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Exclusiva: asombroso logro aclamado como un hito en la lucha contra las enfermedades hereditarias ya que la técnica Crispr anuncia la revolución genética

The Independent UK, 07.11.2013

Noticia traducida por Retinosis Gipuzkoa Begisare

Un gran avance en genética – descrito como “capaz de dejar a uno boquiabierto” por un científico Nobel – ha producido un fuerte entusiasmo entre los expertos en ADN del mundo que creen que el descubrimiento transformará su capacidad de corregir el genoma de los organismos vivos, incluidos los humanos.

El desarrollo ha sido aclamado como un hito en la ciencia médica porque promete revolucionar el estudio y tratamiento de un amplio rango de enfermedades que van desde el cáncer y los virus incurables hasta los desórdenes genéticos hereditarios como la anemia de células falciformes y el síndrome de Down.

Por primera vez, los científicos son capaces de manipular una parte del genoma humano con extrema precisión usando una nueva técnica revolucionaria llamada Crispr, que ha sido comparada con la edición de letras individuales en una página elegida de una enciclopedia sin dar lugar a errores de ortografía. Los científicos han afirmado que este relevante desarrollo significa que ahora es posible realizar alteraciones de lo más precisas y detalladas en cualquier posición específica del ADN contenido en los 23 pares de cromosomas humanos sin introducir mutaciones accidentales o defectos

La técnica es tan precisa que los científicos creen que pronto será usada en ensayos de terapia génica en humanos para tratar virus incurables como el VIH o desórdenes genéticos no tratables a día de hoy como la enfermedad de Huntington. De manera controvertida también podría ser usado para la corrección de defectos généticos en embriones humanos de fecundación in vitro.

Hasta ahora, la terapia génica ha tenido que depender en muchas ocasiones de métodos de corrección de genoma poco precisos, a menudo conllevando virus modificados que insertan ADN aleatoriamente en el genoma – considerados demasiado arriesgados para muchos pacientes.

Este nuevo método, sin embargo, transforma la ingeniería genética porque es simple y sencillo corregir cualquier parte deseada de la molécula de ADN, llegando a los pilares químicos individuales o nucleótidos que forman el alfabeto genético, dicen los investigadores.

“Crispr es absolutamente fascinante. Es increíblemente potente y tiene muchas aplicaciones, desde la agricultura a la terapia génica potencial en humanos,” declara Craig Mello del Medical School de la Universidad de Massachusetts, el cual compartió en el 2006 el Premio Nobel de medicina por un descubrimiento genético previo llamado interferencia del ARN.

“Esto es realmente un triunfo de la ciencia básica y es en varios sentidos mejor que la interferencia del ARN. Es un avance formidable con importantes implicaciones para la genética molecular. Es algo que realmente va a cambiar las reglas de juego,” dijo el Profesor Mello al The Independent.

“Es una de esas cosas que hace falta ver para creer. Leí los papers científicos como todos los demás pero cuando lo vi en funcionamiento en mi propio laboratorio, me quedé boquiabierto. Lo puso en marcha un completo principiante del laboratorio,” dijo el Profesor Mello.

Además de servir para la ingeniería genética de plantas y animales, que podría acelerar el desarrollo de cosechas genéticamente modificadas y ganadería, la técnica Crispr “reduce drásticamente el umbral” para llevar la terapia génica “línea germinal” a embriones humanos de fecundación in vitro, añadió el Profesor Mello.

La terapia génica “línea germinal” en esperma, óvulos o embriones para eliminar enfermedades hereditarias altera el ADN de todas las generaciones posteriores, pero los temores sobre su seguridad, y la perspectiva de los llamados “bebés a la carta”, ha llevado a que sea ilegalizada en Gran Bretaña y otros muchos países.

La nueva técnica de corrección genética podría abordar muchas de las preocupaciones de seguridad gracias a su gran precisión. Algunos científicos creen que es solo una cuestión de tiempo que los doctores especializados en fecundación in vitro sugieran que podría ser usada para eliminar enfermedades genéticas de familias afectadas cambiando el ADN de un embrión antes de implantarlo en el útero.

“Si esta nueva técnica es exitosa en la corrección perfectamente dirigida de genes anormales, eliminando cuestiones de seguridad, entonces la fascinante perspectiva es de que los tratamientos podrían ser desarrollados y aplicados a la “línea germinal”, librando a las familias y a todos sus descendientes de desórdenes hereditarios devastadores,” dijo Dagan Wells, un científico de fecundación in vitro de la Universidad de Oxford.

“Sería difícil argumentar contra su uso si se puede demostrar que es tan segura, fiable y efectiva como apunta ser. ¿Quién condenaría a un niño a un sufrimiento terrible y quizás a una muerte temprana cuando existe una terapia capaz de reparar el problema?”, dijo el Dr. Wells.

El proceso Crispr fue identificado por primera vez como una defensa inmune natural usada por bacterias contra virus invasores. El año pasado, sin embargo, científicos liderados por Jennifer Doudna de la Universidad de California, Berkeley, publicaron un estudio transcendental mostrando que Crispr puede ser usado para dirigirse a cualquier región de un genoma con extrema precisión con la ayuda de una enzima de corte de ADN llamada CAS9.

Desde entonces, varios grupos de científicos mostraron que el sistema Crispr-CAS9 usado por el Profesor Doudna podía ser adaptado para trabajar en un rango de formas vivas, desde plantas y lombrices nematodos a moscas de fruta y ratones de laboratorio.

A principios de este año, diferentes equipos de científicos demostraron que también puede ser usado con precisión para realizar ingeniería del ADN de embriones de ratones e incluso de células madre humanas de cultivo. Los genetistas se sorprendieron de lo sencillo, preciso y efectivo que es el cambio del código genético de cualquier forma viva – e inmediatamente se percataron del potencial terapéutico para la medicina.

“Se trata de una eficiencia y facilidad de uso sin precedentes. Estoy saltando de alegría,” dice George Church, un genetista de la Universidad de Harvard que lideró uno de los equipos que usó Crispr para corregir el genoma humano por primera vez.

“La nueva tecnología debería permitir alterar serios desórdenes genéticos. Esto podría ser hecho, en principio, en cualquier estadio de desarrollo, desde el esperma y los óvulos y lo

s embriones de fecundación in vitro hasta las etapas irreversibles de la enfermedad,” dice el Profesor Church.

David Adams, un científico de ADN en el Wellcome Trust Sanger Institute de Cambridge, dijo que la técnica tiene el potencial de transformar la forma en la que los científicos son capaces de manipular los genes de todos los organismos vivos, especialmente pacientes con enfermedades hereditarias, cáncer o infecciones de por vida como el VIH.

sido capaces de “Ésta es la primera vez que hemos 

corregir el genoma eficientemente y de forma precisa y a una escala que significa que pueden ser corregidas las mutaciones de pacientes individ

uales,” dijo el Sr. Adams.

“Han habido otras tecnologías para corregir el genoma pero todas ellas dejan una “cicatriz” o ADN externo en el genoma. Ésta en cambio no deja cicatrices y se puedeN cambiar los nucleótidos individuales de ADN – las “letras” del libro de texto de la genética – sin realizar otros 

cambios no deseados,” dijo.

http://www.independent.co.uk

 

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