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Resultados de los estudios en Fase II del NT-501 de Neurotech para Retinosis Pigmentaria demuestran efectos biológicos importantes en los fotorrecepto

Traducción del anuncio publicado por la Compañía Neurotech, 28.05.2009

incoln, RI (28.05.2009) – Neurotech Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado que el produchto NT-501 ha demostrado un fuerte efecto biológico en ensayos clínicos en Fase Ii para retinosis pigmentaria (RP). La RP es una condición que se va desarrollando lentamente y causa degeneración progresiva de las células fotorreceptoras de bastones y conos en la retina que a lo largo del tiempo hace disminuir la visión nocturna y periférica y en ocasiones lleva a la ceguera total. La RP es una enfermedad designada huérfana por lo que hoy en día no existen tratamientos aprobados

En los 2 estudios, había un incremento basado en la dosis estadísticamente significante (p<0.001 para el grupo de dosis alta en cada estudio) del grosor de la retina involucrando las capas de fotorreceptores medido a través de la tomografía de coherencia óptica (OCT). Este efecto significativo estadísticamente ha sido observado también en un estudio recientemente completado en fase II del NT-501 en pacientes con atrofia geográfica asociada a la degeneración macular asociada a la edad seca (DMAE), cuyos resultados fueron reportados por Neurotech el 26.03.2009. Este efecto, que la compañía cree que es neuroprotector, ha sido también demostrado en animales.

El NT-501 es un implante intraocular que consiste en células humanas que han sido modificadas genéticamente para secretar el factor neurotrófico ciliar (CNTF). El CNTF, un factor de crecimiento capaz de rescatar y proteger los fotorreceptores que van muriendo, es entregado directamente a la parte posterior del ojo en una base controlada y continua a través de la plataforma de tecnología de células encapsuladas (ECT), de la cual es propietaria la compañía. La entrega a través del ECT circunvala la barrera de retina-sangre y supera un gran obstáculo en el tratamiento de la enfermedad retiniana.

Los dos estudios en Fase 2 fueron multicéntricos, randomizados, doblemente enmascarados y con dosis oscilantes controladas con placebo y se diseñaron para evaluar la seguridad y eficacia del NT-501 en pacientes con RP. El primer ensayo estudió a 65 pacientes con RP avanzada (definido como pacientes diagnosticados con RP y visión entre 20/63 y 20/320). El segundo ensayo estudió a 67 pacientes con RP no avanzada (definido como pacientes diagnosticados de RP y visión mejor que 20/63). En los dos estudios cada paciente recibió bien una dosis alta o baja del implante NT-501 en un ojo y un placebo en el otro ojo de control. Fueron evaluados como objetivos primarios para pacientes avanzados e iniciales respectivamente, la mejor agudeza visual graduada y la sensibilidad del campo visual. Después de 12 meses no se observó ningún beneficio en la visión en ninguno de los estudios de estas funciones, posiblemtne debido a la lenta progresión de la enfermedad. Los pacientes de RP en general tienen una pérdida gradual de la visión, a menudo a lo largo de muchos años o décadas. Estos pacientes continuarán siendo controlados entre 6 y 18 meses adicionales por protocolo. No se han reportado hechos adversos serios asociados al NT-501 y tanto el NT-501 como el procedimiento quirúrjico fueron bien tolerados.

“El CNTF tiene el potencial de ayudar a gente con retinosis pigmentaria y otras degeneraciones de fotorreceptores.” Dijo el Dr. Paul Sieving, Director del Instituto Nacional Ocular y Principal Investigados del Estudio en Fase I del NT-501 de Neurotech para RP. “Estos estudios son importantes ya que presentan la oportunidad de avanzar en el campo”.

“Esperamos que los cambios biológicos observados en pacientes con RP tratados por el NT-501 llevarán a un beneficio en la función visual,” dijo el Dr. David Birch, Director de la Fundación Retina del Suroeste e investigador líder de los estudios de RP. “Sin embargo, la progresión de esta enfermedad es lenta y todavía no hemos visto beneficio visual en el ojo tratado respecto al ojo control a lo largo de este periodo relativamente corto de 12 meses, “añadió el Dr. Birch.

“Estamos esperanzados con los efectos biológicos contundentes del CNTF observados en estos 2 estudios en Fase II de RP,”comentó Ted Danse, Presidente y Director Ejecutivo de Neurotech. “Continuaremos el seguimiento de estos pacientes de los estudios y tenemos planeado hablar sobre los resultados y el desarrollo clínico con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA),” añadió el Sr. Danse.

