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Una inyección en el ojo mejoró una vista muy degenerada

Diario Vasco, 24/11/2008

Logró que perros ciegos volvieran a ver. Aguirre habló de sus investigaciones a afectados de retinosis pigmentaria
ANE URDANGARIN
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EL PERFIL

Gustavo Aguirre
nació en 1943 en Cuba y reside en los EE UU.
Estudió en la Universidad de Pensilvania, donde es catedrático en Genética Médica y Oftalmología. Es experto en retinosis pigmentaria.
Ha recibido numerosos premios por su trabajo de investigación, entre ellos el de ONCE por su labor en I+D en Biomedicina y Nuevas Tecnologías contra la ceguera.
Es miembro de distintas sociedades profesionales y científicas a nivel mundial, consultor y parte del comité asesor de diferentes Institutos, hospitales y asociaciones de lucha contra la ceguera y con cientos de publicaciones científicas a lo largo de su carrera profesional.

Reducción del campo de visión, dificultad para ver en la oscuridad, disminución de la agudeza visual… Estos son algunos de los síntomas de la retinosis pigmentaria, un grupo de enfermedades degenerativas y hereditarias que afectan al ojo y que en algunos casos pueden provocar ceguera. Aunque se nace con la enfermedad, es raro que se manifieste antes de la adolescencia y, en muchas ocasiones, la persona afectada no es consciente del problema hasta que la enfermedad se encuentra en fases avanzadas. Se estima que en Gipuzkoa hay cerca de 150 afectados, para quienes los trabajos de investigación del catedrático de oftalmología Gustavo Aguirre han supuesto una luz al final del túnel. Begisare, la asociación que agrupa a los afectados guipuzcoanos, invitó a este a San Sebastián para que expusiera sus trabajos.

– ¿Qué causa la retinosis pigmentaria?
– La retinosis es un grupo de enfermedades que afectan a las células de la retina que captan la luz. Estas enfermedades están causadas por diferentes mutaciones en los genes. Cuando se realiza un examen clínico, en la retina se ve pigmento, y por eso se llama retinosis pigmentaria.

– Su conferencia se titula «Terapias en desarrollo para enfermedades hereditarias de retina: promesa de un futuro brillante después de un prometedor comienzo». Hábleme de Lancelot.
– Lancelot es el primer perro que fue tratado con terapia génica para un grupo muy específico de retinosis, que se llama amaurosis congénita de Leber. El perro nació ciego y cuando tenía tres meses y medio se le aplicó una inyección subretinal con un virus que tiene el gen normal. A los 10-14 días, recuperó la visión.

– ¿Toda?
– Lo recuperó parcialmente, porque aplicamos el tratamiento en la tercera parte de un ojo. Con esta inyección, la visión en ese campo tratado fue normal.

– ¿Cuántos perros se han tratado con este método?
– Desde el año 2000, entre cincuenta y sesenta. En algunos casos, la intervención se repitió porque la primera vez no salió bien, y no por problemas del tratamiento, sino por un fallo técnico de la cirugía.

– Entonces, todos los casos son positivos.
– El 99,9% sí.

– Ahora se están realizando pruebas con personas.
– Mis investigaciones son básicas, no clínicas. Pero hay tres grupos en el mundo, uno en Londres y dos en Filadelfia, que ya han empezado con la primera fase de las pruebas en humanos. Cada uno de ellos ha publicado los tratamientos aplicados a tres pacientes, que en esta fase van encaminados a asegurar que no haya ninguna complicación. Y ninguno ha tenido problemas. Estos pacientes tenían una degeneración muy avanzada y eran mayores, y el estudio inicial no busca la efectividad, sino la seguridad. De todas formas, en dos de esos casos el paciente puede andar mucho mejor que antes de la operación. El grupo de Filadelfia aplicó el tratamiento a una zona muy específica de la retina y esa zona mejoró. La parte tratada mejoró en comparación con las que no fueron tratadas.

– Con estos resultados, las expectativas son muy altas.
– Todo el mundo quiere resultados para la semana que viene, aunque se va a tardar un poco más.

– ¿Qué otras líneas de investigación tienen en marcha?
– Hay otra enfermedad que se llama acromatopsia, que es una degeneración de los conos de la retina. Los afectados no pueden ver durante el día y, en cambio, en la oscuridad ven mejor. Ya hemos hecho estudios básicos en perros y dos semanas después de la inyección recuperan la visión durante el día. Estamos en contacto con una compañía que tiene los vectores para empezar los estudios preclínicos.

– ¿El futuro está en la terapia génica?
– No sólo. Ahora todo el mundo está muy excitado con la terapia génica, pero va a ser uno de otros muchos tratamientos.

– ¿Como cuáles?
– Los factores neurotróficos, que ahora están en tercera fase de ensayo. Estos factores hacen que las células de la retina se degeneren de una forma más lenta. Se trata de frenar la enfermedad a base de unas células encapsuladas que se implantan en el vítreo del ojo. Está dando muy buenos resultados en animales. Los pacientes en la primera fase de ensayo no tuvieron ninguna complicación, uno mejoró… Esperamos que siga con éxito. La ventaja de la célula encapsulada es que te permite poner cualquier proteína en el ojo, porque uno de los problemas de las terapias de la retina es que si se usan proteínas de tamaño grande es muy difícil ponerlas en el ojo. Y con células encapsuladas se puede.

– ¿Por qué emplean perros en sus investigaciones?
– El perro tiene enfermedades de la retina que están causadas por los mismos genes que en los humanos y su ojo tiene un tamaño similar al de las personas.

– Sin embargo, ellos no pueden hablar…
– Ese es el problema, pero podemos hacer las pruebas de forma objetiva. Solemos usar pantallas de televisión con diferentes colores y tamaño y les ponemos comida para perro. Los canes usan la retina y la función de la retina para identificar una pantalla sobre otras. Se puede hacer.

URL: www.diariovasco.com/20081124/al-dia-sociedad/inyeccion-mejoro-vista-degenerada-20081124.html

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