La compañía biotecnológica estadounidense Ocugen, Inc. ha anunciado resultados prometedores del ensayo clínico Fase 1 del programa GARDian con su terapia génica experimental OCU410ST, diseñada para tratar la enfermedad de Stargardt, una distrofia macular hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión central y para la cual no existen tratamientos actualmente aprobados.
Qué es OCU410ST y cómo funciona
OCU410ST es una terapia génica modificadora desarrollada sobre una plataforma de virus adenoasociado (AAV5) que introduce el gen RORA en las células de la retina. En lugar de intentar corregir directamente la mutación del gen ABCA4 —causa genética mayoritaria de Stargardt— esta terapia actúa como un “modificador genético”. La proteína RORA regula rutas fisiológicas clave relacionadas con el metabolismo de lípidos, el estrés oxidativo, la inflamación, la acumulación de sustancias tóxicas como la lipofuscina y las redes de supervivencia celular, con el objetivo de crear un entorno más favorable para la función y la supervivencia de la retina.
La administración del tratamiento se realiza mediante una única inyección subretinal, una intervención quirúrgica localizada que permite que el vector viral entregue el material genético directamente en el tejido retiniano afectado.
Resultados del ensayo Fase 1
Los datos preliminares del estudio de Fase 1 del ensayo GARDian muestran que OCU410ST presenta un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves relacionados con la terapia. En términos de eficacia, los resultados a 12 meses indican una reducción aproximada del 48 % en el crecimiento de las lesiones atróficas de la retina en los ojos tratados frente a los no tratados. Además, se observaron mejoras clínicamente relevantes en la agudeza visual corregida, cercanas a dos líneas en las escalas de lectura estándar.
Estos datos sugieren que la terapia no solo es bien tolerada, sino que podría contribuir a frenar la progresión estructural y funcional de la enfermedad.
Estado actual del desarrollo y próximos pasos
Tras la evaluación positiva de seguridad por parte del Comité Independiente de Monitorización de Datos y Seguridad, la terapia ha avanzado hacia un ensayo pivotal de Fase 2/3, denominado GARDian3, autorizado por la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA). Este estudio ya ha comenzado a reclutar pacientes y evaluará la eficacia de OCU410ST en un mayor número de personas con enfermedad de Stargardt.
El ensayo Fase 2/3 incluirá hasta 51 participantes y tendrá como objetivo principal la reducción del tamaño de las lesiones atróficas, además de evaluar parámetros funcionales como la agudeza visual y la visión en condiciones de baja luminancia.
Contexto y relevancia
La enfermedad de Stargardt es la forma más frecuente de distrofia macular hereditaria y afecta a decenas de miles de personas en Europa y Estados Unidos. Actualmente, las opciones terapéuticas se limitan al seguimiento clínico y a recomendaciones generales de protección visual, sin tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad.
En este contexto, el desarrollo de OCU410ST representa un avance relevante al proponer una terapia de administración única orientada a ralentizar la progresión de la patología. Si los resultados del ensayo pivotal confirman los datos observados en Fase 1, Ocugen prevé avanzar hacia una futura solicitud de autorización regulatoria en los próximos años, lo que podría abrir la puerta a la primera terapia génica aprobada para la enfermedad de Stargardt.
Texto elaborado por Retina Bizkaia con ayuda de Inteligencia artificial. Fuente: Ocugen reporta resultados positivos en ensayo Fase 1 para terapia de enfermedad de Stargardt Por Investing.com
