• Home
  • /Azken berriak /Erretinosi Pigmentarioarentzako Neurotech-en NT-501 Fase II-ko azterlanen emaitzek ondorio biologiko garrantzitsuak frogatu dituzte fotojasotzaileetan
Print Friendly, PDF & Email

Erretinosi Pigmentarioarentzako Neurotech-en NT-501 Fase II-ko azterlanen emaitzek ondorio biologiko garrantzitsuak frogatu dituzte fotojasotzaileetan

Neurotech Konpainiak argitaraturiko iragarkiaren itzulpena, 2009.05.28

Lincoln, RI (2009.05.28)- Neurotech Pharmaceuticals-k, Inc., azaldu du NT-501 produktuak efektu biologiko indartsu bat izan duela erretinosi pigmentarioarentzako (RP) Fase II entsegu klinikoetan. RP astiro garatzen joaten den baldintza da eta erretinako bastoi eta konoetako zelula fotojasotzaileen endekapen progresiboa eragiten du, zeinak denboraren poderíoz gaueko ikusmen eta ikusmen periferikoaren galera eta inoizka erabateko itsutasuna dakarren. RP-a gaixotasun umezurtza deitzen da, beraz, egunean ez dago onarturiko tratamendurik.
2 ikerlanetan OCT-ren (“tomografia de coherencia óptica”) bidez neurturiko, fotojasotzaileen geruzak barnebilduz, erretinaren lodieraren estatistikoki esanguratsua (azterlan bakoitzean p>0.001 dosi altuko taldearentzat ) den dosietan oinarrituriko hazkunde bat zegoen. Emaitza esanguratsu hauek, era berean, adierazi dira DMAE lehorrari loturiko atrofia geografikoak dituzten eragindakoengan egindako NT-501 Fase II ikerlan batean, zeintzuen emaitzak Neurotech-ek bildu zituen 2009.03.26ean. Efektu hau, zeina konpainiak uste duen neurobabeslea dela, frogatu izan da animalietan ere.

NT-501 begi barnean kokatzen den inplantea da, zeina faktore neurotrofiko ziliarra (CNTF) jariatzeko genetikoki eraldaturiko giza-zelula den. CNTF, hiltzen doazen fotojasotzaileak berreskuratu eta babesteko gai den hazte faktorea, zuzenean begiaren atzealdean dagoen oinarri kontrolatu batetan uzten da eta ECT-aren (“plataforma de tecnología de células encapsuladas”), zeinaren jabe den konpainia, bitartez jarraitzen du. ECT-aren bidezko emateak erretina-odola hesia inguratzen du eta erretinako gaixotasunaren tratamenduan oztopo handi bat gainditzen du.

Fase II-ko bi azterlanak, multizentriko, errandomizatu, mozorro bikoiztu eta plazeboarekin konotrolaturiko dosi kulunkariekin, RP duten eragindakoengan NT-501-aren segurtasun eta eraginkortasuna balioztatzeko diseinatu ziren. Lehenengo ikerlanak RP garatua (RP-arekin diagnostikaturiko eragindakoak eta 20/63-20/320 arteko ikusmenarekin) zuten 65 pertsona aztertu zituen. Bigarrenak, ordea, RP garatu gabeko 67 pertsona aztertu zituen (RP-arekin diagnostikaturiko eragindakoak eta 20/63 baino ikusmen hobeagoarekin). Dena den bi azterlanetan eragindako bakoitzak NT-501 inplantearen dosi altu edota baxu bat jaso zuen begi batean eta plazebo bat kontrolerako den beste begian. Hurrenez hurren fase garatu eta hasiera faseetako eragindakoentzako helburu primario bezala ebaluatuak izan ziren, ikusmen graduaren zorroztasun onena eta ikuseremuaren sentsibilitatea. 12 hilabeteren ostean funtzio hauetako azterlanetan ez zen hobekuntzarik izan, ziuraski gaixotasunaren garapen motelarengatik. RP-aren eragindakoek oro har ikusmenaren galera gradual bat izan ohi dute, askotan urte edo hamarkada askoren buruan. Eragindako hauek kontrolpean segiko dute protokoloagatik 6-18 hilabete gehigarrietan. NT-501 loturiko aurkako egitate seriorik ez da erdietsi eta bai NT- 501 baita prozedura kirurjikoa ere ondo onartuak izan ziren.

“CNTF-ak erretinosi pigmentarioa eta bestelako fotojasotzaileen endekapenak dituzten pertsonei laguntzeko indarra dauka” esan zuen Paul Sieving Doktoreak, Institutu Okular Nazionaleko Zuzendaria eta Neurotech-en NT-501 Fase I Azterlanaren Ikerlari Nagusia. “Ikerlan hauek garrantzitsuak dira alor honetan aurrera jarraitzeko aukera aurkezten baitute”.

“Espero dugu NT-501 bidez trataturiko RP duten eragindakoengan izandako aldaketa biologikoak ikusmen funtzioaren hobetze bat ekartzea” esan zuen David Birch Doktoreak, Hego-Mendebaldeko Erretina Fundazioaren Zuzendaria eta RP ikerlanen ikerlari liderra. “Hala eta guztiz ere, gaixotasnn honen garapena motela da eta oraindik erlatiboki motza den 12 hilabeteko epe honetan ez dugu ikusmen hobekuntzarik nabaritu trataturiko begian kontrolerako begiarekiko konparaketan” erantsi zuen Birch Doktoreak.

