Atsena Therapeutics recibe la aprobación de la Agencia Estadounidense del medicamento (FDA) de la solicitud IND para la terapia génica en investigación ATSN-201 para el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X
Atsena Therapeutics anunció que la FDA aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para un ensayo clínico de fase I/II de ATSN-201 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS).
Shannon Boye, PhD, fundadora y directora de Atsena Therapeutics, señaló en un comunicado de prensa que los AAV administrados intravítreamente tienen limitaciones, ya que no impulsan la expresión génica suficiente en los fotorreceptores para conferir terapia y pueden conducir a una inflamación que compromete la visión.
«AAV.SPR es muy adecuado para su uso en XLRS, ya que puede impulsar niveles terapéuticos de expresión génica en los fotorreceptores al tiempo que evita los riesgos quirúrgicos del desprendimiento foveal, lo cual es importante porque los pacientes con XLRS tienen retinas frágiles debido a la presencia de lesiones de esquisis». Boye dijo. “Sobre la base de décadas de investigación, estamos entusiasmados con el progreso de nuestra novedosa terapia génica para pacientes con XLRS que actualmente carecen de una opción de tratamiento aprobada”.
Kenji Fujita, director médico de Atsena Therapeutics, señaló que con esta autorización, la compañía está preparando su primer programa utilizando AAV.SPR en la clínica para el tratamiento de XLRS a mediados de 2023.
“Esperamos evaluar ATSN-201 y abordar la necesidad insatisfecha de un tratamiento para mejorar o restaurar la visión en pacientes con XLRS”, dijo Fujita.
El estudio Lighthouse, un ensayo clínico de Fase I/II, abierto, de escalada de dosis, evaluará la inyección subretiniana de ATSN-201 en pacientes masculinos de 6 a 65 años con un diagnóstico clínico de XLRS causado por mutaciones patogénicas o probablemente patogénicas en RS1 .
Fuente: Ophtalmology Times
Un paso más para llegar al tratamiento de esta distrofia de retina que afecta a tantos niños. Una gran esperanza para los papás y mamás.
Hello, good day. My name is Jonathan Gonzalez Mendoza. I am 32 years old and Mexican. I have a rare disease called X-linked retinoschisis, which was diagnosed a few years ago. I was diagnosed at a specialized hospital for blindness in Mexico. Three of my male relatives, including myself, have the disease. Unfortunately, they lost sight in one eye due to procedures they underwent. We are the only family I know of with documented cases of this condition. I would like to participate in gene therapy. I was told it would be the only way to help me with my condition. I really don’t have the money to pay for such an expensive treatment, which is why I would like to be a candidate. I met all the requirements. I have no other health conditions, I haven’t had any eye surgeries, and I am 32 years old. I would really like to be a candidate and participate in the Lighthouse program. Please tell me what I need to do next.
Hola Jonathan, por tus apellidos entiendo que nospodemos comunicar en castellano. Gracias por ponerte en contacto con nosotras. Entiendo tu preocupaci´´on por la parte económica, pero participar en ensayos clínicos es gratuito y si te admiten, la compañía suele asumir ttambién los gastos de traslado y estancia. Actualmente este estudio se está llevando a cabo en varios centros de estados unidos. En el siguinete enlace puedes encontrar el contacto tanto de la empresa farmaceútica que está llevando a cabo el estudio como el de los hospitales que participan. Si necesitas cualquier otra información puedes escribirnos un correo a bizkaia@begisare.org
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878860#contacts-and-locations
Un saludo