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Estudio sobre la implementación de una terapia génica basada en el sistema “CRISPR” en retinosis pigmentaria y síndrome de Usher

09-03-2015 / 15:00 h EFE

La ONCE y el Instituto de Investigación Sanitaria La Fe colaboran en un estudio sobre la implementación de una terapia génica basada en el sistema “CRISPR” para la reparación de las mutaciones más prevalentes responsables de retinosis pigmentaria y síndrome de Usher.

Según ha informado la ONCE en un comunicado, esta investigación está dirigida por el doctor José María Millán Salvador, miembro del centro especializado en enfermedades raras CIBER, y pretende demostrar que es posible desarrollar una terapia génica que repare de manera específica el defecto genético que comparte un número elevado de pacientes con retinosis pigmentaria y síndrome de Usher.

Para ello, se va a emplear una tecnología, la edición de genomas por nucleasas del sistema CRISPR, que es novedad en la ingeniería de genomas.

Esta tecnología ha sido aplicada recientemente para editar genes diana en células humanas con gran éxito, han indicado las mismas fuentes, de forma que “su eficiencia y sencillez lo convierten en un prometedor sistema para el desarrollo de terapias basadas en edición génica”.

El síndrome de Usher es una enfermedad autosómica recesiva, clínica y genéticamente heterogénea.

Su sintomatología se asocia a hipoacusia neurosensorial, retinosis pigmentaria (RP) y, en algunas ocasiones, disfunción vestibular.

Este síndrome es la principal causa de la sordoceguera congénita y la incidencia en España se estima en 4,2 por cada 100.000 niños nacidos vivos.

 URL:    www.abc.es

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