“RP-aren Fase II-ko 2 ikerlan hauetan CNTF-ak izandako efektu biologiko sendoetan gara itxaropentsu” adierazi zuen Ted Danse-k, Neurotech-ko Presidente eta Zuzendari Exekutiboa . “Estudio hauetako eragindakoen jarraipenarekin segiko dugu eta FDA-rekin (Medikamentu eta Elikagaien Administrazioa) emaitza eta garapen klinikoari buruz hitz egitea planifikatu dugu” gehitu zuen Danse Jaunak.

“Oso pozik gaude ikusteaz NT-501 tratamenduak aldeko ondorio biologikoak izan dituela erretinan bi entsegu klinikoetan, eta espero dugu ikusmenaren zaintza mantentzea informazio guztia eskuragarri izaterakoan, entsegu klinikoen bukaeran” adierazi zuen Stephen Rose-k, Foundation Fighting Blindness-ko Ikerlarien Burua. “NT-501-k epe luzean eta ECT teknologia berritzaileak duen euskarriaz oso harro gaude”.

Bi entsegu hauetarako 25 NT-501 aparagailuen erauzketa ezarpenaren ondorengo 12-24 hilabeteetan gauzatu zen. Guztiek frogatu zuten CNTF-aren maila terapeutikoak ekoizten jarraitzen duten zelula uniformeki bideragarri eta osasuntsuak direla. Hau bat dator orain arte NT-501-arekin egindako entsegu kliniko ugarietan jaso diren datuekin, 40 aparagailu ezarri dira ezarpenaren ondorengo 6-24 hileetan eta denek izan dituzte CNTF bideragarria ematen dituzten zelula ekoizleak.

“Oso pozik gaude era sistematiko batetan faktore terapeutikoak emateko gure ECT plataformak duen gaitasunarekin, epe luzean eta era kontrolatuan” esan zuen Danse-k. “RP-ko ikerlan hauetaz gain, DMAE lehorrari loturiko atrofia geografikorako NT-501-a era aktiboan garatzen ari gara, eta gure bigarren produkturako (NI-503) Fase I-ko azterlan bat hastea planteiatzen dugu DMAE hezeetan urte honen bigarren seihilekorako. NT-503-k DMAE-ren xede eraginkor bat galarazten du, VEGF, eta 12-18 hilabeteetarako administrazio bakarra ezartzearen abantaila dauka orain DMAE hezearentzat dagoen tratamenduaren ordez, zeinak hileroko indizioak eskatzen dituen eragindakoaren jarraipen iraunkor batekin batera” ondorioztatu zuen Danse-k.

Erretinosi Pigmentarioaren (RP) inguruan

Erretinosi Pigmentarioa (RP) erretinako jasotzaileetako bastoi eta konoen endekapen graduala eragiten duen oinordetzazko gaixotasuna da, dakarrelarik ikusmenaren galera eta itsutasuna. RP-aren sintomak gehienbat heldu gazteengan azaltzen dira eta AEB-n 100000 eta mundu guztian milioi bat pertsona baino gehiagori eragiten die. Gaur egunean ez dago RP-arentzako tratamendu eraginkor edota sendabide ezagunik.

NT-501 inguruan

Neurotech-en produktu garrantzitsuena, NT-501, CNTF (faktore neurotrofiko ziliarra) jariatzeko genetikoki eraldaturiko giza-zelula enkaptsulatuak dira. CNTF hiltzen ari diren fotojasotzaileak berreskuratu eta endekapenetik babesteko gai den hazkunde faktorea da. NT-501 diseinaturik dago begiaren atzealdera CNTF-ko dosi terapeutikoa era jarrai batean bidaltzeko.

Zelula Enkaptsulatuen teknologiaren inguruan

Neurotech-en teknologiaren muina Zelula Enkaptsulatuak dira, epe luzera begiaren atzealdera faktore terapeutikoen bidalketa ahalbidetzen duen teknologia bakarra. ECT-aren ezarpena proteina terapeutiko zehatz bat ekoizteko genetikoki eraldaturiko zelulak dira eta fibrazko mintz huts semipermeable batetan daude enkaptsulaturik. Fibrazko mintz hutsaren dimentsio ezaugarriak diseinaturik daude zelulen epe luzerako bizitza sustatzeko, oxigeno eta mantenugaien ugaritasuna ahalbideratzen duten bitartean sistema inmuneko elementu zelula eta molekula elementuekin zelula enkaptsulatuek izan ditzaketen kontaktu zuzenak ekiditen ditu. Zelulek inplantetik kanpoko objektu den lekuan hedatzen den proteina terapeutikoa ekoizten dute. ECT-k, hortaz, ahalbidetzen du zuzenean erretinarako faktore terapeutikoen igorketa kontrolatu eta jarraia, erretina-odola hesia inguratuz.

Neurotech Pharmaceuticals-en, Inc., inguruan

Neurotech erretinako gaixotasun kronikoen tratamendurako ikusmenaren mantenurako terapiak garatzen ari da. Konpainiaren produktu liderra, NT-501, DMAE (adinari loturiko endekapen makularra) lehor eta Erretinosi Pigmentariorako (RP) garapen kliniko aurreratuan dago egunean. Konpainiaren ekoizkin karterak ere barnebiltzen du DMAE hezerako tratamendua. Neurotech-en garapen programa guztiak konpainia jabe den ECT teknologietan oinarritzen dira, Zelula Enkaptsulatuen Teknologia. ECT-k uzten du begiaren atzealdera produktuak bidaltzea era kontrolatu eta jarrai batean, horrela erretinako gaixotasunen tratamendurako oztopo haundi bat gaindituaz. Informazio gehiago izateko bisita ezazue www.neurotechusa.com web-orrialdea.

URL: www.neurotechusa.com

.

Utzi erantzuna

Zure e-posta helbidea ez da argitaratuko. Beharrezko eremuak * markatuta daude

*

Tamaño de fuente
CONTRASTE