• Home
  • /Azken berriak /Stargardt gaixotasunarentzat terapia genikoa : stargen-ek aurrerapausoa eman du
Print Friendly, PDF & Email

Stargardt gaixotasunarentzat terapia genikoa : stargen-ek aurrerapausoa eman du

Andrés Mayor-ek emana, 2009/04/06

Itsutasunaren Aurka Borrokan diarduen Fundazio Amerikarraren (FFB) buruzagitzapean Oxford Biomedica-k inbertsio gehiago jaso du.

Oxford Biomedica-k, terapia genikoan buru den konpainia, jakinarazi du 250.000 dolar-reko (183.000 euro) dirulaguntza gehigarri bat jaso duela FFB-kin duen kolaborazio hitzarmenaren babespean, ikerkuntzarako duen bere filialaren bitartez, hain zuzen, Neurovisión Ikerkuntzarako Instituto Nacional-a (NNRI). NNRI-ko zuzendaria den Paul Manning izan da inbertsioaren agindua burutu duena eta Stargen-en garapenaren jarraipena gauzatzeko erabilia izango da.

Stargen Oxfor Biomedica-ren terapia geniko berritzailea da, zeinak LentiVector teknologia erabiltzen duen Stargardt, gaztaroan hasten den erretinako endekapenezko gaixotasun ohikoena, duten pertsonengan mutaturiko gen bat bertsio zuzen batekin ordezkatzeko.
2006ko urrian aurkezturiko elkarlanerako hitzarmen orijinalarenpean, FFB eta inbertsari partzuergo batek hitza eman dute Stargen programan 3´9 milioi dolare (2´9 milioi euro) arteko inbertsioa egiteko, Oxfor Biomedica-ko akzio arrunt berrien suskribapena medio. Akzioen suskribapena etapaka burutuko da eta inbertsioaren unean duten merkatuko prezioaren gain %10-eko prima baloraturik.

“Atzerakor moduko Stargardt gaixotasuna, kono eta bastoietako distrofia mota askotarako eta ABCA4 geneko eraldaketak eragindako erretinako bestelako endekapenezko gaixotasunek eragindako pertsonentzako tratamendu eraginkorra izan daiteke Stargen”, esan zuen Stephen Rose Doktoreak, FFB-ko ikerkuntzaren Zuzendari Exekutiboa.

“Gaixotasun hauek ikusmen galera handiak eragiten dituzte, zenbait kasutan adin goiztiarretan, praktikan inolako tratamendurik ez daukatelarik. Stargen itxaropentsua da baldintza horretako ikusmen galerak pairatzen ditutzten milaka pertsonen bizitzak aldatzeko, eta eskerrak ematea gustatu litzaiguke Paul eta Diane Manning-i euren laguntzarengatik ”.

Stargen-ek bere eraginkortasun aurreklinikoa erakutsi du Stargardt gaixotasunak eskuragarri duen animali eredu bakarrean. Ezarpen bakarra eraginkorra izan zen ikerlanak izan zuen sei hilabeteko iraupenerako.

Estatu Batuetako leku ezberdinetan garapen aurrekliniko gehiago abian edota hasteko prest daude, Columbia-ko Unibertsitatea barne. Stargardt-erako tratamenduen premia eta eragindakoen antolakuntza nazionalen bidezko eragindakoenganako irisgarritasuna bitarteko, FFB adibidez, Stargen komertzializatua izan liteke era eraginkor batean salmentetan espezializaturiko talde txiki batekin.

Gaixotasunak Stargen medikamentu umezurtz bezala kalifikatzeko aukera ematen du, zeinak finantza, komertzializazio eta onarpen onurak erakarriko lituzkeen. Eskura dauden baliabideen arabera, Oxford Biomedica berak komertzializa lezake produktua, baina konpainia bestelako aukerak baloratzen ari da bere kolaboratzaile estatubatuarrekin batera profitatzeko Stargen programa bestelako begiko medikamentu umezurtzekin lagundu edo egokitzeko.

Gaur egin den inbertsioaren iragarpenaren ostean, konpainiak 2.209.042 akzio berri bakoitza 7´95 peniketan esleitu eta igorri ditu.

Akzio berriak jada existitzen diren Oxford Biomedica-ko gainontzeko akzioen tratu berdina izango dute. Eskaria gaur bertan egingo da Erresuma Batuko Kotizazio Autoritate eta Londreseko Burtsan akzio berriak onartuak izan daitezen Kotizazio Ofizialetan.

Espero da onarpena egikaritzea eta akzio berrien transakzioak prest egotea 2009ko otsailaren 10ean hasteko.

Berria komentatuz, Oxford Biomedica-ko presidenteak, John Dawson “Stargardt gaixotasunerako Stargen-en garapenerako FFB-ren laguntzarekin jarraitzearekin oso pozik gaude. Izan ere oraingoz ez baitago tratamendurik adin goiztiarrean azaltzen den gaixotasun honetarako, Stargen-ek behar mediku garrantzitsu bat bideratzen du. Kono eta bastoietako zenbait distrofia eta endekapen makular lehorreko tipo batzuk tratatzeko baliagarria da, zeintzuetan gen berdinean eraldaketak dauden. Azken adierazpen Hajek Stargen-en merkaturako aukerak biderkatuko lituzke”.

2009ko otsailaren 5an Oxford Biomedica-ren web-orrialdean ingelesez argitaraturiko berria eta Jose Muñoz-ek retinosis.org-erako itzulia.

.

Utzi erantzuna

Zure e-posta helbidea ez da argitaratuko. Beharrezko eremuak * markatuta daude

*

Tamaño de fuente
CONTRASTE