Resultados provisionales positivos de la terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

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Beacon Therapeutics anunció la presentación de los resultados provisionales de seguridad y eficacia del ensayo de fase 2 SKYLINE que evalúa la terapia génica AGTC-501 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.

A los 12 meses, el 63% de los ojos del estudio tratados con dosis altas de AGTC-501 experimentaron una tasa de respuesta, definida como una mejora en la sensibilidad de la retina de al menos 7 dB en al menos cinco loci, según un comunicado de prensa de la compañía. Los ojos no tratados en la cohorte de dosis alta y los ojos que recibieron dosis bajas de AGTC-501 experimentaron una tasa de respuesta del 0 %. Los pacientes de la cohorte de dosis alta también mostraron una mejoría en la función visual.

El tratamiento fue bien tolerado y no hubo informes de eventos de seguridad clínicamente significativos asociados al tratamiento.

«Estos datos, que demuestran un perfil de seguridad favorable y una mejora notable en la función visual, son otro paso positivo en el desarrollo de AGTC-501 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, una enfermedad poco frecuente que acaba en ceguera, para la que actualmente no existe un tratamiento aprobado», dijo Nadia Waheed, MD, directora médica de Beacon, en el comunicado. «Esperamos anunciar el inicio de nuestro ensayo de fase 2/3 VISTA en la primera mitad de 2024».

Los datos fueron presentados en la reunión de la Sociedad de Mácula.

En el siguiente enlace puedes encontrar el artículo original.

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