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Tres pacientes han sido tratados de su segundo ojo en el estudio genético llevado a cabo por CHOP de la terapia génica de la Amaurosis Congénita de Le

16.05.2011, www.blindness.org, Noticia traducida del inglés por Begisare

Las noticias que llegan sobre el estudio clínico de terapia génica para la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) que se está llevando a cabo en el Hospital Ocular Infantil de Filadelfia (CHOP) continúan siendo muy esperanzadoras.

La Dra. Jean Bennett, una de las investigadoras líder para el estudio en fase I, anuncia que 3 de los 12 participantes en el ensayo han sido tratados de su segundo ojo. Ella dice que estos 3 pacientes avanzan favorablemente y están encantados de haber recibido terapia génica en ambos ojos. La Dra. Bennett planea anunciar formalmente estos resultados sobre el tratamiento del segundo ojo en unos meses.

El tratamiento en el segundo ojo es un reto crítico para el estudio porque es importante para los investigadores poder demostrar que la terapia génica aplicada en ambos ojos no provoca una respuesta inmune.

Un total de 12 personas, con edades comprendidas entre 8 y 44 años, han recibido tratamiento en el estudio. Inicialmente todos fueron tratados de un solo ojo. Los participantes eran ciegos cuando iniciaron su participación en el estudio y se han demostrado mejoras sustanciales en su visión después de recibir el tratamiento. Como ya había anunciado la Fundación de Lucha contra la Ceguerra de EEUU, un niño de 9 años ha podido abandonar su bastón blanco y ahora puede ver la pizarra en el colegio y montar en bicicleta. El primer participante tratado en el ensayo recibió la terapia hace más de 3 años y medio.

CHOP está planificando llevar a cabo este otoño un ensayo clínico en Fase III de la terapia génica para pacientes con LCA.

Más de 30 personas han sido tratadas en los 3 ensayos clínicos de terapia génica para el LCA que comenzaron en el 2007 y 2008. La Fundación de Lucha contra la Ceguerra de EEUU está subvencionando tanto el estudio del CHOP como el ensayo clínico que se está llevando a cabo en el Hospital Ocular Moorfields de Gran Bretaña. El otro estudio se está realizando en conjunto por la Universidad de Pensilvania y la Universidad de Florida. La Fundación de Lucha contra la Ceguera también subvencionó gran parte del trabajo preclínico que hizo posible que estos estudios clínicos se llevaran a cabo.

Estos estudios representan los primeros ensayos de terapia génica para tratar enfermedades degenerativas de retina y han abierto la puerta a los estudios de terapia génica en humanos para tratar un amplio espectro de enfermedades de retina.

El tratamiento es para pacientes con LCA causado por variaciones en el gen RPE65 e implica una única inyección de un virus terapéutico que entrega un gen correctivo a las células de la retina.

URL: www.blindness.org/index.php?option=com_content&view=article&id=2612:three-patients-have-second-eyes-treated-in-lca-gene-therapy-trial-at-chop&catid=64:macular-degeneration&Itemid=120

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