“Estamos encantados de ver que el tratamiento NT-501 ha mostrado un efecto biológico positivo en la retina en los dos ensayos clínicos, y esperamos que la preservación de la visión se pueda observar cuando toda la información esté disponible a la conclusión de los ensayos clínicos,” declaró Stephen Rose, PhD, Jefe de Investigaciones de la Foundation Fighting Blindness. “Estamos muy orgullosos del soporte a largo plazo del NT-501 y la tecnología innovadora ECT.”

La extracción de 25 aparatos NT-501 para estos dos estudios fue llevada a cabo entre 12 y 24 meses después de la implantación. Todos han demostrado ser células uniformemente sanas y viables que continúan produciendo niveles terapéuticos de CNTF. Esto concuerda con los datos obtenidos en los múltiples ensayos de NT-501 en los que, hasta ahora, 40 aparatos han sido explantados entre 6 y 24 meses siguientes a la implantación y todos han contenido células productoras de CNTF viables.

“Estamos muy contentos por la capacidad de nuestra plataforma ECT de entregar una variedad de factores terapéuticos de una forma sistemática, a largo plazo y bien controlada,” dijo Danse. “Además de estos estudios de RP, estamos desarrollando activamente el NT-501 para atrofia geográfica asociada a la DMAE seca, y planeamos iniciar un estudio en Fase I para nuestro segundo producto, NT-503, en DMAE húmeda en el segundo semestre de este año. El NT-503 inhibe un objetivo bien validad en DMAE, el VEGF, y tiene el potencial de suministrar una administración única para un periodo de entre 12 y 18 meses versus el tratamiento actual para la DMAE húmeda que requiere de inyecciones mensuales con un continuo seguimiento del paciente,” concluyó Danse.

Sobre la Retinosis Pigmentaria (RP)
La Retinosis Pigmentaria (RP) es una enfermedad hereditaria que causa la degeneración gradual de los conos y bastones de los fotorreceptores de la retina dando lugar a la pérdida de la visión y a la ceguera. Los síntomas de la RP aparecen predominantemente en adultos jóvenes y afectan a aproximadamente 100000 personas en los EEUU y a más de 1 millón de personas en el mundo. En este momento no hay una cura conocida o tratamiento efectivo de la RP.

Sobre el NT-501
El producto líder de Neurotech, el NT-501, consiste en células humanas encapsuladas modificadas genéticamente para secretar el factor neurotrófico ciliar (CNTF). El CNTF es un factor de crecimiento capaz de rescatar los fotorreceptores que están muriendo y protegerlos de la degeneración. El NT-501 está diseñado para enviar continuamente una dosis terapeútica de CNTF a la parte posterior de ojo.

Sobre la tecnología de las Células Encapsuladas
La tecnología central de Neurotech es la de las Células Encapsuladas, una tecnología única que permite a largo plazo, el envío de factores terapeúticos a la parte posterior del ojo. El implante de ECT consiste en células que han sido genéticamente modificadas para producir una proteína terapeútica específica y están encapsuladas en uan membrana de f hueca semipermeable. Las características difusivas de la membrana de fibra hueca están diseñadas para promover la supervivencia de células a largo plazo permitiendo la afluencia de oxígeno y nutrientes a la vez que previenen simultáneamente el contacto directo de las células encapsuladas con los elementos celulares y moleculares del sistema inmune. Las células producen continuamente la proteína terapeútica que se difunde fuera del implante en el lugar objetivo. El ECT por tanto permite el envío controlado y continuo de factores terapeúticos directamente a la retina, circunvalando la barrera de retina-sangre.

Sobre Neurotech Pharmaceuticals, Inc.
Neurotech está desarrollando terapias de preservación de visión para el tratamiento de enfermedades crónicas de retina. El producto candidato líder de la compañía, el NT-501, está actualmente en desarrollo clínico avanzada para la degeneración macular asociada a la edad seca (DMAE seca) y para la Retinosis Pigmentaria (RP).La cartera de productos candidatos de la compañía también incluye tratamientos para la DMAE húmeda. Todos los programas de desarrollo de Neurotech están basados en la tecnología de la que es propietaria la compañía ECT, Tecnología de las Células Encapsuladas. El ECT permite el envío continuado y controlado de productos a la parte posterior del ojo, venciendo de ese modo un serio obstáculo en el tratamiento de la enfermedad de retina. Para más información, visiten por favor la web www.neurotechusa.com.

URL: www.neurotechusa.com

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