Edición génica para la degeneración retiniana asociada a CEP290

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Ensayos clínicos Investigación

ABSTRACT La degeneración retiniana hereditaria asociada a CEP290 causa una grave pérdida de visión de inicio temprano debido a variantes patógenas en CEP290. EDIT-101 es un complejo de edición génica de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente inter espaciadas (CRISPR)-proteína 9 (Cas9) asociadas a CRISPR diseñado para tratar la degeneración retiniana hereditaria causada por una variante dañina específica en […]

Resultados provisionales positivos de la terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

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Ensayos clínicos Investigación

Beacon Therapeutics anunció la presentación de los resultados provisionales de seguridad y eficacia del ensayo de fase 2 SKYLINE que evalúa la terapia génica AGTC-501 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. A los 12 meses, el 63% de los ojos del estudio tratados con dosis altas de AGTC-501 experimentaron una tasa de respuesta, […]