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La Terapia Génica mejora la visión de un chico de 18 años

Artículo original en inglés de la web de la Asociación Británica RP Fighting Blindness, 27.04.08

Científicos del Hospital Oftalmológico de Moorfields en Londres anunciaron los primeros resultados de sus ensayos clínicos en la revolucionaria Terapia Génica como tratamiento para la Amaurosis Congénita de Leber (LCA), una forma de retinosis pigmentaria que afecta a personas jóvenes. La LCA es una enfermedad rara causada por la mutación de un gen llamado RPE65.

Los ensayos al principio están diseñados para asegurar que el vector viral utilizado para introducir el material genético en la retina y los procedimientos quirúrgicos sean seguros. Sin embargo, un paciente en particular ha presentado una mejoría significativa en su visión nocturna.

Steven Howarth, de 18 años de edad y miembro de RP Figthing Blindness (la sociedad británica de Retinosis Pigmentaria), mostró una mejoría tras pocas semanas de la operación, sobre todo en las mediciones sobre su habilidad para caminar entre obstáculos en una luz muy pobre. Steven fue diagnosticado de LCA a los 8 años y había sufrido una pérdida de visión importante desde entonces.

El hospital ocular Moorfields de Londres hizo pública la noticia, anunciando que los investigadores del Instituto de Oftalmología y del Centro de Investigación Biomédico habían publicado ese mismo día los resultados en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra.

Los ensayos, liderados por el Catedrático Robin Ali, muestran que el tratamiento experimental es seguro y que puede mejorar la visión. Los hallazgos son una referencia para la tecnología de terapia génica y podrían tener un impacto importante en futuros tratamientos de la RP.

Es de destacar que el tratamiento experimental no causó efectos secundarios en este ensayo. Siguiendo el tratamiento, los 3 pacientes involucrados tuvieron que tomar parte en una serie de pruebas diseñadas para establecer los efectos de la terapia en la visión. Todos ellos consiguieron niveles de visión al menos equivalentes a éstos anteriores a la operación, pero Steven mostró una mejoría remarcable en su visión nocturna.

El Catedrático Ali opina que el éxito de la operación en Steven podría ser causado porque su enfermedad no había progresado tanto como la de los otros participantes. Los otros dos pacientes puede que también se puedan beneficiar del nuevo tratamiento en el futuro, pero pasará algún tiempo hasta que esto ocurra. El equipo ya ha comenzado a probar la técnica en pacientes más jóvenes, en los que esperan conseguir incluso mejores resultados.

El equipo que está llevando a cabo el ensayo está liderado por el Catedrático Robin Ali e incluye al cirujano de ojos Sr. James Bainbridge y al especialista en retina Catedrático Tony Moore. La técnica usada en el ensayo suponía la introducción del gen RPE65 ausente en las células de la retina para ayudarles a funcionar normalmente. Esto implicó una operación que envió los genes normales a la retina, usando un virus inocuo o “vector” para transportar el gen a las células.

Conversando sobre el hallazgo, el Catedrático Ali dijo: “el haber demostrado por primera vez que la terapia génica puede funcionar en pacientes con enfermedades oculares es un hito muy significativo. Este ensayo establece la prueba del principio de la terapia génica para enfermedades hereditarias de retina y prepara el camino para el desarrollo de abordajes de terapia génica para un amplio abanico de desórdenes oculares”.

En la explicación de la técnica, el Sr. James Bainbridge, que lidera el equipo quirúrgico, dijo: “Hemos desarrollado técnicas quirúrgicas que permitan acceder a las células bajo la retina de los pacientes, usando una aguja muy fina que envíe el virus. Es realmente alentador ver que esta técnica es segura en un tejido extremadamente frágil y que puede mejorar la visión en casos previamente considerados como intratables.”

El Catedrático Moore, que también es miembro del Comité Médico Asesor de la organización benéfica y del consejo, dijo: “Es muy motivador ver que este tratamiento puede funcionar, incluso en jóvenes adultos en los que la enfermedad está muy avanzada. Esperamos un resultado todavía mejor en los pacientes más jóvenes que ahora empezamos a introducir en el procedimiento del ensayo, ya que trataremos la enfermedad en las primeras etapas de desarrollo”.

El Catedrático Ali añadió: “Estos resultados nos hacen tener una gran confianza en que esta técnica es segura y puede traer un beneficio real a pacientes con dificultades de visión. Aunque estamos entusiasmados con la mejoría de la visión de Steven, es importante enfatizar que la terapia génica es todavía un tratamiento experimental no disponible aún para los pacientes en general. La técnica será probada en otros pacientes con LCA y también esperamos comenzar ensayos para otros tipos de enfermedades de retina en el futuro.”

URL: www.brps.org.uk/newsevent.php?tln=newsevents&newseventid=28

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