Edición génica para la degeneración retiniana asociada a CEP290

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Ensayos clínicos Investigación

ABSTRACT La degeneración retiniana hereditaria asociada a CEP290 causa una grave pérdida de visión de inicio temprano debido a variantes patógenas en CEP290. EDIT-101 es un complejo de edición génica de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente inter espaciadas (CRISPR)-proteína 9 (Cas9) asociadas a CRISPR diseñado para tratar la degeneración retiniana hereditaria causada por una variante dañina específica en […]

Resultados provisionales positivos de la terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

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Ensayos clínicos Investigación

Beacon Therapeutics anunció la presentación de los resultados provisionales de seguridad y eficacia del ensayo de fase 2 SKYLINE que evalúa la terapia génica AGTC-501 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. A los 12 meses, el 63% de los ojos del estudio tratados con dosis altas de AGTC-501 experimentaron una tasa de respuesta, […]

Optimismo ante un nuevo enfoque terapéutico para tratar enfermedades oculares graves

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Investigación Sin categoría

La UB participa en un proyecto para desarrollar un fármaco contra las enfermedades hereditarias de la retina, la causa más común de pérdida de visión en niños y adultos jóvenes. La retinosis pigmentaria (RP) es un trastorno visual grave que afecta la retina. Se trata de una enfermedad genética rara, cuyos síntomas generalmente comienzan en […]

La FDA aprueba los primeros medicamentos para tratar la DMAE seca

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Investigación Sin categoría

La FDA aprueba los primeros medicamentos para tratar la forma seca de la DMAE. La investigación financiada por NEI allana el camino para nuevos medicamentos para la DMAE seca. Este año 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Syfovre (pegcettacoplan) e Izervay (avacincaptad pegol), los primeros medicamentos para tratar la atrofia geográfica (GA), […]

La suplementación con vitamina A no proporciona ningún beneficio visual a los pacientes con Retinosis Pigmentaria.

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Investigación

Un equipo de investigación de Mass Eye and Ear dirigido por Eric Pierce, MD, PhD, director del Ocular Genomics Institute, y Jason Comander, MD, PhD, director del Inherited Retinal Disorders Service, ha determinado que un régimen de suplementación con altas dosis de vitamina A no retarda la pérdida de visión en personas con retinitis pigmentosa […]

PULSERAS POR LA INVESTIGACIÓN

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Investigación

Retina Euskadi Begisare mantiene su compromiso con la investigación y en este sentido hemos creado una nueva iniciativa para conseguir los fondos que anualmente donamos para investigación en Distrofias Hereditarias de la retina. Se trata de unas pulseras solidarias con la inscripción “Lo esencial es invisible a los ojos”, famosa y preciosa frase de El […]

Jornada Científica Día Mundial de la Retina 2023

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Efemérides Investigación

El pasado 23 de septiembre con motivo del “Día Mundial de la Retina”, Retina Euskadi Begisare celebró una Jornada Científica en el Bizkaia Aretoa (Paraninfo de la UPV) sobre terapias avanzadas en Distrofias Hereditarias de la Retina. La jornada comenzó con un saludo de Arantza Uliarte, presidenta de Retina Bizkaia, de la Dra. Doña Nekane […]

PYC dosifica al primer paciente en un ensayo clínico de terapia de ARN para RP11 (mutaciones PRPF31)

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Investigación

La terapia de ARN emergente está diseñada para aumentar la expresión de la proteína PRPF31 PYC Therapeutics, un desarrollador de terapias de ARN con sede en Australia, ha lanzado un ensayo clínico de fase 1 para su terapia de ARN conocida como VP-001 para personas con retinosis pigmentaria 11 (RP11) que está causada por mutaciones en el gen […]

La FDA autoriza ensayo clínico de terapia génica para la retinosquisis ligada al cromosoma X

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Investigación

Atsena Therapeutics recibe la aprobación de la Agencia Estadounidense del medicamento (FDA) de la solicitud IND para la terapia génica en investigación ATSN-201 para el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X Atsena Therapeutics anunció que la FDA aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para un ensayo clínico […]