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Cápsula de fármaco huérfano

DESIGNACIÓN DE MEDICAMENTO HUÉRFANO PARA STARGARDT

Bilbao, 27 de enero de 2021

Hoy quisiera hacerme eco  de una noticia aparecida el pasado mes de octubre, y que ha suscitado cierto revuelo en algunas conversaciones.

La noticia a la que me refiero es la siguiente “Revision Therapeutics Announces US FDA Grant of Rare Pediatric Disease and Orphan-Drug Designation for REV-0100 for the Treatment of Stargardt Disease” Como podéis comprobar hace referencia a que la FDA (agencia estadounidense del medicamento) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al fármaco REV-0100 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.

Intentaré explicar de forma sencilla qué es una designación como medicamento huérfano y qué supone.

Medicamento huérfano es aquel que se desarrolla para tratar enfermedades que afectan a pocos pacientes (enfermedades raras) y se denominan huérfanos debido a que clásicamente han estado huérfanos de empresas que los quieran investigar, ya que la investigación es muy cara y el número de pacientes susceptibles de ser tratados con ellos es muy pequeño.

Con el paso de los años este panorama ha ido cambiando y con el fin de favorecer la investigación en enfermedades poco prevalentes, es decir, en las que hay pocos pacientes afectados, las agencias reguladoras de medicamentos han desarrollado el término “Designación de medicamento huérfano”.

¿Que un fármaco reciba esta designación supone que el fármaco esté aprobado para su uso en una determinada patología o que haya sido aprobado como medicamento huérfano para esa patología? ¡¡¡¡¡¡¡NO!!!!!!!

La designación de medicamento huérfano, de manera genérica, se da a fármacos que en pruebas preclínicas han demostrado que pueden tener alguna ventaja en el tratamiento de enfermedades para las que aún no hay terapias aprobadas. En el caso de REV-0100, la empresa que lo investiga dice “que REV-0100 puede reducir los niveles del material tóxico llamado lipofucsina”. Ahora toca hacer el ensayo clínico correspondiente cumpliendo todas las fases y demostrar eficacia, seguridad etc., lo que sin duda llevara varios años.

¿Pudiera ocurrir que un fármaco que recibe la designación de medicamento huérfano nunca llegue a ser aprobado como medicamento huérfano para una patología? ¡¡¡¡¡¡Si !!!!!!

La designación de medicamento huérfano aporta ventajas, fundamentalmente a las empresas investigadoras, ya que les proporciona beneficios económicos, de gestión, orientación en la investigación etc., que les incentiva a investigar en el ámbito de las enfermedades raras.

Por lo tanto, la designación de un fármaco como medicamento huérfano para Stargardt es una buena noticia, pero ahora a esperar que se demuestre su eficacia. Mientras tanto, nosotros seguimos igual.

Santiago Ruiz

Retina Bizkaia Begisare

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