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Tratamientos presentes y futuros para enfermedades degenerativas de retina

Gerald J. Chader, original en inglés, abstract del Congreso Mundial RI 2008

Cada vez se sabe más y más sobre los factores básicos genéticos que influyen en la Retinosis Pigmentaria (RP) y en la Degeneración Macular Asociada a la edad (DMAE), así como sobre los mecanismos biológicos que llevan a la degeneración de los fotorreceptores. Por ejemplo, se estima que aproximadamente la mitad de las mutaciones genéticas que llevan a RP son conocidas, así como la mayoría de las mutaciones de gen que provocan DMAE. Gracias a esta información genética y conocimiento de los mecanismos básicos de la muerte de las células fotorreceptoras, se han diseñado estrategias para retrasar la pérdida de visión o incluso restaurar la visión. En algunos casos, se puede usar el mismo tratamiento para RP y DMAE seca.

Se están llevando a cabo o planeando ensayos clínicos tanto para la DMAE como para RP – incluyendo distrofias de retina raras tales como Stargardt o Síndrome de Usher. Las estrategias generales implican:

1. Terapia génica
La terapia génica ha mostrado un gran éxito (eficacia y seguridad) en modelos de animales de distrofias de retina. Los ensayos clínicos ya se están llevando a cabo para una forma específica de Amaurosis Congénita de Leber. Se están planeando diversos ensayos para otras formas de RP incluyen enfermedades de Usher y Stargardt.

2. Terapia farmacológica
Está en progreso un ensayo clínico (Neurotech Co.) que usa una aproximación farmacéutica terapéutica. En este caso, un factor neurotrófico (CNTF) se proporciona a la retina usando una pequeña capsula implantada en el ojo para ralentizar la degeneración de los fotorreceptores. Se ha completado con éxito la fase I de este ensayo y están en proceso los ensayos de fase 2 para RP y DMAE.

3. Trasplante de fotorreceptores / células madre
Se está llevando a cabo un ensayo de trasplante de fotorreceptores pero todavía no se han obtenido muchos resultados satisfactorios. Por otro lado, el trasplante de células madre ofrece una gran esperanza para tratamientos futuros de tanto la RP como la DMAE.

4. Nutrición
Se están desarrollando diversas estrategias nutricionales basadas en el hecho de que parece que ocurre un daño oxidativo severo en la retina de personas con distrofias de retina. Se ha mostrado que los antioxidantes han ralentizado de forma remarcable la muerte de células fotorreceptoras en modelos animales de RP y se está llevando a cabo un ensayo clínico en España usando un grupo especial de antioxidantes (RetinaComplex).

5. Aparatos Protésicos Retinianos
En los casos en los que todos los fotorreceptores han muerto, la prótesis eléctrica de retina podría reinstaurar la visión funcional. Los resultados de diferentes diseños de prótesis de diversos grupos en el mundo son alentadores. Existen nuevos ensayos clínicos en humanos sobre aparatos protésicos que podrían ser útiles tanto para pacientes de RP como para los de DMAE.

Para DMAE húmeda, se están empleando estrategias farmacéuticas para parar y posiblemente reinvertir el daño debido a la neovascularización coroidal. Las inyecciones de Lucentis, por ejemplo, son efectivas en la ralentización del proceso de la DMAE húmeda. Para la DMAE seca, se están usando diferentes métodos para desacelerar la muerte celular de los fotorreceptores. Ya está en uso el suplemento antioxidante del estudio sobre la enfermedad ocular asociada a la edad (AREDS). Un nuevo ensayo, AREDS2, probará la eficacia de los carotenoides luteína y "zeathanthin” en ralentizar la progresión de la DMAE.

Resumiendo, hoy en día se sabe mucho sobre las degeneraciones de retina heredadas. Específicamente, se sabe suficiente para demostrar prueba de principio científica en animales con distrofias retinianas diciendo que dichas intervenciones son tanto eficaces como seguras. Basado en esto, se están llevando a cabo ensayos clínicos, cuyo número aumentará en los próximos años.

URL: http://www.retina.fi/congress/en/index.php

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