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Un equipo de la Universidad Irvine de California prepara el lanzamiento de un ensayo clínico con células madre para la Retinosis Pigmentaria en 2015

Traducción: Begisare    /   TODD DUBNICOFF

Rosalinda Barrero ha sido a menudo confundida con una snob grosera. Ella tiene la costumbre de no saludar o incluso ni reconocer a conocidos a los que pasa de largo en la ciudad. Pero la realidad es que esta amorosa madre de tres hijos ha ido perdiendo su visión a lo largo de la vida. Y no parece ciega porque todavía ve a la gente vagamente como fantasmas sombríos pero sus rostros son irreconocibles.

Barrero está afectada por retinosis pigmentaria (RP) una enfermedad genética incurable que destruye gradualmente las células nerviosas de detección de luz, llamadas fotorreceptores, ubicadas en la retina en la parte posterior del ojo. En octubre, Rosalinda y su marido Germán hablaron con la Junta directiva del CIRM sobre el impacto devastador de la RP en sus vidas y su entusiasmo por el próximo comienzo de un ensayo clínico con células madre para tratar la retinosis pigmentaria financiado por el CIRM. El proyecto está dirigido por el profesor asociado de la Universidad de California-Irvine, DR. Henry Klassen, quien también habló con la Junta.

Más de 3.000 mutaciones genéticas conocidas pueden dar lugar a RP. Estas mutaciones conducen al deterioro gradual de los llamados fotorreceptores bastones. Estos bastones proporcionan específicamente nuestra visión nocturna – como en una noche sin luna. Rosalinda recuerda claramente su infancia luchando con la ceguera nocturna en Halloween:

No me gustaba el  trato o truco porque no podía ver en la oscuridad. Decía ‘esto no es divertido! Estoy tropezando! Estoy perdiendo mis caramelos! “Yo quería quedarme en casa.”

Por desgracia, la enfermedad no se detiene ahí. Como los bastones siguen muriendo, otro tipo de fotorreceptores, los conos, se convierten en espectadores  inocentes que también se deterioran gradualmente más tarde. Como explicó el Dr. Klassen, son los conos los  que son críticos para nuestra vista:

Los conos son lo que los seres humanos utilizan para casi la totalidad de su visión. Incluso por la noche cuando usted está conduciendo un coche con las luces está utilizando principalmente sus conos. Así que si pudiéramos preservar los conos  realmente podríamos ayudar al paciente “.

Con el apoyo de una subvención del 17 millones de dólares del CIRM, Klassen y su equipo anticipa la realización de un ensayo clínico basado en células madre a principio de 2015 con el objetivo final de la curación de los conos en pacientes con RP. La terapia utiliza un tipo de células madre inmaduras de la retina llamadas células progenitoras de la retina. El enfoque propuesto se basa en la inyección de las células en la gelatina del ojo cerca de la retina para promover la curación indirecta. Klassen explicó la justificación del proyecto a la Junta:

“Estamos hablando de pequeños grupos de células, que podrían caber en la cabeza de un alfiler, introducidos en la gelatina del ojo y que quedan flotando allí. Y ¿qué van a hacer? Pues simplemente permanecen allí y segregan todos los factores que normalmente segregan durante el desarrollo de la retina que difunden a la retina. Una vez en la retina creemos [basado en estudios en animales] que esos factores van a reprogramar los fotorreceptores para convertirlos en funcionales de nuevo en lugar de que tomen la vía  por la que irían al suicidio. “.

Rosalinda está más que emocionada con la perspectiva de ser una receptora de esta terapia. Su marido Germán se hizo eco de la esperanza a la Junta:

“A pesar de que no es una enfermedad mortal, la terapia cambiaría la vida no sólo para Rosie sino para todo el mundo a su alrededor. ”

 

URL:  http://blog.cirm.ca.gov

 

 

 

 

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