Ocugen lanzará un ensayo clínico de fase 3 de terapia génica modificadora para RP

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Fase 3 para una terapia para RP independiente de genes

El tratamiento emergente está diseñado para funcionar independientemente del gen mutado del paciente.

La compañía de biotecnología Ocugen ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado el visto bueno para el lanzamiento de su ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT para OCU400, la terapia génica modificadora e independiente de genes de la compañía que se está desarrollando para personas con retinosis pigmentaria (RP). El ensayo inscribirá a aproximadamente 150 participantes en 15 sitios diferentes en los EE. UU.

Un grupo del ensayo inscribirá a 75 participantes con mutaciones en el gen RHO. El otro grupo inscribirá a 75 participantes con mutaciones en otros genes que causan RP. En cada grupo, los participantes serán asignados aleatoriamente 2:1 a los grupos de control de tratamiento y no tratados, respectivamente.

OCU400 es una terapia de una sola aplicación, que se inyecta debajo de la retina para administrar copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, que incluyen: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular.

OCU400 utiliza un virus adenoasociado diseñado por humanos (AAV), que funciona como un sistema de almacenamiento para entregar copias de NR2E3 a los receptores de los fotorreceptores.

Ocugen utilizará una nueva prueba de movilidad que ha desarrollado, conocido como “Sistema de evaluación de la orientación dependiente de la luminancia”, para medir los cambios en la visión de los participantes bajo diferentes niveles de luz.

Ocugen también tiene dos ensayos clínicos de fase 1/2 en curso para sus terapias génicas modificadoras para personas con atrofia geográfica (AG) asociada con la degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad y la enfermedad de Stargardt. Estas terapias emergentes, OCU410 para la AG y OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, están diseñadas para administrar copias del gen RORA a las células de la retina para mejorar el metabolismo de los lípidos y reducir la inflamación. Ocugen cree que aumentar la expresión de RORA ralentizará la degeneración de la retina y la pérdida de visión en personas con GA y enfermedad de Stargardt.

Las consultas sobre los ensayos de Ocugen pueden enviarse a clinical.request@ocugen.com.

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