MALVERN, Pensilvania, 5 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE)
OCUGEN, una empresa de biotecnología enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas genéticas y celulares, anunció que ha recibido notificación de la FDA para comenzar su Programa de acceso ampliado (PAA) para el tratamiento de pacientes adultos con retinosis pigmentaria con OCU400, un candidato a producto de terapia génica modificadora.
“Cada hito clínico logrado por OCU400 nos acerca a brindar un potencial tratamiento único de por vida para pacientes que viven con RP”, dijo el Dr. Shankar Musunuri, presidente, director ejecutivo y cofundador de Ocugen. “Con datos positivos del estudio de Fase 1/2 y un ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT (pronunciado “limelight”) en curso, ahora planeamos trabajar con médicos, pacientes y la comunidad de RP para brindar acceso a OCU400 a los pacientes elegibles a través de nuestro Programa de Acceso Ampliado. El PAA fortalece nuestro compromiso de atender a los pacientes con RP: 300.000 en Estados Unidos y Europa y 1,6 millones en todo el mundo”.
Un PAA permite a los pacientes que tienen necesidades médicas no cubiertas por enfermedades graves o potencialmente mortales, acceder a tratamientos que aún no están aprobados por la FDA, fuera de un ensayo clínico.
El PAA OCU400 está disponible para pacientes con RP temprana, intermedia o avanzada con al menos una mínima parte de retina preservada, que puedan beneficiarse del mecanismo de acción de OCU400 antes de que se apruebe la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA). Ocugen está activamente tratando pacientes en el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT.
“Los pacientes con RP con mutaciones en diferentess genes actualmente no tienen opciones terapéuticas. Como cirujaao de retina, me siento alentada por el potencial terapéutico de OCU400 para proporcionar beneficio a largo plazo”, dijo Lejla Vajzovic, MD, FASRS, directora del Programa de Becas Duke Surgical Vitreoretinal, Profesora Asociada de Oftalmología con titularidad en el Centro oftalmológico de la Universidad de Duke y presidenta del Consejo Asesor Científico de Ocugen. “El PAA OCU400 brinda a los pacientes con RP acceso a esta nueva terapia génica modificadora, fuera del estudio de fase 3 en curso”.
“Nos complace poner OCU400 a disposición de los pacientes más allá de nuestro ensayo clínico fase 3 liMeliGhT. a través de este PAA”, dijo el Dr. Huma Qamar, director médico de Ocugen. “Estamos entusiasmados de ampliar la inscripción para incluir pacientes que representen una amplia gama de mutaciones genéticas de RP. Este programa refleja nuestro compromiso continuo para desarrollar una terapia segura y eficaz para pacientes con RP que no pueden tener otras opciones de tratamiento”.
Ocugen ya anunció previamente que OCU400 recibió designación de medicamento huérfano y de Terapia Avanzada de Medicina regenerativa (RMAT) por la FDA y que la Agencia europea del Medicamento (EMA) aceptó el ensayo realizado en EE. UU. para presentar la Solicitud de Autorización de Marketing (MAA). Con la dosificación de los pacientes del ensayo clínico de Fase 3 en marcha, OCU400 sigue el camino para su objetivo de la aprobación de BLA y MAA en 2026.
Acerca del Programa de Acceso Ampliado OCU400
El PAA OCU400 es un protocolo exclusivo de EE.UU para :
(1) pacientes adultos elegibles con RP, de 18 años o mayores, con enfermedad temprana, intermedia o avanzada, con al menos un mínimo de retina preservada, (2) pacientes que participaron en el estudio OCU400 Fase 1/2 y que cumplen criterio para la dosificación en el ojo contralateral
(3) pacientes que no cumplieron con los criterios de inclusión en el ensayo de fase 1/2 y en el ensayo clínico en curso fase 3 liMeliGhT, que podrían beneficiarse deOCU400 y
4) pacientes con RP que pueden beneficiarse del mecanismo de acción de OCU400 antes de la aprobación de la BLA.
Información adicional disponible sobre el PAA OCU400 en https://www.clinicaltrials.gov/
Acerca de OCU400 Fase 3 (liMeliGhT) para RP
El ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT, con una duración de un año, tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes. Un brazo incluirá 75 participantes con mutaciones del gen RHO, y el otro brazo incluirá 75 participantes que tengan mutaciones en otros genes. Dentro de cada brazo, los participantes serán asignados al azar 2: 1 al grupo de tratamiento (vector 2,5 x10 genomas/ojo de OCU400) y grupo de control no tratado, respectivamente..
Están siendo reclutados para participar en el estudio liMeliGhT pacientes de ocho años de edad o mayores con RP en etapa temprana o tardía
Acerca de OCU400
OCU400 es el producto de terapia génica modificadora de la compañía basado en el gen de un receptor de una hormona nuclear (NHR) llamado NR2E3. Este gen regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina, como el desarrollo y mantenimiento de fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y la supervivencia celular. Las células de la retina en los pacientes con RP tienen una red genética disfuncional, y OCU400 restablece esta red para restablecer una homeostasis celular saludable, que tiene el potencial de mejorar la visión en pacientes con RP.
Acerca de la terapia génica modificadora
La terapia génica modificadora está diseñada para satisfacer necesidades médicas no cubiertas relacionadas con enfermedades de la retina, incluidas las distrofias hereditarias de la retina, como Retinosis Pigmentaria, Amaurosis congénita de Leber (LCA) y enfermedad de Stargardt, así como enfermedades multifactoriales como la Degeneración Macular seca asociada a la edad (DMAE). Nuestra plataforma de terapia génica modificadora se basa en el uso de receptores hormonales nucleares, reguladores maestros de genes, que tienen el potencial de restaurar la homeostasis: el sistema biológico básico en la retina. A diferencia de las terapias de reemplazo de un solo gen, que solo se dirigen a una mutación genética, creemos que nuestra plataforma de terapia génica modificadora, mediante el uso de NHR, representa un enfoque novedoso que tiene el potencial de abordar múltiples enfermedades retinianas causadas por mutaciones en múltiples genes con un solo producto, y abordar enfermedades complejas que son potencialmente causadas por desequilibrios en múltiples redes genéticas.
Actualmente, Ocugen cuenta con tres programas de terapia génica modificadora en la clínica: OCU400, OCU410 y OCU410ST. Además del ensayo clínico OCU400 Fase 3 liMeliGhT, están en marcha el ensayo clínico OCU410 fase 1/2 ArMaDa para atrofia geográfica (AG) secundaria a DMAE y el ensayo clínico OCU410ST de fase 1/2 GARDian para la enfermedad de Stargardt. La Atrofia Geográfica afecta aproximadamente a dos o tres millones de personas en los EE.UU. y la UE y la enfermedad de Stargardt afecta a casi 100.000 personas en los EE.UU. y la UE en conjunto.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias genéticas y celulares y vacunas que mejoren la salud y ofrecer esperanza a los pacientes de todo el mundo. Estamos teniendo un impacto en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechen nuestra singularidad. capital intelectual y humano. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificadora tiene potencial para tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y las enfermedades ortopédicas para abordar las necesidades médicas no cubiertas.
Artículo original: https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-fda-approval-expanded-access-program/
Traducido por Retina Bizkaia Begisare
