2.- EDHentzat tratamendurik al dago?

Gaur egun ez dago EDHak sendatzerik. Hala ere, urte askotako ikerketaren ondoren, 2018an RPE65 genean mutazioak dituzten pertsonak tratatzeko terapia geniko bat lortu zen. Voretigene-neparvovec (Luxturna ®) izeneko medikamentuak, sendatzen ez duen arren, tratatutako pertsonek ikusmena berreskuratzea eta gaixotasuna gelditzea edo mantsoago eboluzionatzea lortzen du.

Terapia honen bidez, paziente-talde oso txiki bat besterik ez da tratatzea lortzen, baina lorpen hori hainbat genetarako beste terapia geniko batzuetarako atea da, saiakuntza klinikoen fase aurreratuetan baitaude. Horregatik diagnostiko genetikoa izatea funtsezkoa da.

Gainera, badira beste ikerketa lerro aurreratu batzuk, hala nola farmako neurobabesleak, terapia zelularra edo optogenetika, etorkizunean EDH bat duten pertsonentzako tratamendua eskainiko dutenak, gene mutatua edozein izanda ere.