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Un equipo de la Universidad Irvine de California prepara el lanzamiento de un ensayo clínico con células madre para la Retinosis Pigmentaria en 2015

Traducción: Begisare    /   TODD DUBNICOFF

Rosalinda Barrero ha sido a menudo confundida con una snob grosera. Ella tiene la costumbre de no saludar o incluso ni reconocer a conocidos a los que pasa de largo en la ciudad. Pero la realidad es que esta amorosa madre de tres hijos ha ido perdiendo su visión a lo largo de la vida. Y no parece ciega porque todavía ve a la gente vagamente como fantasmas sombríos pero sus rostros son irreconocibles.

Barrero está afectada por retinosis pigmentaria (RP) una enfermedad genética incurable que destruye gradualmente las células nerviosas de detección de luz, llamadas fotorreceptores, ubicadas en la retina en la parte posterior del ojo. En octubre, Rosalinda y su marido Germán hablaron con la Junta directiva del CIRM sobre el impacto devastador de la RP en sus vidas y su entusiasmo por el próximo comienzo de un ensayo clínico con células madre para tratar la retinosis pigmentaria financiado por el CIRM. El proyecto está dirigido por el profesor asociado de la Universidad de California-Irvine, DR. Henry Klassen, quien también habló con la Junta.

Más de 3.000 mutaciones genéticas conocidas pueden dar lugar a RP. Estas mutaciones conducen al deterioro gradual de los llamados fotorreceptores bastones. Estos bastones proporcionan específicamente nuestra visión nocturna – como en una noche sin luna. Rosalinda recuerda claramente su infancia luchando con la ceguera nocturna en Halloween:

No me gustaba el  trato o truco porque no podía ver en la oscuridad. Decía ‘esto no es divertido! Estoy tropezando! Estoy perdiendo mis caramelos! “Yo quería quedarme en casa.”

Por desgracia, la enfermedad no se detiene ahí. Como los bastones siguen muriendo, otro tipo de fotorreceptores, los conos, se convierten en espectadores  inocentes que también se deterioran gradualmente más tarde. Como explicó el Dr. Klassen, son los conos los  que son críticos para nuestra vista:

Los conos son lo que los seres humanos utilizan para casi la totalidad de su visión. Incluso por la noche cuando usted está conduciendo un coche con las luces está utilizando principalmente sus conos. Así que si pudiéramos preservar los conos  realmente podríamos ayudar al paciente “.

Con el apoyo de una subvención del 17 millones de dólares del CIRM, Klassen y su equipo anticipa la realización de un ensayo clínico basado en células madre a principio de 2015 con el objetivo final de la curación de los conos en pacientes con RP. La terapia utiliza un tipo de células madre inmaduras de la retina llamadas células progenitoras de la retina. El enfoque propuesto se basa en la inyección de las células en la gelatina del ojo cerca de la retina para promover la curación indirecta. Klassen explicó la justificación del proyecto a la Junta:

“Estamos hablando de pequeños grupos de células, que podrían caber en la cabeza de un alfiler, introducidos en la gelatina del ojo y que quedan flotando allí. Y ¿qué van a hacer? Pues simplemente permanecen allí y segregan todos los factores que normalmente segregan durante el desarrollo de la retina que difunden a la retina. Una vez en la retina creemos [basado en estudios en animales] que esos factores van a reprogramar los fotorreceptores para convertirlos en funcionales de nuevo en lugar de que tomen la vía  por la que irían al suicidio. “.

