El equipo de investigación en Neurodegeneración Sensorial de BioGipuzkoa ha presentado los principales avances logrados durante 2025 en el estudio de las Distrofias Hereditarias de la Retina y otras enfermedades retinales, consolidando una línea de trabajo sólida y reconocida a nivel nacional e internacional. El grupo, coliderado por la Dra. Cristina Irigoyen Laborra y el Dr. Javier […]
CIENCIA CON NOMBRE DE MUJER: INVESTIGADORAS QUE AVANZAN EN LOS ESTUDIOS DE LAS ENFERMEDADES HEREDITARIAS DE LA RETINA 👁️🧬👩🏻⚕️ Desde Retina Euskadi Begisare, en el marco del Día Internacional de la Mujer y la Niña en la Ciencia, queremos expresar nuestro reconocimiento a las mujeres científicas que forman parte de los dos estudios de investigación […]
Retina Euskadi Begisare ha entregado al Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa una donación de 25.317 € para continuar con la investigación de las distrofias hereditarias de la retina (DHR). 🧬 El equipo de investigación, dirigido por Cristina Irigoyen y Javier Ruiz Ederra, nos ha informado sobre los importantes avances realizados en 2025 relativos al fármaco […]
La compañía biotecnológica estadounidense Ocugen, Inc. ha anunciado resultados prometedores del ensayo clínico Fase 1 del programa GARDian con su terapia génica experimental OCU410ST, diseñada para tratar la enfermedad de Stargardt, una distrofia macular hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión central y para la cual no existen tratamientos actualmente aprobados. Qué es OCU410ST […]
PERT podría ofrecer tratamiento a cientos de enfermedades raras En noviembre de 2025 se ha publicado en la revista Nature una investigación que podría abrir una nueva vía para tratar muchas enfermedades raras de origen genético. El trabajo presenta una estrategia llamada PERT (Prime Editing–mediated Readthrough of Premature Termination Codons), desarrollada por el equipo de […]
1. ¿Qué es el medicamento NPI-001? NPI-001 es una tableta que contiene N-acetilcisteína amida (NACA), un antioxidante diseñado para proteger las células de la retina del daño causado por el estrés oxidativo. Este daño es una de las principales causas de la retinosis pigmentaria (RP), una enfermedad genética que deteriora progresivamente la visión. 2. ¿En […]
Esta categoría “agnóstica al gen” tiene como objetivo restaurar la función visual mediante la expresión de fotoreceptores artificiales en neuronas retinianas supervivientes Por: Lauren M. Ciulla, MD; Thomas A. Ciulla, MD, MBAOphthalmology Management, 1 de julio de 2025, Vol. 29, número julio-agosto 2025 . La terapia génica ocular abre nuevas vías para tratar enfermedades retinianas hereditarias que antes eran […]
VeonGen Therapeutics GmbH, con sede en Múnich, Alemania, ha anunciado la progresión de dos terapias génicas patentadas a la clínica basadas en una novedosa plataforma de terapia génica, y el cambio de marca de la empresa, anteriormente conocida como ViGeneron. El cambio de marca tenía como objetivo reposicionar su empresa de una empresa preclínica a […]
5 de mayo de 2025 Johnson & Johnson ha anunciado que su terapia génica experimental, botaretigene sparoparvovec (conocida como bota-vec), no logró alcanzar el objetivo principal en el ensayo clínico de fase 3 denominado LUMEOS, destinado a tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). Detalles del estudio – Participantes: 95 pacientes, de los […]
Un grupo de investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) ha hecho un descubrimiento muy esperanzador: han encontrado una forma de ‘despertar’ a unas células de la retina para que puedan regenerar las neuronas dañadas. ¿Qué han descubierto? En la retina existen unas células llamadas células de Müller. En algunos animales […]
