Los pacientes con retinosis pigmentaria avanzada que recibieron terapia génica optogénetica intravítrea en un estudio de fase 1/2a, experimentaron una mejora en su agudeza visual desde el inicio hasta las 16 semanas.
En una reunión virtual de la Academia Americana de Oftalmología, en el día de la Subespecialidad de la Retina, el doctor Santosh Kumar Mahapatra, comunicó lo siguiente: “La opsina policromática de la empresa Nanoscope se activa con la luz ambiental, genera una importante fotocorriente y no requiere de gafas, como en otro tipo de investigaciones en los que se emplea terapia génica optogenética”.
Asimismo, Mahapatra comentó que la inyección intravítrea única de vMCO-010 (Nanoscope) sedirige a las células bipolares en lugar de a las células ganglionares de la retina. Por lo tanto, la terapia génica optogenética convierte las células bipolares en neuronas activadas sensibles a la luz, que responden al estímulo de esta, convirtiéndolas en los nuevos fotorreceptores de la retina.
En el estudio que se realizó, participaron 11 pacientes con retinosis pigmentaria avanzada, sin percepción de luz o con solo percepción de luz en el ojo estudiado y no mejor que “contar dedos» en el ojo control. Unos pacientes recibieron dosis baja y otros dosis alta de vMCO-010 al inicio. La seguridad y la agudeza visual de estos se evaluó 16 semanas después de la inyección intravítrea.
El estudio incluyó tres pacientes que recibieron una dosis baja de 1,75 × 1011 VG por ojo, y tres pacientes que recibieron una dosis alta de 3,5 × 1011 VG por ojo. Una vez confirmada la seguridad de la dosis alta, se añadieron cinco pacientes más a la cohorte de dosis alta.
Los resultados del estudio determinaron que la terapia fue bien tolerada a las 16 semanas. El doctor Mahapatra afirmó que cinco pacientes no requirieron tratamiento, pero cinco pacientes experimentaron una leve elevación de la PIO. Por lo tanto, estos fueron tratados con medicación tópica para el glaucoma. Por último, tres pacientes experimentaron inflamación intraocular que disminuyó con la ayuda de esteroides tópicos.
De la misma forma, comentó que siete de los ocho pacientes de la cohorte alta demostraron una mejora en su agudeza visual de 15 letras o más a las 16 semanas. Además, seis de los ocho pacientes obtuvieron una mejora de 30 letras o más con respecto a la base de referencia. Un paciente del grupo de dosis bajas demostró una mejora de la agudeza visual de 15 letras o más, dijo el doctor.
Igualmente, explicó que los participantes mostraron una mejora media en latencia de 30 segundos al inicio a 15 segundos tras 16 semanas, en una prueba de movilidad en Y guiada visualmente, dijo.
Mahapatra expuso lo siguiente: “Observamos una respuesta de eficacia dosis dependiente a las 16 semanas después de una única inyección intravítrea de MCO. Con estos resultados alentadores, Nanoscope está planeando comenzar un ensayo estadounidense y estudios de seguimiento en la India”.
Traducido por Irene Ulibarri López para Retina Bizkaia Begisare
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