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Resultados prometedores en un ensayo clínico para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria y la Amaurosis Congénita de Leber

Fuente: Fight for Sight            Traducción: Begisare

 

Los resultados preliminares de un ensayo clínico de fase 1 que investiga un tratamiento oral para la amaurosis congénita de Leber ( LCA) y la retinitis pigmentosa (RP ) ha demostrado la mejoría de la visión. 

Las enfermedades genéticas de los ojos , tales como LCA y RP surgen de mutaciones genéticas de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. Dos diferentes mutaciones genéticas, la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina ( RPE65 ) y la lecitin-retinol aciltransferasa ( LRAT ), dan como resultado una producción inadecuada de algo llamado 11 – cis-retinal que es esencial para la función de la retina . Aproximadamente el 10 % de los pacientes con LCA y 3 % de los pacientes con RP recesiva tienen defectos en los genes RPE65 o LRAT . El fármaco QLT091001 , un retinoide sintético actúa como un reemplazo para el 11 -cis -retinal .

El profesor Tony Moore , del Moorfield’s Eye Hospital es uno de los investigadores involucrados en este ensayo. Con la financiación de Fight for Sight se han detectado pacientes con LCA y RP de estas mutaciones genéticas específicas.

El ensayo clínico multicéntrico en fase I, se testó en personas con mutaciones RPE65 o LRAT que habían sido previamente tratadas con un único ciclo de QLT091001,  quienes recibieron posteriormente un máximo de tres ciclos de siete días del fármaco para evaluar la visión y la seguridad tras el re-tratamiento. 19 de cada 27 personas en el ensayo mostró una mejoría en su campo visual y el 70 % tuvieron una mejoría en su agudeza visual.

La Dra. Dolores Conroy, directora de Investigación en “Fight for Sight”, dijo: “Nuestra financiación al profesor Moore ha sido parte fundamental para su participación en este ensayo clínico internacional, y esperamos con interés los resultados del próximo ensayo con el uso de este retinoide oral, previsto para 2014, y también los de un estudio en marcha en fase II en pacientes con deterioro de la adaptación a la oscuridad, una condición que provoca la disminución de la capacidad de recuperar la sensibilidad visual en la oscuridad después de la exposición a la luz brillante, que a menudo se ve en los inicios de la degeneración macular asociada a la edad “.

www,fightforsight.org.uk

 

Fuente: Fight for Sight

 

Traducción: Begisare

 

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