1. ¿Qué es el medicamento NPI-001? NPI-001 es una tableta que contiene N-acetilcisteína amida (NACA), un antioxidante diseñado para proteger las células de la retina del daño causado por el estrés oxidativo. Este daño es una de las principales causas de la retinosis pigmentaria (RP), una enfermedad genética que deteriora progresivamente la visión. 2. ¿En […]
Resultados positivos del ensayo STARLIGHT con la terapia MCO-010 14 de agosto de 2025 – La empresa biotecnológica Nanoscope Therapeutics ha publicado en la revista eClinical Medicine los resultados del ensayo clínico STARLIGHT de fase 2, que evalúa la terapia MCO-010 en personas con enfermedad de Stargardt. Esta terapia optogenética se administra mediante una única […]
Esta categoría “agnóstica al gen” tiene como objetivo restaurar la función visual mediante la expresión de fotoreceptores artificiales en neuronas retinianas supervivientes Por: Lauren M. Ciulla, MD; Thomas A. Ciulla, MD, MBAOphthalmology Management, 1 de julio de 2025, Vol. 29, número julio-agosto 2025 . La terapia génica ocular abre nuevas vías para tratar enfermedades retinianas hereditarias que antes eran […]
VeonGen Therapeutics GmbH, con sede en Múnich, Alemania, ha anunciado la progresión de dos terapias génicas patentadas a la clínica basadas en una novedosa plataforma de terapia génica, y el cambio de marca de la empresa, anteriormente conocida como ViGeneron. El cambio de marca tenía como objetivo reposicionar su empresa de una empresa preclínica a […]
5 de mayo de 2025 Johnson & Johnson ha anunciado que su terapia génica experimental, botaretigene sparoparvovec (conocida como bota-vec), no logró alcanzar el objetivo principal en el ensayo clínico de fase 3 denominado LUMEOS, destinado a tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). Detalles del estudio – Participantes: 95 pacientes, de los […]
Un grupo de investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) ha hecho un descubrimiento muy esperanzador: han encontrado una forma de ‘despertar’ a unas células de la retina para que puedan regenerar las neuronas dañadas. ¿Qué han descubierto? En la retina existen unas células llamadas células de Müller. En algunos animales […]
Retina Euskadi Begisare se suma a este 8 de marzo, Día Internacional de las Mujeres, con un discurso centrado en las capacidades de las mujeres con baja visión, de aquí el lema para este año “Soy mujer con discapacidad visual y…” Las mujeres con discapacidad visual nos enfrentamos a una doble discriminación, primero por el […]
Cuatro niños pequeños han experimentado mejoras significativas en su visión tras recibir un tratamiento innovador con una nueva medicina genética a través del Moorfields Eye Hospital y el UCL Institute of Ophthalmology, con el apoyo de MeiraGTx. Los niños nacieron con una discapacidad visual severa debido a una deficiencia genética poco común que afecta el […]
Representantes de Retina Euskadi Begisare hemos visitado el jueves 6 de febrero el Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa para hacer entrega de nuestra donación anual que este año ha sido de 22.000 €. Damos así continuidad al proyecto que pusimos en marcha en 2009 para investigar las distrofias hereditarias de la retina. El acto ha […]
La N-acetilcisteína (NAC) y su derivado, la N-acetilcisteína amida (NACA), están siendo investigadas como posibles tratamientos para la retinosis pigmentaria (RP) debido a su capacidad antioxidante y neuroprotectora. La NAC es un antioxidante que ayuda a reducir el estrés oxidativo en las células de la retina, lo que podría ralentizar la degeneración de los fotorreceptores […]
