La FDA autoriza ensayo clínico de terapia génica para la retinosquisis ligada al cromosoma X

Atsena Therapeutics recibe la aprobación de la Agencia Estadounidense del medicamento (FDA) de la solicitud IND para la terapia génica en investigación ATSN-201 para el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X

Atsena Therapeutics anunció que la FDA aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para un ensayo clínico de fase I/II de ATSN-201 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS).

Shannon Boye, PhD, fundadora y directora de Atsena Therapeutics, señaló en un comunicado de prensa que los AAV administrados intravítreamente tienen limitaciones, ya que no impulsan la expresión génica suficiente en los fotorreceptores para conferir terapia y pueden conducir a una inflamación que compromete la visión.
«AAV.SPR es muy adecuado para su uso en XLRS, ya que puede impulsar niveles terapéuticos de expresión génica en los fotorreceptores al tiempo que evita los riesgos quirúrgicos del desprendimiento foveal, lo cual es importante porque los pacientes con XLRS tienen retinas frágiles debido a la presencia de lesiones de esquisis». Boye dijo. “Sobre la base de décadas de investigación, estamos entusiasmados con el progreso de nuestra novedosa terapia génica para pacientes con XLRS que actualmente carecen de una opción de tratamiento aprobada”.

Kenji Fujita, director médico de Atsena Therapeutics, señaló que con esta autorización, la compañía está preparando su primer programa utilizando AAV.SPR en la clínica para el tratamiento de XLRS a mediados de 2023.
“Esperamos evaluar ATSN-201 y abordar la necesidad insatisfecha de un tratamiento para mejorar o restaurar la visión en pacientes con XLRS”, dijo Fujita.

El estudio Lighthouse, un ensayo clínico de Fase I/II, abierto, de escalada de dosis, evaluará la inyección subretiniana de ATSN-201 en pacientes masculinos de 6 a 65 años con un diagnóstico clínico de XLRS causado por mutaciones patogénicas o probablemente patogénicas en RS1 .

Fuente: Ophtalmology Times

Atsena Therapeutics receives FDA clearance of IND Application for ATSN-201 investigational gene therapy for treatment of X-linked retinoschisis (ophthalmologytimes.com)