• Home
  • /Últimas noticias /Un acuerdo de colaboración que apunta hacia la solución para la Retinosis Pigmentaria Dominante
Print Friendly, PDF & Email

Un acuerdo de colaboración que apunta hacia la solución para la Retinosis Pigmentaria Dominante

Extraido de www.retinosis.org, 17/10/2008

La Fundación Americana Lucha Contra la Ceguera (FFB) se ha asociado con Genable, una compañía de bio-farmacia irlandesa, para desarrollar una innovadora terapia genica para personas afectadas por Retinosis
Pigmentaria Autosómica Dominante.

Genable ha informado de los alentadores resultados obtenidos en su estudio preclínico. La compañía espera comenzar una prueba clínica de dicha terapia en el 2010.

Este incipiente tratamiento emplea pequeñas cantidades de ARN de interferencia para neutralizar los genes dañados que causan pérdida progresiva de visión en la PR Dominante. Además de desconectar el gen causante de la enfermedad se libera un nuevo gen sano.

Una ventaja fundamental del tratamiento es que muestra potencial para funcionar sea cual sea la variación genética que ocasiona la pérdida de visión. Aproximadamente 18 genes se han asociado con la RP Dominante.

El método utiliza un virus adeno-asociado (VAA) para liberar el gen terapéutico en la retina afectada. Los VAA también se están utilizando en otros estudios de enfermedades retinianas, incluyendo pruebas clínicas de referencia en el Hospital Infantil de Filadelfia, la Clínica del Ojo Moorfield, así como en las Universidades de Pensylvania y Florida, que han arrojado resultados como la recuperación de visión en pacientes con Amaurosis Congénita de Leber, una forma grave de RP que se manifiesta en edades tempranas.

*"Estamos muy esperanzados con esta asociación porque utilizamos una tecnología prometedora y un enfoque que puede ayudar a muchas personas con diferentes formas de RP Dominante", afirma Mauricio Vargas-Cortés, Jefe de la Sección del Medicamento del NNRI (Instituto Nacional de Investigación de la Neurovisión). "Además, no hay muchas otras opciones para las personas con RP Dominante".*

El acuerdo de coalboración se ha formado con el apoyo clínico de la FFBA, NNRI y LA Fundación Lucha contra la Ceguera Irlanda.

NNRI provee de fondos para contratar investigadores en prácticas que realicen estudios preclínicos adicionales. También contará con una comisión propia en Genable y un puesto, con voz pero sin voto, en la junta directiva.

Traducido por Begoña Quintanilla para retinosis.org del original publicado en inglés por la Fundación Americana Lucha Contra la ceguera (FFB) en su web http://blindness.org <http://blindness.org/> el miércoles 24 de septiembre de 2008.

.

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

*

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.

ACEPTAR
Aviso de cookies
Tamaño de fuente
CONTRASTE