio de 2025, Vol. 29, número julio-agosto 2025 . La terapia génica ocular abre nuevas vías para tratar enfermedades retinianas hereditarias que antes eran […]
VeonGen Therapeutics GmbH, con sede en Múnich, Alemania, ha anunciado la progresión de dos terapias génicas patentadas a la clínica basadas en una novedosa plataforma de terapia génica, y el cambio de marca de la empresa, anteriormente conocida como ViGeneron. El cambio de marca tenía como objetivo reposicionar su empresa de una empresa preclínica a […]
5 de mayo de 2025 Johnson & Johnson ha anunciado que su terapia génica experimental, botaretigene sparoparvovec (conocida como bota-vec), no logró alcanzar el objetivo principal en el ensayo clínico de fase 3 denominado LUMEOS, destinado a tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). Detalles del estudio – Participantes: 95 pacientes, de los […]
Cuatro niños pequeños han experimentado mejoras significativas en su visión tras recibir un tratamiento innovador con una nueva medicina genética a través del Moorfields Eye Hospital y el UCL Institute of Ophthalmology, con el apoyo de MeiraGTx. Los niños nacieron con una discapacidad visual severa debido a una deficiencia genética poco común que afecta el […]
La N-acetilcisteína (NAC) y su derivado, la N-acetilcisteína amida (NACA), están siendo investigadas como posibles tratamientos para la retinosis pigmentaria (RP) debido a su capacidad antioxidante y neuroprotectora. La NAC es un antioxidante que ayuda a reducir el estrés oxidativo en las células de la retina, lo que podría ralentizar la degeneración de los fotorreceptores […]
Al igual que Clinical Trials en Estados Unidos (www.clinicaltrials.gov), que ha sido una fuente invaluable de información para personas que buscan conocer los últimos avances en tratamientos e investigación para su enfermedad, ahora se ha creado Clinical Trials Europa (www.clinicaltrials.eu). Esta nueva plataforma está diseñada para facilitar el acceso a información clave sobre ensayos clínicos […]
Los pacientes con una distrofia hereditaria de retina que afecta a su vista han experimentado mejoras rápidas, a veces sustanciales, después de participar en un ensayo de terapia génica. La enfermedad rara hereditaria puede hacer que las personas pierdan gran parte de la vista en la infancia. Pero los pacientes del ensayo estaban 100 veces […]
ABSTRACT La degeneración retiniana hereditaria asociada a CEP290 causa una grave pérdida de visión de inicio temprano debido a variantes patógenas en CEP290. EDIT-101 es un complejo de edición génica de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente inter espaciadas (CRISPR)-proteína 9 (Cas9) asociadas a CRISPR diseñado para tratar la degeneración retiniana hereditaria causada por una variante dañina específica en […]
