En numerosas ocasiones nos preguntamos qué significa exactamente la designación de medicamento huérfano. Este término causa a menudo confusión, ya que la palabra medicamento lleva a pensar, de forma errónea, en un tratamiento ya probado y comercializado.
La designación de medicamento huérfano es aplicable a un producto o molécula en cualquier fase de desarrollo o de investigación, potencialmente beneficioso para tratar una enfermedad rara. La designación conlleva incentivos dirigidos a animar a la industria farmacéutica a invertir recursos en el desarrollo de dicho producto a pesar del reducido número de pacientes a tratar. Para que un producto designado como medicamento huérfano se pueda comercializar, se tendrá que demostrar la seguridad, eficacia y calidad de este. Esto puede llevar varios años y, en muchas ocasiones, productos con designación de medicamento huérfano nunca llegan a ser autorizados para su comercialización como medicamento.
Ocurre en ocasiones que, para un suplemento alimenticio, a veces incluso ya comercializado, se solicita y se consigue la designación de medicamento huérfano. Hasta que la empresa farmacéutica no demuestre la seguridad y eficacia de este en los correspondientes ensayos clínicos y reciba la autorización de comercialización como medicamento, éste solo se podrá vender como suplemento alimenticio dirigido a complementar la alimentación. Y, lo que es aún más importante, hasta entonces no habrá evidencia clínica de su eficacia en pacientes.