• Home
  • /Últimas noticias /Resultados prometedores en un ensayo clínico para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria y la Amaurosis Congénita de Leber
Print Friendly, PDF & Email

Resultados prometedores en un ensayo clínico para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria y la Amaurosis Congénita de Leber

Fuente: Fight for Sight            Traducción: Begisare

 

Los resultados preliminares de un ensayo clínico de fase 1 que investiga un tratamiento oral para la amaurosis congénita de Leber ( LCA) y la retinitis pigmentosa (RP ) ha demostrado la mejoría de la visión. 

Las enfermedades genéticas de los ojos , tales como LCA y RP surgen de mutaciones genéticas de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. Dos diferentes mutaciones genéticas, la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina ( RPE65 ) y la lecitin-retinol aciltransferasa ( LRAT ), dan como resultado una producción inadecuada de algo llamado 11 – cis-retinal que es esencial para la función de la retina . Aproximadamente el 10 % de los pacientes con LCA y 3 % de los pacientes con RP recesiva tienen defectos en los genes RPE65 o LRAT . El fármaco QLT091001 , un retinoide sintético actúa como un reemplazo para el 11 -cis -retinal .

El profesor Tony Moore , del Moorfield’s Eye Hospital es uno de los investigadores involucrados en este ensayo. Con la financiación de Fight for Sight se han detectado pacientes con LCA y RP de estas mutaciones genéticas específicas.

El ensayo clínico multicéntrico en fase I, se testó en personas con mutaciones RPE65 o LRAT que habían sido previamente tratadas con un único ciclo de QLT091001,  quienes recibieron posteriormente un máximo de tres ciclos de siete días del fármaco para evaluar la visión y la seguridad tras el re-tratamiento. 19 de cada 27 personas en el ensayo mostró una mejoría en su campo visual y el 70 % tuvieron una mejoría en su agudeza visual.

La Dra. Dolores Conroy, directora de Investigación en “Fight for Sight”, dijo: “Nuestra financiación al profesor Moore ha sido parte fundamental para su participación en este ensayo clínico internacional, y esperamos con interés los resultados del próximo ensayo con el uso de este retinoide oral, previsto para 2014, y también los de un estudio en marcha en fase II en pacientes con deterioro de la adaptación a la oscuridad, una condición que provoca la disminución de la capacidad de recuperar la sensibilidad visual en la oscuridad después de la exposición a la luz brillante, que a menudo se ve en los inicios de la degeneración macular asociada a la edad “.

www,fightforsight.org.uk

 

Fuente: Fight for Sight

 

Traducción: Begisare

 

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

*

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.

ACEPTAR
Aviso de cookies
Tamaño de fuente
CONTRASTE