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La novedosa terapia génica de la Universidad Wayne State recibe subvención de 250000 dólares de la fundación estadounidense de lucha contra la ceguera

Retina España

El procedimiento técnico para recuperar la visión mediante el uso de un componente de algas verdes, desarrollado por el catedrático de la Wayne State University y director científico del centro Ligon Research Center of Vision dentro del instituto Kresge Eye Institute, ha atraído más fondos para el desarrollo del tratamiento.

La fundación estadounidense Foundation Fighting Blindness (FFB) anunció una subvención de 250.000 dólares por parte de su filial, National Neurovision Research Institute, para la empresa RetroSense Therapeutics, LLC, empresa con sede en Michigan (EE. UU). RetroSense firmó un acuerdo de licencia en 2011 para los novedosos planteamientos de terapia génica desarrollados en la Wayne State University por el doctor Zhuo-Hua Pan, catedrático de oftalmología y biología anatómica y celular en la Facultad de Medicina.

La novedosa estrategia de Pan se centra en convertir genéticamente las neuronas retinianas internas insensibles a la luz en células fotosensibles, restaurando así la sensibilidad a la luz de las retinas que carecen de fotorreceptores. Mediante el uso de un virus que emite un gen fotorreceptor desde un alga verde llamada channelrhodopsin-2 (ChR2), descubrió que la ChR2 hacía a las neuronas retinianas internas sensibles a la luz, y que ésta persistía durante largos periodos en las neuronas, conduciendo en última instancia a respuestas restituidas a la luz en la corteza visual del cerebro.

Pan, junto con compañeros de la Universidad Salus en Pensilvania (EE. UU), desarrolló el avanzado tratamiento y los planteamientos para continuar que ofrecen esperanzas a las personas que sufren ceguera causada por degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y retinitis pigmentaria (RP), trastornos degenerativos retinianos que actualmente son incurables.

La DMAE es la causa principal de ceguera en personas mayores de 60 años y afecta a más de 8 millones en Estados Unidos. A nivel mundial, 500.000 individuos pierden la vista anualmente a causa de la DMAE, que es el resultado del deterioro progresivo de las células fotorreceptoras en la mácula, cerca del centro de la retina.

La RP es una enfermedad ocular determinada genéticamente causada por mutaciones en más de 100 genes diferentes. Se estima que unos 100.000 estadounidenses sufren RP, que se manifiesta típicamente como una ceguera nocturna y evoluciona hasta el estrechamiento concéntrico del campo visual y a veces llega a una ceguera completa.

“Este campo de investigación, conocido como optogenética, es un planteamiento muy prometedor y creativo para recuperar la visión en personas con una pérdida de visión grave o una ceguera completa”, dijo en un comunicado el doctor Stephen Rose, jefe de investigación de la fundación. “RetroSense posee una tecnología excepcional y ha obtenido resultados impresionantes en los estudios de laboratorio. Estamos encantados de apoyar a la empresa en su esfuerzo por convertir el tratamiento en un ensayo clínico”.

Rose dijo que una ventaja de los tratamiento optogenéticos es que, dado que trabajan con independencia de las anomalías genéticas que causan la enfermedad, pueden funcionar para diferentes degeneraciones retinianas.

La fundación dijo que la terapia desarrollada por Pan ha demostrado la visión recuperada en modelos animales con retinas gravemente deterioradas. RetroSense Therapeutics está pidiendo la aprobación de la Agencia de Alimentos y Medicamentos para un ensayo clínico fase I.

Sean Ainsworth, fundador y presidente de RetroSense, adquirió la licencia del procedimiento técnico de la Wayne State University. Ha afirmado que los ensayos clínicos fase I podrían empezar a principios de 2013.

Fuente: Wayne State University – Oficina del vicepresidente de investigación

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