La N-acetilcisteína (NAC) y su derivado, la N-acetilcisteína amida (NACA), están siendo investigadas como posibles tratamientos para la retinosis pigmentaria (RP) debido a su capacidad antioxidante y neuroprotectora.
La NAC es un antioxidante que ayuda a reducir el estrés oxidativo en las células de la retina, lo que podría ralentizar la degeneración de los fotorreceptores en personas con RP. Mientras que la NACA es un derivado modificado de la NAC con mejor capacidad de penetración celular y mayor estabilidad, lo que podría hacerla más efectiva en la protección de los fotorreceptores.
Los ensayos clínicos en curso muestran un interés creciente en la NAC y la NACA como posibles tratamientos para la RP, aunque el futuro de estos tratamientos dependerá de los hallazgos de los ensayos clínicos en curso, cuyos resultados finales se esperan para finales de la década de 2020.
Compartimos esta noticia sobre las tabletas NP-001 de NACA que han sido designadas recientemente como fast track por la FDA (artículo original AQUÍ):
La compañía biofarmacéutica en etapa clínica Nacuity Pharmaceuticals anunció que la FDA de EE. UU. ha otorgado la designación Fast Track para sus tabletas NPI-001 (N-acetilcisteína amida), una terapia de investigación patentada para el tratamiento de pacientes con RP, según un comunicado de prensa.1
«La designación Fast Track representa una evaluación objetiva por parte de la FDA del potencial de las tabletas NPI-001 como tratamiento para la RP, una enfermedad grave que causa ceguera», dijo G. Michael Wall, PhD, vicepresidente senior y director científico de Nacuity, en el comunicado. «Estamos comprometidos a avanzar en NPI-001 para abordar esta importante necesidad médica insatisfecha para los pacientes que sufren de RP».
NP-001 también recibirá la designación de medicamento huérfano para RP, que proporciona 7 años de exclusividad regulatoria de la FDA de EE. UU. para el producto tras la aprobación regulatoria, según el comunicado.
La FDA de EE. UU. considerará un medicamento para la designación de Vía Rápida si está destinado a tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal y demuestra un potencial para abordar una necesidad médica actualmente insatisfecha.1 Además, un medicamento de vía rápida debe mostrar alguna ventaja sobre la terapia disponible, incluida la demostración de una eficacia superior, un efecto sobre los resultados graves o un mejor efecto sobre los resultados graves, evitar los efectos secundarios graves de una terapia disponible y la capacidad de abordar las necesidades de salud pública emergentes o anticipadas, entre otros factores.2
Los comprimidos se están desarrollando actualmente para combatir el estrés oxidativo asociado con enfermedades como la RP y tienen una formulación de grado GMP. Los estudios preclínicos que evalúan NPI-001 han encontrado que aumenta el antioxidante endógeno glutatión, que evita que las moléculas de oxígeno químicamente agresivas dañen aún más las células de la retina.1
Referencias:
1. Nacuity Pharmaceuticals otorgó la designación Fast Track de la FDA de EE. UU. para los tabletas NPI-001 (N-acetilcisteína amida) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria. Comunicado de prensa. Nacuity Pharmaceuticals. 21 de enero de 2025. Consultado el 21 de enero de 2025. https://www.nacuity.com/news/nacuity-pharmaceuticals-granted-u-s-fda-fast-track-designation-for-npi-001-n-acetylcysteine-amide-tablets-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa/
2. Vía rápida. Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Consultado el 21 de enero de 2025. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track
