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Resultados del ensayo clínico de terapia celular de jCyte, fase 2b.

Noticias alentadoras para el tratamiento de la retinosis pigmentaria

29 de julio del 2020. Kevin Mccormack

A pesar de que la mayoría de la gente probablemente no pondría el 2020 en su lista de años favoritos, este año está resultando ser ciertamente bueno para jCyte.  En efecto, a principios de este año, jCyte se asoció con la compañía global de oftalmología Santen Pharmaceuticals, valorada en  252 millones de dólares. Más tarde, a principios de esta semana, anunciaron algunos resultados alentadores de su ensayo clínico de fase 2b.

Para entender este fenómeno, es conveniente que retrocedamos un poco y expliquemos lo que hace JCyte y por qué es tan importante. Esta empresa es sumamente conocida porque ha desarrollado una terapia para la retinosis pigmentaria (RP), que consiste en una rara enfermedad la cual destruye la visión y que ataca a su vez a las células sensibles a la luz en la parte posterior del ojo. Las personas son diagnosticadas a menudo cuando están en la adolescencia y la mayoría son legalmente ciegas al alcanzar la edad madura. El CIRM (Instituto de California de medicina Regenerativa) ha apoyado esta terapia desde sus primeras etapas hasta los últimos ensayos clínicos que se  han realizado.

Este último ensayo clínico es uno de los más grandes de su clase en cualquier parte del mundo. En este experimento, se inscribieron un total de 84 pacientes (aunque sólo 74 fueron incluidos en el análisis final). Los pacientes tenían una visión  entre 20/80 y 20/800, por lo que fueron divididos en tres grupos: a un grupo se le dio un tratamiento falso o placebo; a otro se le dieron tres millones de células progenitoras de la retina humana (hRPC); y, finalmente, a otro se le dieron seis millones de hRPC.

Director ejecutivo de jCyte, Paul Bresge

Paul Bresge, comunicó en un artículo en Endpoints News que había una razón muy específica para este enfoque. En concreto, el director ejecutivo afirmó lo siguiente: “Inscribimos una población de pacientes muy amplia en nuestra Fase IIb, incluyendo pacientes que tenían visión en cualquier lugar entre 20/80 y 20/800, sólo para saber qué pacientes serían potencialmente los mejores respondedores”.

Los resultados del ensayo clínico demostraron que el grupo de tratamiento experimentó una mejora en la visión funcional y una mayor claridad de la visión en comparación con el grupo de control o placebo. A todos se les midió la visión al inicio y al cabo de 12 meses, después repitieron el mismo procedimiento. En cuanto a los resultados, el cambio medio en su capacidad para leer una tabla optométrica (con gafas) fue una mejora de 2,81 letras para el grupo de placebo. Sin embargo, el grupo que recibió tres millones de hRPCs obtuvo una mejora de 2,96 letras, y, finalmente, el grupo que recibió seis millones de hRPCs obtuvo un resultado de mejora de 7,43 letras.

No obstante, los resultados llevados a cabo en un subgrupo muy específico de pacientes muestran una mejora que resulta hasta aún más llamativa que las anteriores, donde el grupo de seis millones de células experimenta una mejora de 16,27 letras.

 

Dr. Henry Klassen

El Dr. Henry Klassen, uno de los fundadores de jCyte, afirma que la terapia funciona preservando los fotorreceptores que quedan en el ojo: “Típicamente, la gente piensa en la enfermedad como un estrechamiento de la visión periférica de una forma granular suave, pero eso no es realmente lo que sucede. Lo que sucede en la enfermedad es que los pacientes pierden como islotes de visión. Por lo tanto, lo que estamos haciendo en nuestras pruebas es en realidad medir […] esos islotes que los pacientes tienen de forma basal, y luego lo que vemos después del tratamiento, es que los islotes se están expandiendo. Es similar a la forma en que uno rastrearía por ejemplo tumor, aunque en oncología por supuesto que estamos buscando el efecto opuesto. Buscamos que los islotes de visión se expandan”.

Un paciente experimentó algunos efectos secundarios serios en el ensayo, pero sin embargo respondieron bien al tratamiento.

Actualmente, el equipo planea llevar a cabo un ensayo clínico de fase 3 que comenzará el próximo año, donde esperan que proporcione suficiente evidencia que demuestre que el tratamiento es tanto seguro como efectivo, para que puedan obtener la aprobación de la FDA (Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos) para ponerlo a disposición de todos los que lo necesiten.

Fuente: https://blog.cirm.ca.gov/2020/07/29/encouraging-news-for-treatment-targeting-retinitis-pigmentosa/?fbclid=IwAR0anxzhkBUlyR68Yvjfy6-J7sCgK6TIT5BjRLT5PE-WpMXnCnpE_sO0mOo

Traducción: Irene Ulibarri para Retina Bizkaia Begisare

 

 

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