Rosalinda está más que emocionada con la perspectiva de ser una receptora de esta terapia. Su marido Germán se hizo eco de la esperanza a la Junta:

“A pesar de que no es una enfermedad mortal, la terapia cambiaría la vida no sólo para Rosie sino para todo el mundo a su alrededor. ”

 

URL:  http://blog.cirm.ca.gov

 

 

 

 

8 reflexiones sobre “Un equipo de la Universidad Irvine de California prepara el lanzamiento de un ensayo clínico con células madre para la Retinosis Pigmentaria en 2015

  1. SALUDOS , QUISIERA SER PARTISIPE DE ESTE GRAN ENSAYO CLINICO .
    TENGO 56 AÑOS DE EDAD QUE DESDE HACE 7 AÑOS ME FUE DIACNOSTICADA RP QUE APARTIR DESDE ENTONCES MI VISION SE A DETERIOPRADO EN SU CAMPO VISUAL Y LA VISION NOCTURNA .
    ESPERO SEA TOMADO EN CUENTA PARA ELLO
    GRACIAS

  2. Hola mi nombre es Abel tengo 65 años de edad y desde los 35 años fui diagnosticado con RP por lo degenerativa de esta enfermedad ya no veo prácticamente nada y esto afecta mi vida en grandes proporciones ya que me dedico a labores manuales.

    Síntomas: Me encuentro visualmente dentro de una neblina constante y apenas puedo distinguir algunas figuras y rostros según la iluminación en el ambiente. En el caso de las letras y los números no las logro distinguir por las mismas se ven deformadas y borrosas como si bailaran unas sobre otras.

    Tengo un hijo de 32 quien también desarrollo esta enfermedad, además de un hermano con 4 hijas que lamentablemente también la padecen por lo que pedimos su gran apoyo en ser participes de este ensayo y así poder mejorar nuestra calidad de vida.

    Mi madre falleció con esta enfermedad y es muy triste que aunque pasen tantos años sigamos sin conseguir solución a este tipo de enfermedad. Ya yo he probado con todos los tipos de estudios que se me han podido practicar y no ha sido posible conseguir una mejora.

  3. Que tal mi nombre es Juan Pablo y tengo 31 años. A causa de la rp perdí a muchos amigos y he sufrido numerosas caídas y golpes aún veo en el día, pero siento q mi vista poco a poco se va llendo y esto me preocupa tengo una bebé de 8 meses y para mi sería genial poder jugar con ella en la noche o ir al cine, poder llevarla en el auto etc.. DIN preocuparme por que ” ya va a oscurecer” o ” esta oscuro y no veo”. Quisiera poder ser partícipe de su proyecto. Por favor ayudenme. De verdad a causa de esta enfermedad nidiwuueta oude estudiar incluso he perdido muchas oportunidades de empleo. De hecho trabajo por mi cuenta. Ya q en todos los lugares me hacen el ” terrible examen visual” y no me contratan. De verdad mi vida ha sido como estar encerrado ya q me pierdo lo Mejor q ocurre a mi alrededor.

  4. Hola. Soy otro paciente que padece de esta enfermedad como tantos en este mundo. Me gustaria saber que pasos debo seguir para ser parte de este tratamiento y recuperar mi vision. tengo en este momento 33 y fui diagnosticado con RP desde los 18.

  5. hola soy de venezuela mi esposa de 36 años tiene RP tenemos 2 hijos, su nombre es elisa tiene muy poca vision sim embargo ella ve mejor con baja luz, si hay mucha luz no puede ver nada, estamos dispuestos a recibir ese ese tratamiento con celulas madres, escribanos que debemeos hacer.

  6. Hola mi papa tiene 63 años y tiene RP tiene poca vision y cada vez pierde mas vision quisiera saber si lo pueden tener en cuenta para ver los avanses de la ciencia en la enfermedad. Desde ya muchas gracias

  7. hola mi nombre es Guillermo mi novia padece de RP tiene 25 años y en la noche tiene dificultad de ver en mi país que es peru tratamos de buscar pero todos no0s dicen que es incurable por eso de tanto investifar aquí estoy y encontre este avance espero que esto sea satisfactoriamente para todas las personas que sufren de esta enfermedad de la vista y espeemos que nos ayuden…

  8. Hola mi hija tiene 15 años y desde los 3 años fue diagnosticada con RP y ha sido muy difícil ver su deterioro y su calidad de vida se ha afectado. Me gustaria tener un rayito de esperanza para ella. Haria todo lo q esté a mi alcance para que ella sea una joven feliz y pueda disfrutar de todo a su alrededor. Agradeceré inmensamente cualquier ayuda. (Somos de Puerto Rico)

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