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El primer ensayo Canadiense de terapia génica para tratar la ceguera por COROIDEREMIA arroja resultados positivos

EDMONTON-Los primeros cuatro pacientes del único ensayo de terapia génica para la ceguera de Canadá dicen que su visión ha mejorado. Los cuatro hombres del área de Edmonton tienen coroideremia, un trastorno hereditario que generalmente conduce a la ceguera legal a la edad de 40.
A Ken Ross, de 43 años, se le realizó el procedimiento en su ojo derecho el 25 de mayo, después de lo que él describe como décadas de “mirar a través del ojo de una aguja.” Él dice que cuando los médicos retiraron el vendaje dos días más tarde la habitación parecía más brillante al instante. Y la vista del exterior era mejor que nunca.

“Puedo ver los diferentes colores, sobre todo en las flores y la hierba”, dice Ross, sonriendo.

La terapia génica ocular implica la sustitución de gen defectuoso del paciente por una copia funcional del mismo. El nuevo gen se transporta dentro de un virus inofensivo, y se inyecta en la parte posterior del ojo. Ahí es donde el virus inyecta su ADN en las células de la retina, haciendo que  produzcan la proteína necesaria para una retina sana.

Para el jefe del equipo de investigación clínica Dr. Ian MacDonald, el objetivo era preservar cualquier visión restante en los pacientes. Pero los resultados han sido incluso mejor de lo esperado.

“Hasta la fecha, los pacientes nos dicen  que realmente ven más nítido, con el ojo que ha sido tratado”, dice MacDonald, un oftalmólogo de los Servicios de Salud de Alberta.

“Pueden ver colores más intensamente. El mundo es más brillante para ellos “.

Dos pacientes más se someterán al procedimiento en el Hospital Royal Alexandra la próxima semana.

El asesor genético del equipo, Stephanie Chan, dice que la coroideremia afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas, el 90 por ciento de los cuales son hombres. Los pacientes han estado pidiendo la terapia génica durante años.

“Los pacientes empiezan a pensar en todas las cosas que podrían perderse en el futuro”, explica Chan. “Si tienen familia, no podrían ser capaces de ver a sus seres queridos .”

La madre de Ross, Judy, le dio la noticia de que se estaba quedando ciego a los 12 años. Ambos esperan que los futuros pacientes con coroderemia no tengan que experimentar una angustia similar.

“Estoy participando en el ensayo para que ninguna madre tenga que sentarse y tener esa conversación con su hijo, diciendole:” Tu vida va a cambiar drásticamente. Puede que no seas capaz de hacer lo que crees que vas a ser capaz de hacer'”, dice Ross.

El estudio de Edmonton es la primera fase de un ensayo clínico para probar que la técnica es segura, el tercer estudio de este tipo en el mundo.

La terapia genética también tiene potencial para tratar la degeneration macular relacionada con la edad, la retinitis pigmentosa y el síndrome de Usher.

Traducción: Retinosis Gipuzkoa, Begisare

Mas información:  www.globalnews.ca

2 reflexiones sobre “El primer ensayo Canadiense de terapia génica para tratar la ceguera por COROIDEREMIA arroja resultados positivos

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