VeonGen Therapeutics GmbH, con sede en Múnich, Alemania, ha anunciado la progresión de dos terapias génicas patentadas a la clínica basadas en una novedosa plataforma de terapia génica, y el cambio de marca de la empresa, anteriormente conocida como ViGeneron. El cambio de marca tenía como objetivo reposicionar su empresa de una empresa preclínica a una empresa en fase clínica para pacientes con grandes necesidades médicas insatisfechas, y progresar en los programas principales de «VG801», para la enfermedad de Stargardt, y «VG901» para la retinosis pigmentaria. VG801 es una nueva terapia génica doble de AAV para la enfermedad de Stargardt y otros trastornos de la retina relacionados con ABCA4, y VG901 es una terapia génica de AAV administrada intravítreamente para la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en CNGA1. Al comentar sobre su anuncio, la Dra. Caroline Man Xu, cofundadora y directora ejecutiva de VeonGen Therapeutics, declaró que «este cambio de marca refleja nuestro viaje, de una plataforma innovadora a una empresa en etapa clínica con dos terapias génicas en la clínica. Con VG801 y VG901 progresando en los ensayos clínicos y nuestras plataformas demostrando un sólido potencial traslacional, estamos bien posicionados para expandir la frontera de la medicina genética en oftalmología y más allá».
VeonGen presenta tres plataformas tecnológicas diferenciadas: (1) cápsidas de AAV diseñadas con una eficiencia de transducción mejorada y la capacidad de superar barreras biológicas, lo que permite rutas de administración menos invasivas, como la administración intravítrea y sistémica; (2) una plataforma de trans-splicing, «vgRNA REVeRT (Reconstitution via mRNA Trans-splicing)», diseñada para permitir la entrega y reconstitución «de genes grandes que superan el límite de carga de AAV de 4,7 kb a nivel de ARNm en tejidos dirigidos por una cápside de AAV seleccionada, y finalmente; (3) una tercera plataforma, «Transactivación de AAV», que utiliza la tecnología CRISPR/Cas que permite la activación o represión de genes relevantes para enfermedades mediante la suplementación génica o la aplicación de aplicaciones novedosas en el diagnóstico genético.
Según la compañía, VG801 es una nueva terapia génica de empalme trans de ARNm que utiliza vectores duales de virus adenoasociados (AAV) para administrar el gen ABCA4 nativo humano de longitud completa. Su tratamiento de suplementación génica tiene como objetivo abordar la enfermedad de Stargardt asociada a la mutación bialélica ABCA4 y otras distrofias de retina relacionadas con ABCA4. VG801 ha demostrado previamente in vivo la funcionalidad y expresión del gen ABCA4 de longitud completa en un modelo animal de la enfermedad de Stargardt, así como la eficiencia, la expresión y la seguridad en retinas de primates no humanos. El programa principal de la compañía, VG801, ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA y ahora está progresando en un primer ensayo de fase 1/2 en humanos para la enfermedad de Stargardt, con el desarrollo de puntos finales funcionales en curso a través del programa RDEA de la FDA. Por último, VG901, para tratar a pacientes con retinosis pigmentaria (RP) causada por mutaciones en el gen CNGA1, ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD) de la FDA para VG901, y la Junta de Supervisión de Seguridad de Datos (DSMB) independiente de la compañía ha aprobado previamente un estudio de aumento de dosis en un ensayo clínico de fase 1b en curso. Se ha informado que las mutaciones en el gen CNGA1, que codifica una subunidad de los canales CNG en los fotorreceptores de los bastones, causan aproximadamente entre el 2% y el 8% de la retinosis pigmentaria autosómica recesiva (arRP).
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